ISTH - Aanbevolen bronnen

Een compilatie van gentherapie in wetenschappelijke publicaties over hemofilie, geselecteerde klinische proeven, regelgevingsdocumenten en nuttige links

WFH eLearning Center klinische proeven

https://elearning.wfh.org/elearning-centres/clinical-trials/

Dit eLearning Center wordt uitgegeven door de World Federation of Hemofilie
(WFH) en is hier met toestemming gelinkt.

© 2022 Wereldfederatie voor hemofilie https://elearning.wfh.org/elearning/centres/clinical-trials

Wetenschappelijke documenten en wettelijke documenten

Hemofilie Gentherapie Reviews

1. Abbasi J. Hemophilia-gentherapieën zijn veelbelovend. JAMA. 2018, 319 (6) 539. https://www.ncbi.nlm.nih.gov/pubmed/29450507

2. Arruda VR, et al. Nieuwe benaderingen van hemofilietherapie: successen en uitdagingen. Bloed. 2017; 130: 2251-2256. https://www.ncbi.nlm.nih.gov/pubmed/29018078

3. Balkaransingh P, et al. Nieuwe therapieën en huidige klinische vooruitgang bij hemofilie A. Daar Adv Hematol.2018; 9: 49-61. https://www.ncbi.nlm.nih.gov/pubmed/?term=29387330

4. Beck DL. Doorbraken in gentherapie voor hemofilie. ASH klinisch nieuws. 1 oktober 2018. https://www.ashclinicalnews.org/features/breakthroughs-gene-therapy-hemophilia/

5. Colella P, et al. Opkomende problemen bij AAV-gemedieerde in vivo gentherapie. Mol Ther Meth Clin Dev. 2018; 8: 87-104. https://www.ncbi.nlm.nih.gov/pubmed/29326962

6. DiMichele DM. Navigeren over verkeersdrempels op de innovatiesnelweg in hemofilie-therapieën. HemaSphere. 2018, 2: e144. https://www.ncbi.nlm.nih.gov/pubmed/30887008

7. Doshi BS, et al. Gentherapie voor hemofilie: wat houdt de toekomst in? Er is Adv Hematol. 2018; 9: 273-293. https://www.ncbi.nlm.nih.gov/pubmed/30210756

8. Dunbar CE, et al. Gentherapie wordt volwassen. Wetenschap. 2018, 359: 4672. https://www.ncbi.nlm.nih.gov/pubmed/29326244

9. Evens H, et al. Hemofilie-gentherapie: van baanbreker tot gamechanger. Hemofilie. 2018;24(Suppl. 6):50–59. https://www.ncbi.nlm.nih.gov/pubmed/29878653

10. George LA. Hemofilie-gentherapie wordt volwassen. Hematologie Am Soc Hematol Educ Program. 2017, 587-594. https://www.ncbi.nlm.nih.gov/pubmed/29222308

11. Mahlangu J, et al. Opkomende therapieën voor hemofilie - Globaal perspectief. Hemofilie. 2018;24(Suppl. 6):15–21. https://www.ncbi.nlm.nih.gov/pubmed/29878661

12. Makris M. Een gouden eeuw voor de behandeling van hemofilie? Hemofilie. 2018, 24: 175-176. https://www.ncbi.nlm.nih.gov/pubmed/29601683

13. Park CY, et al. Genoombewerkingstechnologieën voor gencorrectie van hemofilie. Menselijke Genet. 2016; 135: 977-981. https://www.ncbi.nlm.nih.gov/pubmed/27357631

14. Perrin GQ, et al. Update over gentherapie voor hemofilie. Bloed. 2019; 133: 407-414. https://www.ncbi.nlm.nih.gov/pubmed/30559260

15. Pierce GF, et al. Een overvloed aan therapieën die worden onderzocht voor hemofilie. Mol Ther. 2017; 25: 2429-2430. https://www.ncbi.nlm.nih.gov/pubmed/29055619

16. Pierce GF, et al. Verleden, heden en toekomst van hemofilie-gentherapie: van vectoren en transgenen tot bekende en onbekende resultaten. Hemofilie. 2018;24(Suppl. 6):60–67. https://www.ncbi.nlm.nih.gov/pubmed/29878660

17. Pierce GF, et al. De 1e WFH-gentherapie-rondetafel: inzicht in het landschap en de uitdagingen van gentherapie voor hemofilie over de hele wereld. Hemofilie. 2019; 1-6. https://www.ncbi.nlm.nih.gov/pubmed/30604914

18. Pijp SW. Nieuwe therapieën voor hemofilie. Hematologie Am Soc Hematol Educ Program. 2016, (1): 650-656. https://www.ncbi.nlm.nih.gov/pubmed/27913542

19. Pijp SW. Gentherapie voor hemofilie. Pediatr Bloedkanker. 2018, 65: e26865. https://www.ncbi.nlm.nih.gov/pubmed/29077262

20. Schutgens R, et al. Gentherapie bij hemofilie: van hype tot hoop. HemaSphere. 2018;2(2):22:e37. https://journals.lww.com/hemasphere/Fulltext/2018/04000

Recente presentaties

EAHAD Gentherapie Hub en Spoke Model Webinar
30 maart 2022
https://www.youtube.com

Handige Links

Nationale Hemofilie Foundation
https://www.hemophilia.org/

Wereldfederatie van hemofilie
https://www.wfh.org

Klinische vooruitgang in gentherapie voor hemofilie
https://www.medscape.org/sites/advances/gene-therapy-hemophilia

Geselecteerde klinische proeven

Hemofilie A

  • NCT02576795. Een fase 1/2, dosis-escalatie, veiligheid, verdraagbaarheid en werkzaamheidstudie van Valoctocogene Roxaparvovec, een adenovirus-geassocieerde virusvector-gemedieerde genoverdracht van menselijke factor VIII bij patiënten met ernstige hemofilie A. https://clinicaltrials.gov/ct2/show/NCT02576795
  • NCT03520712. Een fase 1/2 onderzoek naar veiligheid, verdraagbaarheid en werkzaamheid van Valoctocogene Roxaparvovec, een door adeno geassocieerd virus Vector-gemedieerde genoverdracht van menselijke factor VIII bij hemofilie A Patiënten met residuele FVIII-niveaus ≤ 1 IE / dL en reeds bestaande antilichamen tegen AAV5 . https://clinicaltrials.gov/ct2/show/NCT03520712
  • NCT03392974. Fase 3-onderzoek om de werkzaamheid / veiligheid van Valoctocogene Roxaparvovec en een AAV vector-gemedieerde genoverdracht van hFVIII te evalueren bij een dosis van 4E13vg / kg bij patiënten met hemofilie A-patiënten met residuele FVIII-niveaus ≤1 IE / dL die profylactische FVIII-infusies ontvangen. https://clinicaltrials.gov/ct2/show/NCT03392974
  • NCT03370913. Een fase 3 open-label, single-arm onderzoek om de werkzaamheid en veiligheid van BMN 270 te evalueren, een door adeno geassocieerd virus vector-gemedieerde genoverdracht van menselijke factor VIII bij hemofilie A-patiënten met residuele FVIII-niveaus ≤ 1 IE / dL die profylactisch ontvangen FVIII-infusies. https://clinicaltrials.gov/ct2/show/NCT03370913
  • NCT03432520. Een multicenterevaluatie van de langetermijnveiligheid en werkzaamheid van SPK-8011 [Adeno-geassocieerde virale vector met B-domein verwijderde menselijke factor VIII-gen] bij mannen met hemofilie A. https://clinicaltrials.gov/ct2/show/NCT03432520
  • NCT03003533. Gentransfer, dosisafhankelijke veiligheid, verdraagbaarheid en werkzaamheidsstudie van SPK-8011 [een recombinant adeno-geassocieerde virale vector met humaan factor VIII-gen] bij personen met hemofilie A. https://clinicaltrials.gov/ct2/show/NCT03003533
  • NCT03734588. Dosisonderzoek naar SPK-8016 Gentherapie bij patiënten met hemofilie A ter ondersteuning van evaluatie bij personen met FVIII-remmers. https://clinicaltrials.gov/ct2/show/NCT03734588
  • NCT03370172. Een wereldwijde, open-label, multicenter, fase 1/2 studie van de veiligheid en dosisescalatie van BAX 888, een Adeno-geassocieerd virus Serotype 8 (AAV8) Vector die B-domein verwijderde factor VIII (BDD-FVIII) tot expressie brengt bij ernstige hemofilie Een proefpersonen dienden een enkele intraveneuze infusie toe. https://clinicaltrials.gov/ct2/show/NCT03370172
  • NCT03061201. Een fase 1/2, open-label, adaptief, dosisafhankelijk onderzoek om de veiligheid en verdraagbaarheid van SB-525 (Recombinant AAV2 / 6 Human Factor 8 Gentherapie) te beoordelen bij volwassen personen met ernstige hemofilie A. https://clinicaltrials.gov/ct2/show/NCT03061201
  • NCT03001830. GO-8: Gentherapie voor hemofilie A met behulp van een nieuw serotype 8 Capside pseudotyped Adeno-geassocieerde virale vector coderingsfactor VIII-V3. https://clinicaltrials.gov/ct2/show/NCT03001830
  • NCT03217032. Lentivirale FVIII-gentherapie voor hemofilie A. https://clinicaltrials.gov/ct2/show/NCT03217032
  • NCT03818763. Fase I-studie ter evaluatie van de veiligheid en haalbaarheid van hematopoietische stamcelgenoverdracht die gericht is op levering van factor VIII uit bloedplaatjes voor patiënten met hemofilie A. https://clinicaltrials.gov/ct2/show/NCT03818763

Hemofilie B

  • NCT02484092. Gentherapie, open-label, dosis-escalatiestudie van SPK-9001 [Adeno-geassocieerde virale vector met humaan factor IX-gen] bij personen met hemofilie B. https://clinicaltrials.gov/ct2/show/NCT02484092
  • NCT03307980. FIX Long Study: A Factor IX (FIX) Gene Transfer, Multicenter Evaluation of the Long Term Safety and Efficacy Study of SPK9001 https://clinicaltrials.gov/ct2/show/NCT03307980
  • NCT02396342. Een fase I / II, open-label, ongecontroleerde, enkelvoudige dosis, dosis-stijgende, multicentrische studie die een adeno-geassocieerde virale vector onderzoekt die een voor codon geoptimaliseerd menselijk factor IX-gen (AAV5-hFIX) bevat, toegediend aan volwassen patiënten met Ernstige of matig ernstige hemofilie B. https://clinicaltrials.gov/ct2/show/NCT02396342
  • NCT03569891. Fase III, open-label, single-dose, multi-center, multinationale studie Een serotype 5 adeno-geassocieerde virale vector onderzoeken met de Padua-variant van een voor Codon geoptimaliseerd menselijk factor IX-gen (AAV5-hFIXco-Padua, AMT-061) Toegediend aan volwassen proefpersonen met ernstige of matig ernstige hemofilie B. https://clinicaltrials.gov/ct2/show/NCT03569891
  • NCT03489291. Fase IIb, open-label, single-dose, single-arm, multi-center studie om het Factor IX-activiteitsniveau van de serotype 5 adeno-geassocieerde virale vector te bevestigen die de Padua-variant van een voor Codon geoptimaliseerd Human Factor IX-gen bevat (AAV5) -hFIXco-Padua, AMT-061) toegediend aan volwassen proefpersonen met ernstige of matig ernstige hemofilie B. https://clinicaltrials.gov/ct2/show/NCT03489291
  • NCT01687608. Een fase 1/2 open-label, enkelvoudige oplopende dosisstudie van een zelfaanvullend geoptimaliseerd Adeno-geassocieerd virus Serotype 8 Factor IX Gentherapie (AskBio009) bij volwassenen met hemofilie B. https://clinicaltrials.gov/ct2/show/NCT01687608
  • NCT03369444. Een fase I / II, open label, multicenter, oplopende enkele dosis, veiligheidsstudie van een nieuwe adeno- geassocieerde virale vector (FLT180a) bij patiënten met hemofilie B. https://clinicaltrials.gov/ct2/show/NCT03369444
  • NCT03641703. Een open-label, multicenter, langetermijn follow-upstudie om de veiligheid en duurzaamheid van respons te onderzoeken na dosering van een nieuwe adeno-geassocieerde virale vector (FLT180a) bij patiënten met hemofilie B. https://clinicaltrials.gov/ct2/show/NCT03641703
  • NCT02695160. Een fase I, open-label, oplopende dosisstudie om de veiligheid en verdraagbaarheid van AAV2 / 6-factor IX-gentherapie via zinkvingernuclease (ZFN) te beoordelen Gemedieerde gerichte integratie van SB-FIX bij volwassen proefpersonen met ernstige hemofilie B. https://clinicaltrials.gov/ct2/show/NCT02695160
  • NCT00979238. Een open-label dosis-escalatiestudie van een zelf complementaire adeno-geassocieerde virale vector (scAAV 2/8-LP1-hFIXco) voor genoverdracht in hemofilie B. https://clinicaltrials.gov/ct2/show/NCT00979238
Beeld

Please enable the javascript to submit this form

Ondersteund door educatieve subsidies van Bayer, BioMarin, CSL Behring, Freeline Therapeutics Limited, Pfizer Inc., Spark Therapeutics en uniQure, Inc.

Essentiële SSL