Gentherapie voor de behandeling van hemofilie: andere strategieën en doelen

Gentherapie voor de behandeling van hemofilie: andere strategieën en doelen

mod4 bericht

Een uitgebreid educatief hulpmiddel ontworpen door vooraanstaande experts voor de wereldwijde hemofilie-gemeenschap om u te helpen op de hoogte te blijven van de evoluerende wetenschap en de nieuwste klinische ontwikkelingen in gentherapie bij hemofilie.

Klik om te beginnen!

Glenn F. Pierce, MD, PhD

Glenn F. Pierce, MD, PhD
Wereldfederatie van hemofilie (WFH)
de Verenigde Staten van Amerika

Glenn F. Pierce, MD, PhD, is momenteel lid van de World Federation of Hemophilia (WFH) Vice President Medical en WFH USA Board of Directors en National Hemophilia Foundation (NHF) US Medical and Scientific Advisory Council. Hij is een Entrepreneur in residence bij Third Rock Ventures en een consultant voor biotechbedrijven voor gentherapie en hematologie. Hij is mede-oprichter van Ambys Medicines in 2018, een start-up voor lever- en regeneratie van cellen en gentherapie, en dient als Chief Medical Officer (CMO). Dr. Pierce ging in 2014 met pensioen bij Biogen, waar hij leiding gaf aan de R&D van verlengde halfwaardetijd FVIII- en FIX Fc-fusies als CMO. Hij leidde de donatie van 1 miljard internationale eenheden (IE's) en de start van de samenwerking voor humanitaire hulp met WFH. Dr. Pierce leidde ook de initiatie van het My Life Our Future (MLOF) -programma voor genotype> 10,000 personen in de Amerikaanse gemeenschap van bloedingsstoornissen. Eerder was Dr. Pierce lid van de raad van bestuur van de NHF en voorzitter van de NHF. Dr. Pierce ontving een MD en een doctoraat in de immunologie en volgde zijn postdoctorale opleiding in pathologie- en hematologieonderzoek. Hij heeft meer dan 30 jaar ervaring in de ontwikkeling van biotech-geneesmiddelen op het gebied van weefselregeneratie en hematologie, inclusief hemofilie, beginnend met Amgen en is betrokken geweest bij de ontwikkeling van 5 goedgekeurde producten voor hemofilie. Hij verdeelt de tijd tussen San Francisco en San Diego. Dr. Pierce werd geboren met ernstige hemofilie A en werd genezen in 2008.

Activiteitstitel:Gentherapie voor de behandeling van hemofilie: andere strategieën en doelen

Topic: Gentherapie bij hemofilie

Accreditatietype: AMA PRA Categorie 1 Credit (s) ™

Release Date: 31 oktober 2019

Vervaldatum: 30 oktober 2020

Geschatte tijd om activiteit te voltooien: 30 minuten

CME-informatie


Activiteitstitel

Gentherapie voor de behandeling van hemofilie: andere strategieën en doelen

Onderwerp

Gentherapie bij hemofilie

Accreditatietype

AMA PRA Categorie 1 Credit (s) ™

Release Date

31 oktober 2019

Uiterste houdbaarheidsdatum

30 oktober 2020

Geschatte tijd om activiteit te voltooien

30 minuten

LEERDOEL
Na voltooiing van de activiteit moeten deelnemers in staat zijn om:

    • Schets de huidige en opkomende benaderingen voor de behandeling van hemofilie, waaronder verschillende benaderingen van gentherapie

FACULTY
Glenn F. Pierce, MD, PhD
Vice President, World Federation of Hemophilia (WFH)
de Verenigde Staten van Amerika

WIJZE VAN DEELNAME / HET ONTVANGEN VAN KREDIET

  1. Er zijn geen kosten verbonden aan deelname aan en het ontvangen van krediet voor deze activiteit.
  2. Controleer de activiteitsdoelstellingen en CME / CE-informatie.
  3. Voltooi de CME / CE-activiteit
  4. Voer de online posttest uit. Een score van 100% is vereist om deze activiteit te voltooien. De deelnemer kan de test afleggen tot hij met succes is geslaagd.
  5. Vul het CME / CE-evaluatie- / attestformulier in, dat elke deelnemer de mogelijkheid biedt om commentaar te geven op de invloed van deelname aan de activiteit op zijn beroepspraktijk; de kwaliteit van het instructieproces; de perceptie van verbeterde professionele effectiviteit; de perceptie van commerciële voorkeur; en zijn / haar opvattingen over toekomstige onderwijsbehoeften.
  6. Kredietdocumentatie / rapportage:
    • Als u hierom vraagt AMA PRA Categorie 1 Credits ™ of een certificaat van deelname - uw CME / CE-certificaat kan worden gedownload.

KLIK HIER OM TECHNISCHE EISEN TE BEKIJKEN


GEACCREDITEERDE PROVIDER

Deze activiteit wordt verzorgd door The France Foundation.

DOELGROEP
Deze activiteit is bedoeld voor artsen (hematologen), verpleegkundigen, arts-assistenten, verpleegkundigen die patiënten met hemofilie beheren en wetenschappers met interesse in fundamenteel, translationeel en klinisch onderzoek in hemofilie over de hele wereld.

VERKLARING VAN BEHOEFTE
Aangezien de ontwikkeling van gentherapie voor hemofilie doorgaat in fase 3 klinische proeven en goedkeuring van deze therapeutische aanpak wordt verwacht, is het van essentieel belang dat alle leden van het hemofiliezorgteam deskundig en klaar zijn voor de integratie van deze nieuwe therapeutische aanpak in de klinische praktijk .

ACCREDITATIEVERKLARING
Deze activiteit is gepland en geïmplementeerd in overeenstemming met de accreditatievereisten en het beleid van de Accreditation Council for Continuing Medical Education (ACCME) via het gezamenlijk samenwerkingsverband van The France Foundation en International Society of Thrombosis and Haemostasis. De France Foundation is geaccrediteerd door de ACCME om doorlopend medisch onderwijs te bieden aan artsen.

CREDIT-AANWIJZING
artsen:
De France Foundation wijst deze duurzame activiteit aan voor maximaal 0.50 AMA PRA Categorie 1 Credit (s) ™. Artsen mogen alleen het krediet claimen dat evenredig is met de omvang van hun deelname aan de activiteit.

verpleegkundigen: Verpleegkundigen die zijn gecertificeerd door het American Nurses Credentialing Center (ANCC), mogen activiteiten gebruiken die zijn gecertificeerd door ACCME-geaccrediteerde providers in de richting van hun vereiste voor certificeringvernieuwing door de ANCC. Een bewijs van aanwezigheid zal worden verstrekt door The France Foundation, een geaccrediteerde aanbieder van ACCME.

OPENBAAR BELEID
In overeenstemming met de ACCME-normen voor commerciële ondersteuning, vereisen de France Foundation (TFF) en de International Society of Thrombosis and Haemostasis (ISTH) dat personen die in staat zijn om de inhoud van een educatieve activiteit te controleren, alle relevante financiële relaties met commerciële belangen openbaar maken . TFF en ISTH lossen alle belangenconflicten op om onafhankelijkheid, objectiviteit, evenwicht en wetenschappelijke striktheid in al hun educatieve programma's te waarborgen. Bovendien proberen TFF en ISTH te verifiëren dat al het wetenschappelijk onderzoek waarnaar wordt verwezen, gerapporteerd of gebruikt in een CME / CE-activiteit voldoet aan de algemeen aanvaarde normen voor experimenteel ontwerp, gegevensverzameling en analyse. TFF en ISTH zijn toegewijd om leerlingen kwalitatief hoogwaardige CME / CE-activiteiten te bieden die verbeteringen in de gezondheidszorg bevorderen en niet die van commercieel belang.

Openbaarmaking van activiteitenpersoneel
De reviewers, editors, medewerkers, CME-commissie of andere leden van The France Foundation die inhoud beheren, hebben geen relevante financiële relaties om openbaar te maken.

De reviewers, editors, medewerkers of andere leden van de International Society of Thrombosis and Haemostasis die de inhoud beheren, hebben geen relevante financiële relaties om openbaar te maken.

Facultaire openbaarmakingen – Planners

De hieronder genoemde faculteit meldt dat zij geen relevante financiële relaties hebben om bekend te maken:

  • Claire McLintock, MBChB, FRACP, FRCPA.

De hieronder genoemde faculteit meldt dat zij relevante financiële relaties hebben om bekend te maken:

  • David Lillicrap, MD, FRCPC, heeft honoraria ontvangen voor academisch advies van Bioverativ, CSL Behring en Octapharma Plasma. Hij heeft onderzoeksfinanciering ontvangen van Bayer, BioMarin, Bioverative, CSL-Behring en Octapharma Plasma.
  • Johnny Mahlangu, BSc, MBBCh, MMed, FCPath heeft leidinggevende posities bekleed bij ISTH en WFH. Hij was lid van het sprekersbureau voor Alnylam, Bayer, Biotest, Biogen, ISTH, Novo Nordisk, Pfizer, Sobi, Shire, Roche en WFH. Dr. Mahlangu heeft onderzoeksfinanciering ontvangen van Alnylam, Bayer, Biotest, Biogen, ISTH, Novo Nordisk, Pfizer, Sobi, Shire, Roche en WFH. Hij heeft honoraria ontvangen van Amgen, Bayer, Biotest, Biogen, Baxalta, CSL-Behring, Catalyst Biosciences, Chugai, Freeline, LFB, Novo Nordisk, Roche en Spark.
  • K. John Pasi, MChB, PhD, FRCP, FRCPath, FRCPCH, heeft onderzoeksfinanciering ontvangen van BioMarin GeneR8-programma, uniQure HOPE-B-programma, Sanofi - ATLAS fitusiran-programma. Hij heeft honoraria ontvangen van Alnylam, ApcinteX, BioMarin, Catalyst Bio, Chugai, Novo Nordisk, Octapharma Plasma, Pfizer, Roche, Sanofi, Shire en Sobi.
  • Flora Peyvandi, MD, PhD heeft leidinggevende posities bekleed bij EHC, EMA en EAHAD. Ze was lid van het sprekersbureau voor Bioverativ, CSL-Behring, Grifols, Novo Nordisk, Roche, Sanofi, Sobi, Spark, Sysmex en Takeda. Dr. Peyvandi is lid van de adviesraad voor Sanofi.
  • Glenn F. Pierce, MD, PhD, heeft honoraria ontvangen voor academisch advies van BioMarin, Genentech / Roche, Pfizer, St. Jude en VarmX. Hij heeft leidinggevende functies bekleed bij Global Blood Therapeutics, NHF MASAC en World Federation of Hemophilia.
  • Steven W. Pipe, MD, heeft honoraria ontvangen voor academisch advies van CSL-Behring, Novo Nordisk en Pfizer. Hij heeft leidinggevende functies bekleed bij de MASAC-National Hemophilia Foundation. Dr. Pipe heeft onderzoeksfinanciering ontvangen van Siemens en Shire. Hij heeft honoraria ontvangen van ApcinteX, Bayer, Biomarin, Bioverativ, Catalyst, CSL-Behring, HEMA Biologics, Freeline, Novo Nordisk, Pfizer, Roche / Genentech, Sanofi, Shire, Spark en uniQure.
  • Alok Srivastava, MD, FRACP, FRCPA, FRCP, heeft honoraria ontvangen voor academisch advies van Bayer, Novo Nordisk, Roche en Shire / Takeda. Hij bekleedde leidinggevende functies als voorzitter van de Task Force Gentherapie van SSC van de ISTH en voorzitter van de stuurgroep van de Asia Pacific Hemophilia Working Group. Dr. Srivastava heeft onderzoeksfinanciering ontvangen van Alnylam, Bayer en Shire.
  • Thierry VandenDriessche, PhD, heeft leidinggevende posities bekleed bij NHF en ISTH. Hij heeft onderzoeksfinanciering ontvangen van Pfizer en Takeda. Dr. VandenDriessche heeft honoraria ontvangen van Baxalta / Shire / Takeda, Bayer, Biotest en Pfizer.

Facultaire onthullingen - Activiteit faculteit
Het volgende faculteitsrapport geeft aan dat ze relevante financiële relaties hebben om bekend te maken:

  • Glenn F. Pierce, MD, PhD, heeft honoraria ontvangen voor academisch advies van BioMarin, Genentech / Roche, Pfizer, St. Jude en VarmX. Hij heeft leidinggevende functies bekleed bij Global Blood Therapeutics, NHF MASAC en World Federation of Hemophilia.

BEKENDMAKING VAN ONBEVOERD GEBRUIK
TFF en ISTH vereisen dat CME-faculteit (sprekers) openbaar maakt wanneer producten of procedures die worden besproken off-label, niet-geëtiketteerd, experimenteel en / of onderzoekend zijn, en alle beperkingen op de gepresenteerde informatie, zoals voorlopige gegevens of gegevens lopend onderzoek, tussentijdse analyses en / of niet-ondersteunde meningen. Faculteit in deze activiteit kan informatie over farmaceutische middelen bespreken die buiten de door de Amerikaanse Food and Drug Administration goedgekeurde etikettering valt. Deze informatie is uitsluitend bedoeld voor voortgezet medisch onderwijs en is niet bedoeld om off-label gebruik van deze medicijnen te bevorderen. TFF en ISTH bevelen het gebruik van een middel buiten de op het etiket aangegeven indicaties niet aan. Neem bij vragen contact op met de afdeling Medische Zaken van de fabrikant voor de meest recente voorschriftinformatie.

COMMERCIËLE ONDERSTEUNING ERKENNING
Deze activiteit wordt ondersteund door een educatieve beurs van BioMarin, Pfizer Inc., Shire, Spark Therapeutics en uniQure, Inc.

DISCLAIMER
De France Foundation en International Society of Thrombosis and Haemostasis geven deze informatie alleen voor educatieve doeleinden. De inhoud wordt uitsluitend geleverd door faculteiten die zijn geselecteerd vanwege erkende expertise in hun vakgebied. Deelnemers hebben de professionele verantwoordelijkheid om ervoor te zorgen dat producten op de juiste manier worden voorgeschreven en gebruikt op basis van hun eigen klinische oordeel en geaccepteerde zorgstandaarden. De France Foundation, International Society of Thrombosis and Haemostasis en de commerciële supporter (s) zijn niet aansprakelijk voor de informatie hierin.

INFORMATIE OVER COPYRIGHT
Copyright © 2019 The France Foundation. Elk ongeautoriseerd gebruik van materialen op de site kan een inbreuk vormen op het auteursrecht, handelsmerk en andere wetten. U mag informatie of software ("Materialen") op de Site bekijken, kopiëren en downloaden met inachtneming van de volgende voorwaarden, bepalingen en uitzonderingen:

  • De materialen mogen uitsluitend worden gebruikt voor persoonlijke, niet-commerciële, informatieve en educatieve doeleinden. De materialen mogen niet worden gewijzigd. Ze worden gedistribueerd in het formaat met de duidelijk geïdentificeerde bron. De auteursrechtinformatie of andere eigendomskennisgevingen mogen niet worden verwijderd, gewijzigd of gewijzigd.
  • Materiaal mag niet worden gepubliceerd, geüpload, gepost, overgedragen (anders dan zoals hierin uiteengezet), zonder voorafgaande schriftelijke toestemming van The France Foundation.


PRIVACYBELEID

De France Foundation beschermt de privacy van persoonlijke en andere informatie met betrekking tot deelnemers en educatieve medewerkers. De France Foundation zal geen persoonlijk identificeerbare informatie vrijgeven aan een derde zonder toestemming van de persoon, behalve informatie die vereist is voor rapportagedoeleinden aan de ACCME.

De France Foundation handhaaft fysieke, elektronische en procedurele waarborgen die voldoen aan de federale voorschriften om te beschermen tegen verlies, misbruik of wijziging van informatie die we van u hebben verzameld.

Aanvullende informatie over het Privacybeleid van de France Foundation is te vinden op www.francefoundation.com/privacy-policy.


CONTACT INFORMATIE
Als je vragen hebt over deze CME-activiteit, neem dan contact op met The France Foundation op 860-434-1650 of Dit e-mailadres is beschermd tegen spambots. U heeft Javascript nodig om het te kunnen zien..

Klik om te beginnen

Kennismaken met gentherapie - terminologie en concepten

Klik om te beginnen!