Bijgewerkte follow-up van de Alta-studie, een fase 1/2-studie van Giroctocogene Fitelparvovec (SB-525) gentherapie bij volwassenen met ernstige hemofilie

Bijgewerkte follow-up van de Alta-studie, een fase 1/2-studie van Giroctocogene Fitelparvovec (SB-525) gentherapie bij volwassenen met ernstige hemofilie
Hoogtepunten van de 62e ASH jaarvergadering en expositie

Bijgewerkte follow-up van de Alta-studie, een fase 1/2 studie van Giroctocogene Fitelparvovec (SB-525) gentherapie bij volwassenen met ernstige hemofilie A

Andrew D. Leavitt, MD1, Barbara A. Konkle, MD2,3Kimo Stine, MD4, Nathan Visweshwar, MD5Thomas J. Harrington, MD6Adam Giermasz, MD, PhD7, Steven Arkin, MD8, Annie Fang, MD, PhD9, Frank Plonski, RN, MA8Lynne Smith, MBA10, Li-Jung Tseng, PhD, MBA9, Gregory Di Russo, MD8, Bettina M Cockroft, MD11, Jeremy Rupon, MD10 en Didier Rouy, MD, PhD11

1Universiteit van Californië, San Francisco, CA

2Universiteit van Washington, Seattle, WA

3Universiteit van Washington, Washington Centrum voor bloedingsstoornissen, Seattle, WA

4UAMS in het Arkansas Children's Hospital, Little Rock, AR

5Universiteit van Zuid-Florida, Tampa, FL

6Universiteit van Miami Miller School of Medicine, Miami, FL

7Universiteit van Californië Davis, Sacramento, CA

8Pfizer Inc, Cambridge, MA

9Pfizer Inc, New York, NY

10Pfizer Inc, Collegeville, PA

11Sangamo Therapeutics, Brisbane, CA

Belangrijke gegevenspunten

STUDIE-ONTWERP

De fase 1/2-studie voor SB-525 was een dosisverhoging, een cohortontwerp met 4 doses, met 2 deelnemers bij elk van de lagere doses en 5 deelnemers bij de hoogste dosis, 3 x 1013 vg / kg. De duur van de follow-up varieert van 1 tot 3 jaar na de infusie, behalve voor 1 deelnemer in cohort 3 (1 x 1013 vg / kg) die het onderzoek voortijdig stopzetten (verloren voor follow-up).

ALT-VERHOGING IN COHORT 4 (3 x 1013 vg / kg)

ALAT-verhogingen waren de meest voorkomende bijwerking en kwamen voor bij 5 van de 11 deelnemers en 4 van de 5 deelnemers bij de hoogste dosis in cohort 4. Deze 4 deelnemers werden behandeld met steroïden gedurende een periode van 6 tot 16 weken. Een tweede ALT-verhoging werd gezien bij 3 van deze 4 deelnemers.

EFFICIËNTIE VOOR COHORT 4

FVIII-activiteit met behulp van de chromogene assay voor de 5 deelnemers in cohort 4, het cohort met de hoogste dosis. De follow-up na de infusie varieert van 52 tot 82 weken. Gedurende de weken 9-52 was de mediane FVIII-activiteit 56.9% en het gemiddelde 70.4% (zoals bepaald voor 4 van de 5 deelnemers in cohort 4 met beoordeling na 52 weken).

GERELATEERDE INHOUD