Follow-up van meer dan 5 jaar in een cohort van patiënten met hemofilie B die werden behandeld met gentherapie met Fidanacogene Elaparvovec Adeno-geassocieerd virus
Hoogtepunten van de 63e ASH-jaarvergadering

Follow-up van meer dan 5 jaar in een cohort van patiënten met hemofilie B die werden behandeld met gentherapie met Fidanacogene Elaparvovec Adeno-geassocieerd virus

Ben J. Samelson-Jones, MD, PhD1, Spencer K.Sullivan, MD2, John EJ Rasko, BSc (Med), MBBS (Hons), PhD, MAICD, FFSc (RCPA), FRCPA, FRACP, FAHMS3*Adam Giermasz, MD, PhD4, Lindsey A.George, MD1,5, Jonathan M. Ducore, MD, MPH6, Jerome M. Teitel, MD, FRCPC7, Catherine E. McGuinn, MD8, Amanda O'Brien9*, Ian Winburn, MBBS, PhD, MRCS10 *, Lynne Smith, MBA9*, Amit Chhabra, MBBS, MPH11, en Jeremy Rupon, MD9

1Het kinderziekenhuis van Philadelphia, Philadelphia, PA
2Mississippi Centrum voor geavanceerde geneeskunde, Madison, MS
3Cel- en moleculaire therapieën, Royal Prince Alfred Hospital, SLHD, Australië
4Universiteit van Californië Davis, Sacramento, CA
5Perelman School of Medicine aan de Universiteit van Pennsylvania, Philadelphia, PA
6Behandelcentrum voor hemofilie, UC Davis, Sacramento, CA
7Universiteit van Toronto, St. Michael's Hospital, Toronto, Canada
8Columbia University, New York, NY
9Pfizer Inc., Collegeville, PA
10Pfizer Ltd, Tadworth, Surrey, Verenigd Koninkrijk
11Pfizer Inc., New York, NY

Belangrijke gegevenspunten

FIX-activiteit in de loop van de tijd na infusie van Fidanacogene Elaparvovec

FIX-activiteit (vanaf de afsluitdatum van december 2020) voor de 15 deelnemers aan de klinische fase 1/2-studie met fidanacogene elaparvovec die een dosis van 5e11 vg/kg kregen. FIX-activiteit werd bepaald met behulp van de op Actin FSL gebaseerde eentrapsstollingstest op basis van het centrale laboratorium. De gemiddelde FIX-activiteitsniveaus bleven in het milde bereik van hemofilie: 22.8%, jaar 1 (n = 15); 25.4%, jaar 2 (n = 14); 22.9%, jaar 3 (n = 14); 24.9%, jaar 4 (n = 9); en 19.8%, jaar 5 (n = 7).

ABR na verloop van tijd na infusie van Fidanacogene Elaparvovec

ABR voor 14 van de 15 fase 1/2 deelnemers die deelnamen aan het langdurige vervolgonderzoek. Slechts 9 en 5 deelnemers hebben respectievelijk de 5 jaar en 6 jaar follow-up tijdstippen bereikt. Sinds pre-vectorinfusie varieerde de gemiddelde ABR van 0.1-0.9 per jaar in de loop van de follow-up, en geen enkele deelnemer heeft de FIX-profylaxe hervat.

GERELATEERDE INHOUD

Interactieve webinars
Beeld

Please enable the javascript to submit this form

Ondersteund door educatieve subsidies van Bayer, BioMarin, CSL Behring, Freeline Therapeutics Limited, Pfizer Inc., Spark Therapeutics en uniQure, Inc.

Essentiële SSL