David Lillicrap, MD, FRCPC
Hoogtepunten van het ISTH 2021-congres

Onderzoek naar vroege resultaten na adeno-geassocieerde virale gentherapie in een hemofiliemodel bij honden

P. Batty1, B. Yates2D. Hurlbut3, S. Siso-Llonch2, A. Menard3, H. Akeefe2, T. Christianson2, P. Colosic2, L. Harpell1, S. Liu2, A. Mo1, A. Pender1, G. Veres2, C. Vitelli2, A. Winterborn4, S. Bunting2S. Fong2, D. Lillicrap1

1Afdeling Pathologie en Moleculaire Geneeskunde, Queen's University, Kingston, Canada

2BioMarin Pharmaceutical, Novato, Verenigde Staten

3Kingston Health Sciences, Kingston, Canada

4Dierenzorg, Queen's University, Kingston, Canada

Belangrijke gegevenspunten

Data punten

Een hemofilie A-hondenmodel werd gebruikt om veranderingen die de lever aantasten en factoren die FVIII-expressie beïnvloeden na AAV-gentherapie te evalueren. Vijf reuen werden behandeld met een enkele infusie van AAV5-HLP-cFVIII in doses van 6.8e13-2e14 vectorgenomen/kg. FVIII-expressie werd gezien voor de 2 honden die werden behandeld met voor codon geoptimaliseerde constructies (JA2013 en K2015), die aanhield na zes maanden (co-cFVIII-SQ = 6.8% en co-cFVIII-V3 = 4.3%) met normalisatie van het geheel bloedstollingstijd (WBCT).

Gegevenspunt 2
Zoals te zien is in deze grafiek, ontwikkelde de hond die werd behandeld met co-cFVIII-V3 (K2015) twee episodes van transaminitis, een lichte verhoging na de biopsie op dag 84 en een tweede grotere verhoging op dag 116, net voor de tweede biopsie. Echografie en leverbiopten die werden gebruikt om deze episodes te onderzoeken, toonden geen significante onderliggende leverhistopathologie aan.

GERELATEERDE INHOUD

Interactieve webinars
Beeld

Please enable the javascript to submit this form

Ondersteund door educatieve subsidies van Bayer, BioMarin, CSL Behring, Freeline Therapeutics Limited, Pfizer Inc., Spark Therapeutics en uniQure, Inc.

Essentiële SSL