Gericht op sinusoiaal endotheel
Hoogtepunten van NHF's 16e workshop over nieuwe technologieën en genoverdracht voor hemofilie

Gericht op sinusoiaal endotheel

Antonia Follenzi, MD, PhD
Universiteit van Piemonte Orientale
Novara, Italië

Belangrijke gegevenspunten

pF8-promotor stimuleert GFP-expressie in LSEC's

De natuurlijke FVIII-promoter, pF8, drijft GFP-expressie aan in lever sinusoïdale endotheelcellen (LSEC's). Immunofluorescentieanalyse van lever van C57BL/6 hemofilie A (HA) muizen, 1 en 6 maanden na injectie van de lentivirale vector LV.pF8.GFP. (DAPI, 4′,6-diamidino-2-fenylindol; GFP, groen fluorescerend eiwit; Lyve-1, lymfatische endotheliale receptor 1, een marker voor LSEC's)

LV-pF8-FVIII Gecorrigeerd FVIII-niveau in B6/129-HA-muizen is Treg-afhankelijk

Om deze reeks onderzoeken samen te vatten, is immunosuppressie met minimale vermindering van Treg-cellen optimaal voor het waarborgen van door de lever gemedieerde immuuntolerantie voor FIX-transgenexpressie. In NHP's was voorbehandeling met MMF en rapamycine, gevolgd door vertraagde toediening van rATG in staat om aanhoudende immuuntolerantie te bieden, terwijl rATG of daclizumab toegediend op het moment van vectorinfusie dat niet was.

GERELATEERDE INHOUD

Interactieve webinars
Beeld

Please enable the javascript to submit this form

Ondersteund door educatieve subsidies van Bayer, BioMarin, CSL Behring, Freeline Therapeutics Limited, Pfizer Inc., Spark Therapeutics en uniQure, Inc.

Essentiële SSL