Reeds bestaande immuniteit tegen anti-AAV overwinnen om veilige en efficiënte genoverdracht in klinische omgevingen te bereiken
Hoogtepunten van het 28e jaarlijkse ESGCT-congres

Reeds bestaande immuniteit tegen anti-AAV overwinnen om veilige en efficiënte genoverdracht in klinische instellingen te bereiken.

Giuseppe Ronzitti, PhD
Genethon, UMR_S951, Inserm, Univ Evry, Université Paris Saclay, EPHE

Belangrijke gegevenspunten

Reeds bestaande immuniteit tegen anti-AAV overwinnen om veilige en efficiënte genoverdracht in klinische omgevingen te bereiken

(A) De werkzaamheid van transgenexpressie met behulp van AAV-vectoren kan worden verminderd vanwege aangeboren immuniteit. (B) In deze proof-of-concept-studie met niet-menselijke primaten met anti-AAV-antilichamen, werd het endopeptidated imlifidase (IdeS) gebruikt om te bepalen of afbraak van circulerend IgG de door AAV gemedieerde expressie van hFIX zou kunnen verbeteren.

Verbeterde werkzaamheid van gentherapie bij seropositieve niet-menselijke primaten met IdeS

Bij niet-menselijke primaten die werden behandeld met FIX-bevattend AAV8, was de hFIX-expressie in plasma significant hoger bij een dier dat met IdeS werd behandeld in vergelijking met een dier zonder IdeS-behandeling. Deze resultaten suggereren dat systemische IgG-afbraak gentherapie met AAV-vectoren mogelijk maakt bij seropositieve patiënten met hemofilie, evenals hertoediening bij eerder behandelde patiënten met afnemende factorexpressie.

GERELATEERDE INHOUD

Interactieve webinars
Beeld

Please enable the javascript to submit this form

Ondersteund door educatieve subsidies van Bayer, BioMarin, Freeline Therapeutics Limited, Pfizer Inc., Shire, Spark Therapeutics en uniQure, Inc.

Essentiële SSL