BioMarin maakt positieve resultaten van fase 3-gentherapieonderzoek bekend bij volwassenen met ernstige hemofilie A; Onderzoek voldeed aan alle primaire en secundaire werkzaamheidseindpunten in eenjarige dataset
Ondersteund door educatieve subsidies van Bayer, BioMarin, CSL Behring, Freeline Therapeutics Limited, Pfizer Inc., Spark Therapeutics en uniQure, Inc.