Impact van Valoctocogene Roxaparvovec-genoverdracht voor ernstige hemofilie A op gezondheidsgerelateerde kwaliteit van leven

Hoogtepunten van het 15e jaarlijkse congres van EAHAD

Impact van Valoctocogene Roxaparvovec-genoverdracht voor ernstige hemofilie A op gezondheidsgerelateerde kwaliteit van leven

BO'Mahony^1,2; J.Mahlangu³; K. Peerlinck⁴; JDWang⁵; G. Lowe⁶; CWTan⁷; A.Giermasz⁸; H.Tran⁹; TLKhoo¹⁰; E. Cockrell¹¹; D. Pepperell¹²; H. Chambost¹³; MFLFernández¹⁴; R.Kazmi¹⁵; E.Majerus¹⁶; MWSkinner^17,18; R.Klamroth¹⁹; J.Quinn²⁰; H.Yu²⁰; WYWong²⁰; A. Lawal²⁰; TMRobinson²⁰; B.Kim²⁰

¹Ierse hemofilievereniging;²Trinity College, Dublin, Ierland;³Hemofilie Comprehensive Care Center, Charlotte Maxeke Johannesburg Academic Hospital, University of the Witwatersrand en NHLS, Johannesburg, Zuid-Afrika;⁴Afdeling Vasculaire Geneeskunde en Hemostase en Hemofilie Centrum, Universitaire Ziekenhuizen Leuven, Leuven, België;⁵Centrum voor Zeldzame Ziekten en Hemofilie, Taichung Veterans General Hospital, Taichung, Taiwan, Provincie China;⁶West Midlands Comprehensive Care Haemophilia Centre, Queen Elizabeth Hospital, Birmingham, Verenigd Koninkrijk;⁷Afdeling Hematologie, Royal Adelaide Hospital, Adelaide, Australië;⁸Behandelcentrum voor hemofilie, University of California Davis, Sacramento, Verenigde Staten;⁹Hemostase & Trombose Unit, hemofiliebehandelcentrum, The Alfred Hospital, Melbourne;¹⁰Instituut voor Hematologie, Royal Prince Alfred Hospital, Camperdown, Australië;¹¹Pediatrische hematologie Oncologie, Saint Joseph's Children's Hospital, Tampa, Verenigde Staten;¹²Afdeling Hematologie, Fiona Stanley Hospital, Murdoch, Australië;¹³AP-HM, Afdeling Pediatrische Hematologie Oncologie, Kinderziekenhuis La Timone, Aix Marseille University, INSERM, INRA, C2VN, Marseille, Frankrijk;¹⁴Complejo Hospitalario Universitario A Coruña, A Coruña, Spanje;¹⁵Afdeling Hematologie, Southampton University Hospital, Southampton, Verenigd Koninkrijk;¹⁶Afdeling Geneeskunde, Washington University in St. Louis, St. Louis;¹⁷Institute for Policy Advancement Ltd, Washington, Verenigde Staten;¹⁸McMaster Universiteit, Hamilton, Canada;¹⁹Comprehensive Care Behandelcentrum voor hemofilie, Vivantes Klinikumim Friedrichshain, Berlijn, Duitsland;²⁰BioMarin Pharmaceutical Inc., Novato, Verenigde Staten

Belangrijke gegevenspunten

Haemo-QOL-A totaal- en domeinscores

^aP <0.0001,^bP <0.01, ^cP <0.05, en ^dP < 0.001. Boldface geeft aan dat CFB een verkennend onderzoek had P-waarde < 0.05. Haemo-QOL-A, hemofilie-specifieke vragenlijst over levenskwaliteit voor volwassenen.

Resultaten van de Haemo-QOL-A-analyse voor de fase 3 GENEr8-1-studie van valoctocogene roxaparvovec-gentherapie voor hemofilie A. Domein- en totaalscores worden weergegeven voor baseline, week 26 en week 52. Roze arcering geeft een gemiddelde verandering vanaf baseline aan (CFB) dat is ≥ het klinisch belangrijke verschil (CID) voor domeinscores (6.0) en totaalscore (5.5).