Hoogtepunten van het ISTH 2021-congres
Werkzaamheid en veiligheid van Valoctocogene Roxaparvovec Adeno-geassocieerde virusgenoverdracht voor ernstige hemofilie A: resultaten van de fase 3 GENEr8-1-studie
MC Ozelo1, J. Mahlangu2, KJ. pasi3, A.Giermasz4, AD Leavitt5, M. Laffan6, E Symington7, DV Quon8, J.-D. Wang9, K Peerlinck11, S. Pijp11, B. Madani12, NS-sleutel13, GF Pierce14, B. O'Mahony15,16, R. Kaczmarek17,18, A. Wet19, M. Huang19, WY Wong19, B.Kim19, GENEr8-1 proefgroep
1Hemocentro UNICAMP, Afdeling Interne Geneeskunde, School of Medical Sciences, Universiteit van Campinas, Campinas, Brazilië
2Hemofilie Comprehensive Care Center, Charlotte Maxeke Johannesburg Academic Hospital, University of the Witwatersrand en NHLS, Johannesburg, Zuid-Afrika
3Barts en de London School of Medicine and Dentistry, Londen, Verenigd Koninkrijk
4Hemofiliebehandelingscentrum, University of California Davis, Sacramento, Verenigde Staten
5University of California, San Francisco, Verenigde Staten
6Centrum voor Hematologie, Imperial College London, Londen, Verenigd Koninkrijk
7Cambridge University Hospitals NHS Foundation Trust, Cambridge, Verenigd Koninkrijk
8Orthopedisch hemofiliebehandelingscentrum, Los Angeles, Verenigde Staten
9Centrum voor Zeldzame Ziekten en Hemofilie, Taichung Veterans General Hospital, Taichung, Taiwan, Provincie China
10Afdeling Vasculaire Geneeskunde en Hemostase en Hemofilie Centrum, Universitaire Ziekenhuizen Leuven, Leuven, België
11Afdelingen Kindergeneeskunde en Pathologie, Universiteit van Michigan, Ann Arbor, Verenigde Staten
12Guy's & St. Thomas' NHS Foundation Trust, Londen, Verenigd Koninkrijk
13UNC Blood Research Center, Universiteit van North Carolina, Chapel Hill, Verenigde Staten
14Onafhankelijk adviseur, La Jolla, Verenigde Staten
15Irish Haemophilia Society, Dublin, Ierland
16Trinity College, Dublin, Ierland
17Afdeling Kindergeneeskunde, Indiana University School of Medicine, IUPUI-Wells Center for Pediatric Research, Indianapolis, Verenigde Staten
18Laboratorium voor Glycobiologie, Hirszfeld Instituut voor Immunologie en Experimentele Therapie, Wroclaw, Polen
19BioMarin Pharmaceutical Inc., Novato, Verenigde Staten
MC Ozelo1, J. Mahlangu2, KJ. pasi3, A.Giermasz4, AD Leavitt5, M. Laffan6, E Symington7, DV Quon8, J.-D. Wang9, K Peerlinck11, S. Pijp11, B. Madani12, NS-sleutel13, GF Pierce14, B. O'Mahony15,16, R. Kaczmarek17,18, A. Wet19, M. Huang19, WY Wong19, B.Kim19, GENEr8-1 proefgroep
1Hemocentro UNICAMP, Afdeling Interne Geneeskunde, School of Medical Sciences, Universiteit van Campinas, Campinas, Brazilië
2Hemofilie Comprehensive Care Center, Charlotte Maxeke Johannesburg Academic Hospital, University of the Witwatersrand en NHLS, Johannesburg, Zuid-Afrika
3Barts en de London School of Medicine and Dentistry, Londen, Verenigd Koninkrijk
4Hemofiliebehandelingscentrum, University of California Davis, Sacramento, Verenigde Staten
5University of California, San Francisco, Verenigde Staten
6Centrum voor Hematologie, Imperial College London, Londen, Verenigd Koninkrijk
7Cambridge University Hospitals NHS Foundation Trust, Cambridge, Verenigd Koninkrijk
8Orthopedisch hemofiliebehandelingscentrum, Los Angeles, Verenigde Staten
9Centrum voor Zeldzame Ziekten en Hemofilie, Taichung Veterans General Hospital, Taichung, Taiwan, Provincie China
10Afdeling Vasculaire Geneeskunde en Hemostase en Hemofilie Centrum, Universitaire Ziekenhuizen Leuven, Leuven, België
11Afdelingen Kindergeneeskunde en Pathologie, Universiteit van Michigan, Ann Arbor, Verenigde Staten
12Guy's & St. Thomas' NHS Foundation Trust, Londen, Verenigd Koninkrijk
13UNC Blood Research Center, Universiteit van North Carolina, Chapel Hill, Verenigde Staten
14Onafhankelijk adviseur, La Jolla, Verenigde Staten
15Irish Haemophilia Society, Dublin, Ierland
16Trinity College, Dublin, Ierland
17Afdeling Kindergeneeskunde, Indiana University School of Medicine, IUPUI-Wells Center for Pediatric Research, Indianapolis, Verenigde Staten
18Laboratorium voor Glycobiologie, Hirszfeld Instituut voor Immunologie en Experimentele Therapie, Wroclaw, Polen
19BioMarin Pharmaceutical Inc., Novato, Verenigde Staten