Hoogtepunten van de 63e ASH-jaarvergadering
Factor IX-expressie binnen het normale bereik voorkomt spontane bloedingen die behandeling vereisen na FLT180a-gentherapie bij patiënten met ernstige hemofilie B: langetermijnvervolgonderzoek van het B-Amaze-programma
Pratima Chowdary1,2, Susan Shapiro, MA, BM BCh, FRCP, FRCPath3,4, Mike Makris, MD5Gillian Evans6Sara Boyce7, Kate spreekt8, Gerry Dolan, MBChB, FRCP, FRCPath9, Ulrike Reiss10 *, Mark Phillips1,2, Anne Riddel1Maria Rita Peralta1Michelle Quaye2, Ted Tuddenham1*, Alison Lang11, Julie Krop11en Amit Nathwani, MD, PhD1,2
1Katharine Dormandy Haemophilia and Thrombosis Centre, Royal Free Hospital, Londen, Verenigd Koninkrijk
2University College London, Londen, Verenigd Koninkrijk
3Oxford University Hospitals, Oxford, Verenigd Koninkrijk
4Oxford University, Oxford, Verenigd Koninkrijk
5Universiteit van Sheffield, Sheffield, Verenigd Koninkrijk
6Kent and Canterbury Hospital, Canterbury, Verenigd Koninkrijk
7Universitair Ziekenhuis Southampton, Southampton, Verenigd Koninkrijk
8Newcastle Upon Tyne Hospitals NHS Foundation Trust, Newcastle Upon Tyne, GB
9Hemostase and Thrombosis Centre, Guy's and St Thomas' NHS Foundation Trust, Londen, Verenigd Koninkrijk
10St Jude Children's Research Hospital, Memphis, Tennessee
11Freeline, Stevenage, Verenigd Koninkrijk