AMT-060 Gentherapie bij volwassenen met ernstige of matig-ernstige hemofilie B Bevestig stabiele FIX-expressie en duurzame vermindering van bloeding en factor IX-consumptie gedurende maximaal 5 jaar
Hoogtepunten van de 62e ASH jaarvergadering en expositie

AMT-060 Gentherapie bij volwassenen met ernstige of matig-ernstige hemofilie B Bevestig stabiele FIX-expressie en duurzame vermindering van bloeding en factor IX-consumptie gedurende maximaal 5 jaar

Frank WG Leebeek, MD, PhD1, Karina Meijer, MD, PhD2Michiel Coppens, MD3Peter Kampmann, MD4, Robert Klamroth, MD, PhD5, Roger Schutgens, MD, PhD, MSc6Giancarlo Castaman, MD7, Erhard Seifried, MD, PhD8, Joachim Schwaeble9Halvard Bönig1,10, Eileen KK Sawyer, PhD11en Wolfgang A. Miesbach, MD12

1Erasmus Universitair Medisch Centrum, Rotterdam, Nederland

2Afdeling Hematologie, Rijksuniversiteit Groningen, Universitair Medisch Centrum Groningen, Groningen, Nederland

3Amsterdam Universitair Medisch Centrum, Universiteit van Amsterdam, Amsterdam, Nederland

4Rigshospitalet, Kopenhagen, Denemarken

5Afdeling Interne Geneeskunde, Vasculaire Geneeskunde en Hemostaseologie, Vivantes Klinikum im Friedrichshain, Berlijn, Duitsland

6Van Creveldkliniek, Universitair Medisch Centrum Utrecht, Universiteit Utrecht, Utrecht, Nederland

7Azienda Ospedaliera Universitaria Careggi, Florence, Italië

8Instituut Frankfurt, Duitse Rode Kruis Bloeddienst Baden Wurttemberg-Hessen, Frankfurt, Duitsland

9Instituut Frankfurt, Duitse Rode Kruis Bloeddienst Baden-Wurttemberg-Hessen, Frankfurt, Duitsland

10University of Washington School of Medicine, Seattle, WA

11uniQure Inc., Lexington, MA

12Universitatsklinikum Frankfurt, Frankfurt, Duitsland

Belangrijke gegevenspunten

FASE I / II STUDIEONTWERP

Data punten

Deze figuur geeft een samenvatting van de onderzoeksopzet voor de fase 1/2 studie van AMT-060. De studie was open-label met dosisverhoging. Cohort 1 (n = 5) ontving een enkele infusie met een dosis van 5x1012 gc / kg en cohort 2 (n = 5) kregen een enkele infusie met een dosis van 2x1013 gc / kg. De duur van de follow-up is 5 jaar voor cohort 1 en 4.5 jaar voor cohort 2.

Beeld

Gedurende 5 jaar (cohort 1) en 4.5 jaar (cohort 2) follow-up was de gemiddelde endogene FIX-activiteit 5.2% (95% BI 2.0-8.4) in cohort 1 en 7.4% (95% BI 4.2-10.6) in cohort 2. FIX-activiteit was dosisafhankelijk en stabiel tijdens de follow-upperiode voor beide cohorten. Waarden tussen haakjes vertegenwoordigen de gemiddelde FIX-activiteit in de tijd. Alleen waarden ten minste 10 dagen na de laatste toediening van FIX-concentraat zijn inbegrepen.

GERELATEERDE INHOUD