Monitoring van vectorintegratiesites in in vivo gentherapiebenaderingen door middel van Liquid-Biopsy-Integration-Site Sequencing
Hoogtepunten van het 28e jaarlijkse ESGCT-congres

Monitoring van vectorintegratiesites in in vivo gentherapiebenaderingen door middel van Liquid-Biopsy-Integration-Site Sequencing

D Cesana1, Calabrië1, L Rudilosso1, P Gallina1, G Spinozzi1, Een Magnani2, M Pouzolles3, F Fumagalli1, V Calbi1, M Witzel4, FD Bosjesman5, Een Cantore1, N Taylor3, VS Zimmermann3, C Klein4, Een Fischer2, M Cavazzana2, E Zes2, Aiuti1, L Naldini1, E Montini1

1San Raffaele Telethon Instituut voor gentherapie (HSR-TIGET)

2Laboratorium voor menselijke lymfohematopoëse, INSERM, Frankrijk

3Institut de Génétique Moléculaire de Montpellier, CNRS, Frankrijk

4Dr. von Hauner Kinderziekenhuis, LMU, Duitsland

5Afdeling Microbiologie, UPenn, VS

Belangrijke gegevenspunten

IS ophalen uit celvrij DNA gezuiverd uit lichaamsvloeistoffen

Celvrij DNA (cfDNA) wordt in het bloed afgegeven door gezonde, ontstoken of zieke vaste orgaancellen (zoals lever of thymus) die apoptose of necrose ondergaan. Genetische veranderingen in gezuiverd cfDNA, inclusief vector-genomische integratieplaatsen (IS) van getransduceerde cellen, kunnen worden gedetecteerd door vloeibare biopsie-integratieplaatssequentiebepaling (LiBIS-seq).

Karakterisering van het lentivirus (LV)-integratieprofiel bij hemofiliehonden

Drie volwassen hemofiele honden (O21, M57 en O59) kregen een enkele injectie met LV's die verschillende versies van FIX van hondencoagulatie tot expressie brachten. Voor elke hond werd cfDNA gezuiverd uit bloedserum dat op 7-8 verschillende tijdstippen was geoogst, beginnend van 30 tot 532 dagen na injectie. Deze grafiek toont de geschatte populatiegrootte van gemarkeerde celklonen die in de loop van de tijd bijdragen aan de gedeelde IS's bij honden M57 en O59.

GERELATEERDE INHOUD

Interactieve webinars
Beeld

Please enable the javascript to submit this form

Ondersteund door educatieve subsidies van Bayer, BioMarin, Freeline Therapeutics Limited, Pfizer Inc., Shire, Spark Therapeutics en uniQure, Inc.

Essentiële SSL