Lentivirale gentherapie voor de lever voor hemofilie en daarbuiten
Hoogtepunten van het 28e jaarlijkse ESGCT-congres

Lentivirale gentherapie voor de lever voor hemofilie en daarbuiten

Alessio Cantore, PhD
San Raffaele Telethon Instituut voor gentherapie
Universiteit Vita-Salute San Raffaele
Milaan, Italië

Belangrijke gegevenspunten

Lentivirale vector (LV) voor levergentherapie

Het construct van de lentivirale vectoren ontworpen voor levergerichte gentherapie en gebruikt om de humane FIX- of FVIII-transgenen te verpakken die werden geïnfuseerd in niet-menselijke primaten om hepatocyten te transduceren met het vector-transgenconstruct.

Normale tot supranormale menselijke stollingsfactoractiviteit in NHP

De expressie van hFIX en hFVIII in niet-menselijke primaten die zijn geïnfuseerd met de lentivirale vector die het overeenkomstige transgen bevat. Het LV-FIX vector-transgen werd toegediend in doses van 2.5 x 10-9 TU/kg (n = 1) en 7.5 x 10-9 TU/kg (n = 3). Het LV-FVIII vector-transgenconstruct werd geïnfuseerd met doses van 1 x 10-9 TU/kg (n = 2) en 3 x 10-9 TU/kg (n = 3).

GERELATEERDE INHOUD

Interactieve webinars
Beeld

Please enable the javascript to submit this form

Ondersteund door educatieve subsidies van Bayer, BioMarin, CSL Behring, Freeline Therapeutics Limited, Pfizer Inc., Spark Therapeutics en uniQure, Inc.

Essentiële SSL