Etranacogene Dezaparvovec (AAV5-Padua hFIX-variant), een verbeterde vector voor genoverdracht bij volwassenen met ernstige of matig-ernstige hemofilie B: gegevens over twee jaar uit een fase 2b-onderzoek
Hoogtepunten van de 62e ASH jaarvergadering en expositie

Etranacogene Dezaparvovec (AAV5-Padua hFIX-variant), een verbeterde vector voor genoverdracht bij volwassenen met ernstige of matig-ernstige hemofilie B: gegevens over twee jaar uit een fase 2b-onderzoek

Annette von Drygalski, MD, Pharm D1Adam Giermasz, MD, PhD2Giancarlo Castaman, MD3Nigel S. Key, MD4,5, Susan U. Lattimore, RN6, Frank WG Leebeek, MD, PhD7Wolfgang A. Miesbach, MD8, Michael Recht, MD, PhD9, Esteban Gomez, MD10, Robert Gut, MD, PhD11, en Steven W. Pipe, MD12

1Afdeling Geneeskunde, Afdeling Hematologie / Oncologie, UC San Diego Health, San Diego, CA

2Universiteit van Californië Davis, Sacramento, CA

3Azienda Ospedaliera Universitaria Careggi, Florence, Italië

4Universiteit van North Carolina in Chapel Hill, Chapel Hill, NC

5Afdeling Hematologie, Universiteit van North Carolina in Chapel Hill, Chapel Hill, NC

6Oregon Health & Science University, Portland, OR

7Erasmus Universitair Medisch Centrum, Rotterdam, Nederland

8Hemophilia Center, University Hospital Frankfurt, Frankfurt, Duitsland

9Oregon Health and Science University, Portland, OR

10Phoenix Children's Hospital, Phoenix, AZ

11uniQure Inc, Lexington, MA

12Universiteit van Michigan, Ann Arbor, MI

Belangrijke gegevenspunten

Beeld

De fase 2B klinische studie voor AMT-061 (etranacogene dezaparvovec) was ontworpen als een open-label, eenarmige studie. Een enkele dosis AAV5-Padua hFIX werd toegediend aan 3 deelnemers in een dosis van 2x1013 gc / kg. Het primaire eindpunt was FIX-activiteit na 6 weken en de duur van de follow-up was 5 jaar. Reeds bestaande neutraliserende antilichamen tegen AAV5 waren geen uitsluitingscriterium.

Beeld

Het primaire eindpunt van FIX-activiteit ≥ 5% 6 weken na infusie werd bereikt bij alle 3 de deelnemers. De gemiddelde FIX-activiteit na 2 jaar was 44.2% en de FIX-activiteit was stabiel van jaar 1 tot jaar 2. Gedurende 2 jaar hadden 2 of 3 deelnemers geen bloedingen of gebruikten ze geen FIX-concentraat. De derde deelnemer had 2 infusies van FIX-vervangingstherapie voor 1 vermoedelijke en 1 bevestigde bloeding.

GERELATEERDE INHOUD