Gebruik maken van de World Federation of Haemophilia Gen Therapy Registry voor de langetermijnfollow-up van hemofiliepatiënten die met gentherapie worden behandeld
Hoogtepunten van het WFH 2022 Wereldcongres

Gebruik maken van de World Federation of Haemophilia Gen Therapy Registry voor de langetermijnfollow-up van hemofiliepatiënten die met gentherapie worden behandeld

Gepresenteerd door: Barbara A. Konkle, MD, Universiteit van Washington, Seattle, Washington, VS

Barbara A Konkle1Donna Coffin2Mayss Naccache2, Cary Clark3, Lindsey A.George4, Alfonso Iorio5, Wolfgang Miesbach6Declan Noone7, Flora Peyvandi8, Steven Pijp9, Michaël Recht10, Mark Skinner11Leonard Valentino12, Johnny N. Mahlangu13, Glenn F. Pierce2

1Universiteit van Washington, Seattle, Verenigde Staten
2Wereldfederatie van hemofilie, Montreal, Canada
3International Society on Thrombosis and Haemostasis, Carrboro, Verenigde Staten
4Het kinderziekenhuis van Philadelphia, Philadelphia, Verenigde Staten
5Department of Health Research Methods, Evidence, and Impact, McMaster University, Hamilton, Canada
6Medische Kliniek 2/Instituut voor Transfusiegeneeskunde Universitair Ziekenhuis Frankfurt, Duitsland
7Europees hemofilieconsortium, België
8Università degli Studi di Milano, Italië
9Afdelingen Kindergeneeskunde en Pathologie, Universiteit van Michigan, Ann Arbor, Verenigde Staten
10American Thrombosis and Hemostase Network, Rochester, Verenigde Staten
11Institutefor Policy Advancement Ltd., en Department of Health Research Methods, Evidence, and Impact, McMaster University, Washington, District of Columbia
12National Hemofilie Foundation, New York, Verenigde Staten
13Universiteit van de Witwatersrand, Zuid-Afrika

Belangrijke gegevenspunten

WFH GTR-implementatie

Het WFH-register voor gentherapie (GTR) is een prospectief, observationeel en longitudinaal register met als algemeen doel het verzamelen van gegevens voor alle patiënten die gentherapie voor hemofilie krijgen, zowel in klinische onderzoeken als in een postmarketingfase, indien en wanneer goedgekeurd. Dit zijn de primaire en secundaire doelstellingen van het register.

WFH GTR-doelstellingen

Om de GTR te implementeren, zoekt WFH contact met individuele hemofiliebehandelingscentra (HTC's), te beginnen met degenen die betrokken zijn bij klinische onderzoeken naar hemofilie-gentherapie. Nationale hemofilieregistraties zullen ook worden gevraagd om een ​​bijdrage te leveren. WFH werkt ook samen met de industrie om een ​​proces te ontwikkelen voor het verkrijgen van gegevens uit voltooide klinische onderzoeken.

GERELATEERDE INHOUD

Interactieve webinars
Beeld

Please enable the javascript to submit this form

Ondersteund door educatieve subsidies van Bayer, BioMarin, CSL Behring, Freeline Therapeutics Limited, Pfizer Inc., Spark Therapeutics en uniQure, Inc.

Essentiële SSL