Hoogtepunten van het 14e jaarlijkse congres van EAHAD
Follow-up van een nieuwe adeno-geassocieerd virus (AAV) gentherapie (FLT180a) om normale FIX-activiteitsniveaus te bereiken bij patiënten met ernstige hemofilie B (HB)
(B-AMAZE-onderzoek)
Pratima Chowdary,1,2 Susan Shapiro,3 Mike Makris,4 Gillian Evans,5 Sara Boyce,6 Kate praat,7 Gerry Dolan,8 Ulrike Reiss,9 Mark Philips,1,2 Anne Riddell,1 Maria Rita Peralta,1 Michelle Quaye,2 Ted Tuddenham,1 Andreas Smit,10 Alison Lang,10 Julie Krop,10 Amit Nathwani1,2
1Katharine Dormandy Hemophilia and Thrombosis Centre, Royal Free Hospital, Londen, VK
2University College London, Londen, VK
3Oxford Hemophilia Centre, Oxford, VK
4Universiteit van Sheffield, Sheffield, VK
5Kent and Canterbury Hospital, Canterbury, VK
6University Hospital Southampton, Southampton, Verenigd Koninkrijk
7Newcastle Hemophilia Comprehensive Care Centre, Newcastle, VK
8St Thomas 'and Guy's Hospital, Londen, VK
9St Jude Children's Research, Memphis, TN, VS.
10Freeline, Stevenage, VK
Pratima Chowdary,1,2 Susan Shapiro,3 Mike Makris,4 Gillian Evans,5 Sara Boyce,6 Kate praat,7 Gerry Dolan,8 Ulrike Reiss,9 Mark Philips,1,2 Anne Riddell,1 Maria Rita Peralta,1 Michelle Quaye,2 Ted Tuddenham,1 Andreas Smit,10 Alison Lang,10 Julie Krop,10 Amit Nathwani1,2
1Katharine Dormandy Hemophilia and Thrombosis Centre, Royal Free Hospital, Londen, VK
2University College London, Londen, VK
3Oxford Hemophilia Centre, Oxford, VK
4Universiteit van Sheffield, Sheffield, VK
5Kent and Canterbury Hospital, Canterbury, VK
6University Hospital Southampton, Southampton, Verenigd Koninkrijk
7Newcastle Hemophilia Comprehensive Care Centre, Newcastle, VK
8St Thomas 'and Guy's Hospital, Londen, VK
9St Jude Children's Research, Memphis, TN, VS.
10Freeline, Stevenage, VK