Etranacogene Dezaparvovec (AAV5-Padua hFIX-variant), een verbeterde vector voor genoverdracht bij volwassenen met ernstige of matig-ernstige hemofilie B
Hoogtepunten van het 14e jaarlijkse congres van EAHAD

Etranacogene Dezaparvovec (AAV5-Padua hFIX-variant), een verbeterde vector voor genoverdracht bij volwassenen met ernstige of matig-ernstige hemofilie B: gegevens over twee jaar uit een fase 2b-onderzoek

Annette von Drygalski, MD, PharmD1Adam Giermasz, MD, PhD2Giancarlo Castaman, MD3Nigel S. Key, MBChB4, Susan U. Lattimore, RN5, Frank WG Leebeek, MD6Wolfgang A. Miesbach, MD, PhD7, Michael Recht, MD, PhD5, Esteban Gomez, MD8, Robert Gut, MD, PhD9, en Steven W. Pipe, MD10

1University of California San Diego, La Jolla, CA, VS.

2University of California Davis, Sacramento, CA, VS.

3Azienda Ospedaliera Universitaria Careggi, Florence, Italië

4University of North Carolina, Chapel Hill, Verenigde Staten

5Oregon Health and Science University, Portland, VS.

6Erasmus Universitair Medisch Centrum, Rotterdam, Nederland

7Universitair ziekenhuis Frankfurt, Duitsland

8Phoenix Children's Hospital, Phoenix, VS.

9uniQure Inc, Lexington, MA, VS.

10Universiteit van Michigan, Ann Arbor, MI, VS.

Belangrijke gegevenspunten

FIX-activiteit na AAV5-Padua hFIX Vector-infusie

Na infusie van 2x1013 gc / kg, werd het primaire eindpunt van FIX-activiteit ≥ 5% 6 weken na infusie bereikt bij alle 3 de deelnemers. De gemiddelde FIX-activiteit na 2 jaar was 44.2% en de FIX-activiteit was stabiel van jaar 1 tot jaar 2.

Bloedingen na AAV5-Padua hFIX Vector-infusie

Gedurende 2 jaar hadden 2 van de 3 deelnemers geen bloedingen of gebruikten ze geen FIX-concentraat. De derde deelnemer gebruikte in totaal 2 infusies van FIX-vervangingstherapie (1 vermoedelijke en 1 bevestigde bloeding) bij verschillende gelegenheden (exclusief chirurgie). Alle deelnemers blijven 2 jaar na infusie profylaxevrij.

GERELATEERDE INHOUD