Eerste in menselijke gentherapie-studie van AAVhu37 Capsid Vector-technologie bij ernstige hemofilie A - BAY 2599023 heeft brede geschiktheid voor patiënten en stabiele en aanhoudende langetermijnuitdrukking van FVIII
Hoogtepunten van de 62e ASH jaarvergadering en expositie

Eerste in menselijke gentherapie-studie van AAVhu37 Capsid Vector-technologie bij ernstige hemofilie A - BAY 2599023 heeft brede geschiktheid voor patiënten en stabiele en aanhoudende langetermijnuitdrukking van FVIII

Steven W. Pipe, MD1Francesca Ferrante, MD2, Muriel Reis3Sara Wiegmann4, Claudia Lange5Manuela Braun5, en Lisa A. Michaels6

1Afdelingen Kindergeneeskunde en Pathologie, Universiteit van Michigan, Ann Arbor, MI

2Bayer, Basel, Zwitserland

3Bayer, Sao Paulo, Brazilië

4Bayer, Wuppertal, Duitsland

5Bayer, Berlijn, Duitsland

6Bayer, Whippany, New Jersey

Belangrijke gegevenspunten

Beeld

In een lopend fase 1/2, open-label, dosisbepalingsonderzoek zijn geschikte patiënten achtereenvolgens opgenomen in drie dosiscohorten (0.5, 1 en 2 x 1013 gc / kg) om een ​​enkelvoudige intraveneuze infusie van BAY 2599023 te krijgen, met minimaal twee patiënten per dosis. Patiënten zullen in totaal 5 jaar worden gevolgd om de veiligheid en werkzaamheid te evalueren.

Beeld

Deze figuur geeft een samenvatting van de FVIII-respons (met behulp van de chromogene assay) voor patiënten die een enkele infusie van BAY 2599023 ontvingen tot de cutoff-gegevens van 26 oktober 2020. De 6 patiënten die in de 3 cohorten werden gedoseerd, vertoonden dosisafhankelijke, aanhoudende FVIII-expressie van meer dan 40 –80 weken follow-up.

GERELATEERDE INHOUD