Impact van Valoctocogene Roxaparvovec-genoverdracht voor ernstige hemofilie A op gezondheidsgerelateerde kwaliteit van leven
Hoogtepunten van het 15e jaarlijkse congres van EAHAD

Impact van Valoctocogene Roxaparvovec-genoverdracht voor ernstige hemofilie A op gezondheidsgerelateerde kwaliteit van leven

BO'Mahony1,2; J.Mahlangu3; K. Peerlinck4; JDWang5; G. Lowe6; CWTan7; A.Giermasz8; H.Tran9; TLKhoo10; E. Cockrell11; D. Pepperell12; H. Chambost13; MFLFernández14; R.Kazmi15; E.Majerus16; MWSkinner17,18; R.Klamroth19; J.Quinn20; H.Yu20; WYWong20; A. Lawal20; TMRobinson20; B.Kim20

1Ierse hemofilievereniging;2Trinity College, Dublin, Ierland;3 Hemofilie Comprehensive Care Center, Charlotte Maxeke Johannesburg Academic Hospital, University of the Witwatersrand en NHLS, Johannesburg, Zuid-Afrika;4 Afdeling Vasculaire Geneeskunde en Hemostase en Hemofilie Centrum, Universitaire Ziekenhuizen Leuven, Leuven, België;5 Centrum voor Zeldzame Ziekten en Hemofilie, Taichung Veterans General Hospital, Taichung, Taiwan, Provincie China;6 West Midlands Comprehensive Care Haemophilia Centre, Queen Elizabeth Hospital, Birmingham, Verenigd Koninkrijk;7 Afdeling Hematologie, Royal Adelaide Hospital, Adelaide, Australië;8 Behandelcentrum voor hemofilie, University of California Davis, Sacramento, Verenigde Staten;9 Hemostase & Trombose Unit, hemofiliebehandelcentrum, The Alfred Hospital, Melbourne;10 Instituut voor Hematologie, Royal Prince Alfred Hospital, Camperdown, Australië;11 Pediatrische hematologie Oncologie, Saint Joseph's Children's Hospital, Tampa, Verenigde Staten;12 Afdeling Hematologie, Fiona Stanley Hospital, Murdoch, Australië;13 AP-HM, Afdeling Pediatrische Hematologie Oncologie, Kinderziekenhuis La Timone, Aix Marseille University, INSERM, INRA, C2VN, Marseille, Frankrijk;14 Complejo Hospitalario Universitario A Coruña, A Coruña, Spanje;15 Afdeling Hematologie, Southampton University Hospital, Southampton, Verenigd Koninkrijk;16 Afdeling Geneeskunde, Washington University in St. Louis, St. Louis;17 Institute for Policy Advancement Ltd, Washington, Verenigde Staten;18 McMaster Universiteit, Hamilton, Canada;19 Comprehensive Care Behandelcentrum voor hemofilie, Vivantes Klinikumim Friedrichshain, Berlijn, Duitsland;20 BioMarin Pharmaceutical Inc., Novato, Verenigde Staten

Belangrijke gegevenspunten

Haemo-QOL-A totaal- en domeinscores

aP <0.0001, bP <0.01, cP <0.05, en dP < 0.001. Boldface geeft aan dat CFB een verkennend onderzoek had P-waarde < 0.05. Haemo-QOL-A, hemofilie-specifieke vragenlijst over levenskwaliteit voor volwassenen.

Resultaten van de Haemo-QOL-A-analyse voor de fase 3 GENEr8-1-studie van valoctocogene roxaparvovec-gentherapie voor hemofilie A. Domein- en totaalscores worden weergegeven voor baseline, week 26 en week 52. Roze arcering geeft een gemiddelde verandering vanaf baseline aan (CFB) dat is ≥ het klinisch belangrijke verschil (CID) voor domeinscores (6.0) en totaalscore (5.5).

GERELATEERDE INHOUD

Interactieve webinars
Beeld

Please enable the javascript to submit this form

Ondersteund door educatieve subsidies van Bayer, BioMarin, CSL Behring, Freeline Therapeutics Limited, Pfizer Inc., Spark Therapeutics en uniQure, Inc.

Essentiële SSL