Laatste Nieuws

BioMarin dient EMA-aanvraag in voor eerste hemofilie-gentherapie

 

 

Patiëntperspectieven op nieuwe behandelingen bij hemofilie A: een kwalitatief onderzoek

 

 

Verbeterde factor IX-activiteit na toediening van AAV5-R338L "Padua" -factor IX versus AAV5 WT menselijke factor IX in NHP's

 

 

uniQure heeft Amerikaans patent verleend voor het gebruik van FIX-Padua voor hemophilia B-gentherapie