Adenovirus-geassocieerde antilichamen in Britse cohort van hemofiliepatiënten

Adenovirus-geassocieerde antilichamen in Britse cohort van hemofiliepatiënten

Onderzoek en praktijk bij trombose en hemostase (Lente 2019) Vol. 3, No. 2, P. 261 Stanford, S .; Pink, R .; Creagh, D .; et al.

Een recente studie wees uit dat screening op bestaande immuniteit belangrijk zou kunnen zijn bij het identificeren van patiënten die waarschijnlijk baat hebben bij gentherapie. De studie van een volwassen hemofilie A-cohort in het Verenigd Koninkrijk omvatte het testen van gecitreerde plasmamonsters van 100 patiënten op reeds bestaande activiteiten tegen adeno-geassocieerd virus type 5 (AAV5) en AAV type 8 (AAV8) met behulp van AAV-transductie-inhibitie en totale antilichamen-testen. Volgens de gegevens had 21% van de patiënten anti-AAV5-antilichamen, terwijl 23% anti-AAV8-antilichamen had. Bovendien had 25% van de patiënten AAV5-remmers en 38% had AAV8-remmers. In dit cohort was de algehele seroprevalentie met beide assays 30% tegen AAV5 en 40% tegen AAV8. In totaal was 24% van de patiënten seropositief voor beide AAV-typen. Klinisch onderzoek kan nuttig zijn om de effecten van reeds bestaande immuniteit op de veiligheid en werkzaamheid van AAV-gemedieerde gentherapie te beoordelen, melden de onderzoekers.

Web Link