Eerste gentherapieonderzoek bij de mens naar AAVhu37 capside-vectortechnologie bij ernstige hemofilie A: veiligheids- en FVIII-activiteitsresultaten
Hoogtepunten van de ASGCT 23e jaarlijkse bijeenkomst

Eerste gentherapieonderzoek bij de mens naar AAVhu37 capside-vectortechnologie bij ernstige hemofilie A: veiligheids- en FVIII-activiteitsresultaten

Steven Pipe1, Charles RM Hay2, John P. Sheehan3, Toshko Lissitchkov4Elke Detering5Silvia Ribeiro5, Konstantina Vanevski5

1Universiteit van Michigan, Ann Arbor, MI

2University Dept of Hematology, Manchester Royal Infirmary, Manchester, Verenigd Koninkrijk

3Afdeling Geneeskunde, Universiteit van Wisconsin-Madison, Madison, WI

4Nationaal gespecialiseerd ziekenhuis voor actieve behandeling van hematologische aandoeningen, Sofia, Bulgarije

5Bayer, Basel, Zwitserland

Belangrijke gegevenspunten

Inclusiecriteria en escalerend doseringsregime voor het fase 1/2 open-label veiligheids- en doseringsonderzoek voor AAVhu37-capsidevector bij ernstige hemofilie A. Twee patiënten zijn opgenomen in cohorten 1, 2 en 3. Resultaten voor de eerste 2 cohorten waren beschikbaar voor deze presentatie. (PTP, eerder behandelde patiënten; ED, blootstellingsdagen; GC, genkopieën)

FVIII-activiteitsresultaten voor de 2 patiënten in cohort 1 toonden aanhoudende expressie van FVIII bij beide patiënten gedurende> 12 maanden. Bij deze laagste dosis behaalde 1 patiënt (rechterpaneel) klinisch relevante FVIII-spiegels, wat resulteerde in een vermindering van het aantal bloedingen over een periode van 12 maanden van 99 naar 4.

FVIII-activiteitsresultaten voor de 2 patiënten in cohort 2 toonden aanhoudende expressie van FVIII gedurende> 6 maanden. Bij deze volgende hogere dosis bereikten beide patiënten klinisch betekenisvolle FVIII-spiegels; 1 patiënt (rechterpaneel) is 7 maanden bloedings- en behandelingsvrij geweest.

GERELATEERDE INHOUD