Hoe gentherapie voor hemofilie te bespreken? Een patiënt- en artsperspectief

Hoe gentherapie voor hemofilie te bespreken? Een patiënt- en artsperspectief

Hemofilie (05/21/19) Miesbach, W .; O'Mahoney, B .; Key, NS; et al.

Hoewel gentherapie een revolutie teweeg kan brengen in de behandeling van mensen met hemofilie, waardoor hun bloedingsrisico wordt verminderd en de behoefte aan exogene factoradministratie wordt verminderd of opgeheven, vinden onderzoekers het belangrijk dat zowel artsen als patiënten over bronnen van duidelijke en betrouwbare informatie beschikken om zowel de risico's en voordelen van behandeling. Onderzoek met adeno-geassocieerde virale (AAV) vector-gemedieerde gentherapie heeft verbetering van endogene factor niveaus over aanhoudende periodes, significante vermindering van jaarlijkse bloedsnelheden, lager exogeen factorgebruik en een positief veiligheidsprofiel aangetoond. Het is echter belangrijk voor artsen om te benadrukken dat onderzoek nog gaande is en dat er nog lacunes bestaan, zoals veiligheidsprofielen op lange termijn. Bovendien zouden belangrijke patiëntengroepen - inclusief kinderen en adolescenten, mensen met lever- of nierstoornissen en patiënten met een voorgeschiedenis van factor-remmers of reeds bestaande neutraliserende AAV-antilichamen - kunnen worden uitgesloten onder de geschiktheidscriteria voor proeven met gentherapie.

Web Link