Hoogtepunten van het 15e jaarlijkse congres van EAHAD
Definitieve analyse van de cruciale fase 3 HOPE-B gentherapie-studie: stabiele steady-state werkzaamheid en veiligheid van etranacogene dezaparvovec bij volwassenen met ernstige of matig ernstige hemofilie B
Wolfgang Miesbach1; Frank WGLeebeek2; Michaël Recht3; Nigel S. Sleutel4; Susan Lattimore3; Giancarlo Castaman5; Michiel Coppens6; David Kuiper7; Sergio Slawka7; Stephanie Verweij7; Robert Gut7; Ricardo Dolmetsch7; Yanyan Li8; Paul E.Monahan8; Steven W. Pijp9
HOPE-B-onderzoekers1; Universitair Ziekenhuis Frankfurt, Frankfurt, Duitsland2; Erasmus MC, Universitair Medisch Centrum Rotterdam, Nederland3; Oregon Health & Science University, Portland, OR, Verenigde Staten4; Universiteit van North Carolina, Chapel Hill, NC, Verenigde Staten5; Centrum voor Bloedingsstoornissen en Coagulatie, Universitair Ziekenhuis Careggi, Florence, Italië6; Amsterdam Universitair Medische Centra, Universiteit van Amsterdam, Amsterdam, Nederland7; uniQureBV, Amsterdam, Nederland/uniQure Inc. Lexington, MA, VS8; CSL Behring, King of Prussia, PA, Verenigde Staten9; Universiteit van Michigan, Ann Arbor, MI, Verenigde Staten