Margareth C. Ozelo, MD, PhD
Hoogtepunten van het ISTH 2021-congres

Werkzaamheid en veiligheid van Valoctocogene Roxaparvovec Adeno-geassocieerde virusgenoverdracht voor ernstige hemofilie A: resultaten van de fase 3 GENEr8-1-studie

MC Ozelo1, J. Mahlangu2, KJ. pasi3, A. Giermasz4, AD Leavitt5, M. Laffan6, E. Symington7, DV Quon8, J.-D. Wang9, K. Peerlinck11, S. Pijp11, B. Madani12, NS-sleutel13, GF Pierce14, B. O'Mahony15,16, R. Kaczmarek17,18, A. Lawal19, M. Huang19, WY Wong19, B. Kim19, GENEr8-1 proefgroep

1Hemocentro UNICAMP, Afdeling Interne Geneeskunde, School of Medical Sciences, Universiteit van Campinas, Campinas, Brazilië

2Hemofilie Comprehensive Care Center, Charlotte Maxeke Johannesburg Academic Hospital, University of the Witwatersrand en NHLS, Johannesburg, Zuid-Afrika

3Barts en de London School of Medicine and Dentistry, Londen, Verenigd Koninkrijk

4Hemofiliebehandelingscentrum, University of California Davis, Sacramento, Verenigde Staten

5University of California, San Francisco, Verenigde Staten

6Centrum voor Hematologie, Imperial College London, Londen, Verenigd Koninkrijk

7Cambridge University Hospitals NHS Foundation Trust, Cambridge, Verenigd Koninkrijk

8Orthopedisch hemofiliebehandelingscentrum, Los Angeles, Verenigde Staten

9Centrum voor Zeldzame Ziekten en Hemofilie, Taichung Veterans General Hospital, Taichung, Taiwan, Provincie China

10Afdeling Vasculaire Geneeskunde en Hemostase en Hemofilie Centrum, Universitaire Ziekenhuizen Leuven, Leuven, België

11Afdelingen Kindergeneeskunde en Pathologie, Universiteit van Michigan, Ann Arbor, Verenigde Staten

12Guy's & St. Thomas' NHS Foundation Trust, Londen, Verenigd Koninkrijk

13UNC Blood Research Center, Universiteit van North Carolina, Chapel Hill, Verenigde Staten

14Onafhankelijk adviseur, La Jolla, Verenigde Staten

15Irish Haemophilia Society, Dublin, Ierland

16Trinity College, Dublin, Ierland

17Afdeling Kindergeneeskunde, Indiana University School of Medicine, IUPUI-Wells Center for Pediatric Research, Indianapolis, Verenigde Staten

18Laboratorium voor Glycobiologie, Hirszfeld Instituut voor Immunologie en Experimentele Therapie, Wroclaw, Polen

19BioMarin Pharmaceutical Inc., Novato, Verenigde Staten

Belangrijke gegevenspunten

FVIII-activiteit gedurende 52 weken in mITT-populatie

FVIII-activiteit met behulp van de chromogene test voor patiënten (N = 132) in het fase 3 GENEr8-1-onderzoek behandeld met een enkelvoudige infusie van valoctocogene roxaparvovec (6 x 1013 vg/kg). In week 49-52 was de gemiddelde (95% BI) verandering vanaf baseline in FVIII-activiteit 41.9 (34.1-49.7) IE/dl (P < 0.001) en de mediane (Q1, Q3) verandering vanaf baseline was 22.9 (10.9; 61.3). ) IE/dL.

ABR- en FVIII-infusies/jaar
Jaarlijks bloedingspercentage (ABR, linkerpaneel) en aantal FVIII-infusies/jaar (rechterpaneel) voor de rollover-populatie (n = 112) in het GENEr8-1-onderzoek. Voor ABR was de gemiddelde (95% BI) verandering een afname van 4.1 (-5.3 tot -2.8) behandelde bloedingen/jaar, een afname van 83.8% ten opzichte van de uitgangswaarde. De gemiddelde verandering in infusies/jaar was 134 (-144 tot -124), een afname van 98.6% ten opzichte van baseline. Post-infusie werd gedefinieerd als starten na week 4.
Veiligheid
Jaarlijks bloedingspercentage (ABR, linkerpaneel) en aantal FVIII-infusies/jaar (rechterpaneel) voor de rollover-populatie (n = 112) in het GENEr8-1-onderzoek. Voor ABR was de gemiddelde (95% BI) verandering een afname van 4.1 (-5.3 tot -2.8) behandelde bloedingen/jaar, een afname van 83.8% ten opzichte van de uitgangswaarde. De gemiddelde verandering in infusies/jaar was 134 (-144 tot -124), een afname van 98.6% ten opzichte van baseline. Post-infusie werd gedefinieerd als starten na week 4.

GERELATEERDE INHOUD

Interactieve webinars
Beeld

Please enable the javascript to submit this form

Ondersteund door educatieve subsidies van Bayer, BioMarin, CSL Behring, Freeline Therapeutics Limited, Pfizer Inc., Spark Therapeutics en uniQure, Inc.

Essentiële SSL