Dutch
English
Afrikaans
Albanian
Arabic
Armenian
Azerbaijani
Basque
Belarusian
Bulgarian
Catalan
Chinese (Simplified)
Chinese (Traditional)
Croatian
Czech
Danish
Dutch
Estonian
Filipino
Finnish
French
Galician
Georgian
German
Greek
Haitian Creole
Hebrew
Hindi
Hungarian
Icelandic
Indonesian
Irish
Italian
Japanese
Korean
Latvian
Lithuanian
Macedonian
Malay
Maltese
Norwegian
Persian
Polish
Portuguese
Romanian
Russian
Serbian
Slovak
Slovenian
Spanish
Swahili
Swedish
Thai
Turkish
Ukrainian
Urdu
Vietnamese
Welsh
Yiddish
Hoogtepunten van NHF's 16e workshop over nieuwe technologieën en genoverdracht voor hemofilie
Gericht op sinusoiaal endotheel
Antonia Follenzi, MD, PhD
Universiteit van Piemonte Orientale
Novara, Italië
Belangrijke gegevenspunten
- pF8-promotor stimuleert GFP-expressie in LSEC's
- LV-pF8-FVIII Gecorrigeerd FVIII-niveau in B6/129-HA-muizen is Treg-afhankelijk
De natuurlijke FVIII-promoter, pF8, drijft GFP-expressie aan in lever sinusoïdale endotheelcellen (LSEC's). Immunofluorescentieanalyse van lever van C57BL/6 hemofilie A (HA) muizen, 1 en 6 maanden na injectie van de lentivirale vector LV.pF8.GFP. (DAPI, 4′,6-diamidino-2-fenylindol; GFP, groen fluorescerend eiwit; Lyve-1, lymfatische endotheliale receptor 1, een marker voor LSEC's)
Om deze reeks onderzoeken samen te vatten, is immunosuppressie met minimale vermindering van Treg-cellen optimaal voor het waarborgen van door de lever gemedieerde immuuntolerantie voor FIX-transgenexpressie. In NHP's was voorbehandeling met MMF en rapamycine, gevolgd door vertraagde toediening van rATG in staat om aanhoudende immuuntolerantie te bieden, terwijl rATG of daclizumab toegediend op het moment van vectorinfusie dat niet was.
GERELATEERDE INHOUD
