BioMarin kondigt duurzame hemostatische werkzaamheid aan die gedurende 6 jaar wordt gehandhaafd in lopende fase 1/2-studie van Valoctocogene Roxaparvovec, onderzoeksgentherapie voor hemofilie A
Ondersteund door educatieve subsidies van Bayer, BioMarin, CSL Behring, Freeline Therapeutics Limited, Pfizer Inc., Spark Therapeutics en uniQure, Inc.