Verbeteringen in gezondheidsgerelateerde kwaliteit van leven bij volwassenen met ernstige of matig ernstige hemofilie B na ontvangst van gentherapie met etranacogene dezaparvovec
Hoogtepunten van het 30e congres van ISTH

Verbeteringen in gezondheidsgerelateerde kwaliteit van leven bij volwassenen met ernstige of matig ernstige hemofilie B na ontvangst van gentherapie met etranacogene dezaparvovec

Gepresenteerd door: Steven W. Pipe, MD, Universiteit van Michigan, Ann Arbor, Michigan, Verenigde Staten

R. Itzler1, J. Miller2, R. Robson2, P.Monahan3, S. Pijp4

1CSL Behring, King of Prussia, PA, VS, King of Prussia, Pennsylvania, Verenigde Staten
2Everest Clinical Research, Little Falls, NJ, VS, Little Falls, New Jersey, Verenigde Staten
3CSL Behring, King of Prussia, PA, VS, King Of Prussia, Pennsylvania, Verenigde Staten
4Universiteit van Michigan, Ann Arbor, Michigan, Verenigde Staten

 

 

Belangrijke gegevenspunten

HOPE-B Patiënt Gerapporteerde Uitkomst (PRO) Eindpunten

De door de patiënt gerapporteerde uitkomsteindpunten, zowel secundair als verkennend, beoordeeld als onderdeel van de HOPE-B klinische studie. Twee instrumenten waren vooraf gespecificeerd als secundaire eindpunten van de studie, die beide generieke vragenlijsten zijn die niet specifiek zijn voor de ziekte hemofilie: de International Physical Activity Questionnaire (iPAQ) en de EQ-5D-5L Visual Analog Scale (VAS). Daarnaast omvatte de proef verschillende PRO-instrumenten die vooraf waren gespecificeerd als verkennende eindpunten.

Hem-A-QoL: verbeteringen gehandhaafd op 2

Verbeteringen in de totale Hem-A-QoL-score die na jaar 1 werden gezien, bleven na 2 jaar follow-up behouden. De gemiddelde totaalscore verbeterde met 6.2 punten ten opzichte van de lead-in, een verbetering van 23.7%. De specifieke hemofiliegerelateerde domeinscores die significant waren bij de observatie van 1 jaar, werden consistent verbeterd 2 jaar na gentherapie.

GERELATEERDE INHOUD

Interactieve webinars
Beeld

Please enable the javascript to submit this form

Ondersteund door educatieve subsidies van Bayer, BioMarin, CSL Behring, Freeline Therapeutics Limited, Pfizer Inc., Spark Therapeutics en uniQure, Inc.

Essentiële SSL