Follow-up van meer dan 5 jaar in een cohort van patiënten met hemofilie B die werden behandeld met gentherapie met Fidanacogene Elaparvovec Adeno-geassocieerd virus

Hoogtepunten van de 63e ASH-jaarvergadering

Follow-up van meer dan 5 jaar in een cohort van patiënten met hemofilie B die werden behandeld met gentherapie met Fidanacogene Elaparvovec Adeno-geassocieerd virus

Ben J. Samelson-Jones, MD, PhD¹, Spencer K.Sullivan, MD², John EJ Rasko, BSc (Med), MBBS (Hons), PhD, MAICD, FFSc (RCPA), FRCPA, FRACP, FAHMS^3*Adam Giermasz, MD, PhD⁴, Lindsey A.George, MD^1,5, Jonathan M. Ducore, MD, MPH⁶, Jerome M. Teitel, MD, FRCPC⁷, Catherine E. McGuinn, MD⁸, Amanda O'Brien^9*, Ian Winburn, MBBS, PhD, MRCS^{10 *}, Lynne Smith, MBA^9*, Amit Chhabra, MBBS, MPH¹¹, en Jeremy Rupon, MD⁹

¹Het kinderziekenhuis van Philadelphia, Philadelphia, PA
²Mississippi Centrum voor geavanceerde geneeskunde, Madison, MS
³Cel- en moleculaire therapieën, Royal Prince Alfred Hospital, SLHD, Australië
⁴Universiteit van Californië Davis, Sacramento, CA
⁵Perelman School of Medicine aan de Universiteit van Pennsylvania, Philadelphia, PA
⁶Behandelcentrum voor hemofilie, UC Davis, Sacramento, CA
⁷Universiteit van Toronto, St. Michael's Hospital, Toronto, Canada
⁸Columbia University, New York, NY
⁹Pfizer Inc., Collegeville, PA
¹⁰Pfizer Ltd, Tadworth, Surrey, Verenigd Koninkrijk
¹¹Pfizer Inc., New York, NY

Belangrijke gegevenspunten

FIX-activiteit in de loop van de tijd na infusie van Fidanacogene Elaparvovec
ABR na verloop van tijd na infusie van Fidanacogene Elaparvovec

FIX-activiteit in de loop van de tijd na infusie van Fidanacogene Elaparvovec

FIX-activiteit (vanaf de afsluitdatum van december 2020) voor de 15 deelnemers aan de klinische fase 1/2-studie met fidanacogene elaparvovec die een dosis van 5e11 vg/kg kregen. FIX-activiteit werd bepaald met behulp van de op Actin FSL gebaseerde eentrapsstollingstest op basis van het centrale laboratorium. De gemiddelde FIX-activiteitsniveaus bleven in het milde bereik van hemofilie: 22.8%, jaar 1 (n = 15); 25.4%, jaar 2 (n = 14); 22.9%, jaar 3 (n = 14); 24.9%, jaar 4 (n = 9); en 19.8%, jaar 5 (n = 7).

ABR na verloop van tijd na infusie van Fidanacogene Elaparvovec

ABR voor 14 van de 15 fase 1/2 deelnemers die deelnamen aan het langdurige vervolgonderzoek. Slechts 9 en 5 deelnemers hebben respectievelijk de 5 jaar en 6 jaar follow-up tijdstippen bereikt. Sinds pre-vectorinfusie varieerde de gemiddelde ABR van 0.1-0.9 per jaar in de loop van de follow-up, en geen enkele deelnemer heeft de FIX-profylaxe hervat.