Hemofilie-onderzoeken in de eenentwintigste eeuw: belangrijke resultaten voor de patiënt definiëren

Hemofilie-onderzoeken in de eenentwintigste eeuw: belangrijke resultaten voor de patiënt definiëren

Onderzoek en praktijk bij trombose en hemostase (Lente 2019) Vol. 379, No. 20, P. 184 Konkle, Barbara A .; Skinner, Mark; Iorio, Alfonso

De laatste vijf decennia werden gekenmerkt door aanzienlijke vooruitgang in de zorg voor hemofilie, die zich heeft uitgebreid met niet-vervangende therapieën en de naderende beschikbaarheid van gentherapie. Deze vooruitgang rechtvaardigt echter een nieuwe kijk op de uitkomstmaten die worden gebruikt om factorvervangingstherapieën in klinische onderzoeken te evalueren, namelijk het niveau van factoractiviteit en het jaarlijks bloeden. Deze eindpunten moeten niet alleen opnieuw worden bekeken in de context van nieuwe behandelstrategieën voor hemofilie, maar ook vanuit het oogpunt van een recente nieuwe nadruk op patiëntperspectieven met betrekking tot overleving, functionele status en kwaliteit van leven. Het selecteren en meten van patiënt-belangrijke uitkomsten, die vaak door patiënten worden gerapporteerd, wordt een kritieke stap in het klinische proces. De onderzoeksgemeenschap erkent dat patiënten problemen door een andere lens zien dan clinici, fabrikanten en andere belanghebbenden; het hecht waarde aan hun inzicht in onderzoeksontwerp en hun daadwerkelijke deelname. Wat voor patiënten belangrijk is, zijn resultaten die de hele zorgcyclus omvatten: overleving, functionele status en kwaliteit van leven.

Web Link