Het register van de Wereldfederatie van gentherapie voor hemofilie

Het register van de Wereldfederatie van gentherapie voor hemofilie
Hoogtepunten van de 62e ASH jaarvergadering en expositie

Het register van de Wereldfederatie van gentherapie voor hemofilie

Barbara A. Konkle, MD1,2, Donna Coffin, MSc3Mayss Naccache1, Robert Clark4, Lindsey George, MD5, Alfonso Iorio, MD, PhD6Wolfgang A. Miesbach, MD7, Brian O'Mahony8, Flora Peyvandi9,10, Steven W. Pipe, MD11Adrian Quartel12, Eileen K Sawyer, PhD13, Mark W Skinner, JD14, Bartholomew J. Tortella, MD, MBA15Crystal Watson, BS16, Leonard A. Valentino, MD17, Ian Winburn18, Johnny Mahlangu19, en Glenn F. Pierce, MD, PhD20

1Wereldfederatie van hemofilie, Montreal, QC, Canada

2Universiteit van Washington, Washington Centrum voor bloedingsstoornissen, Seattle, WA

3Wereldfederatie van hemofilie, Montréal, QC, Canada

4International Society on Thrombosis and Haemostasis, Inc, Carrboro

5Het kinderziekenhuis van Philadelphia, Philadelphia, PA

6McMaster University, Ontario, Canada

7Hemophilia Center, University Hospital Frankfurt, Frankfurt, Duitsland

8Irish Haemophilia Society, Dublin, Ierland

9Angelo Bianchi Bonomi Hemophilia and Thrombosis Center, Fondazione IRCCS Ca 'Granda Ospedale Maggiore Policlinico, Milaan, Italië

10Angelo Bianchi Bonomi Hemofilie en Trombose Centrum, Fondazione IRCCS Ca 'Granda Ospedale Maggiore Policlinico, Milaan, Italië

11Kindergeneeskunde en pathologie, Universiteit van Michigan, Ann Arbor, MI

12BioMarin Pharmaceutical Inc, Novato

13uniQure Inc, Lexington, MA

14Institute for Policy Advancement Ltd, Washington, DC

15Spark Therapeutics, Philadelphia, PA

16Amerikaans trombose- en hemostasenetwerk, Decatur, GA

17National Hemofilie Foundation (NHF), New York

18Pfizer Inc, New York

19Hemofilie Comprehensive Care Centre, Faculteit Gezondheidswetenschappen, University of the Witwatersrand en NHLS, Johannesburg-Noord, Zuid-Afrika

20Wereldfederatie van hemofilie, La Jolla, CA

Belangrijke gegevenspunten

FASE I / II STUDIEONTWERP

In navolging van de richtlijnen van het Europees Geneesmiddelenbureau (EMA) en de Amerikaanse Food and Drug Administration (FDA), heeft de WFH GTR SC deze kernset gegevens ontwikkeld die moeten worden verzameld over alle patiënten met hemofilie die gentherapie krijgen. Er zal elk kwartaal om de gegevensverzameling worden verzocht tijdens het eerste jaar na infusie van gentherapie en daarna jaarlijks gedurende het leven van de patiënt. Outreach naar HTC's begon in augustus 2020 met initiatiebezoeken die in oktober 2020 begonnen. Het register gaat live in januari 2021.

GERELATEERDE INHOUD