ASH-conferentiebriefings
Eerste in menselijke gentherapie-studie van AAVhu37 Capsid Vector-technologie bij ernstige hemofilie A - BAY 2599023 heeft brede geschiktheid voor patiënten en stabiele en aanhoudende langetermijnuitdrukking van FVIII
Steven W. Pipe, MD
AMT-060 Gentherapie bij volwassenen met ernstige of matig-ernstige hemofilie B Bevestig stabiele FIX-expressie en duurzame vermindering van bloeding en factor IX-consumptie gedurende maximaal 5 jaar
Wolfgang A. Miesbach, MD, PhD
Eerste gegevens van het fase 3-onderzoek naar HOPE-B-gentherapie: werkzaamheid en veiligheid van Etranacogen Dezaparvovec (AAV5-Padua hFIX-variant; AMT-061) bij volwassenen met ernstige of matig-ernstige hemofilie B die worden behandeld, ongeacht de reeds bestaande anti-capside-neutralisatie
Steven W. Pipe, MD
Etranacogene Dezaparvovec (AAV5-Padua hFIX-variant), een verbeterde vector voor genoverdracht bij volwassenen met ernstige of matig-ernstige hemofilie B: gegevens over twee jaar uit een fase 2b-onderzoek
Steven W. Pipe, MD
Bijgewerkte follow-up van de Alta-studie, een fase 1/2-studie van Giroctocogene Fitelparvovec (SB-525) gentherapie bij volwassenen met ernstige hemofilie
Barbara A. Konkle, MD
ISTH-conferentiebriefings
Fase I / II-studie met SPK-8011: stabiele en duurzame FVIII-expressie gedurende> 2 jaar met significante ABR-verbeteringen in initiële dosiscohorten na AAV-gemedieerde FVIII-genoverdracht voor hemofilie A
Lindsey A. George, MD
Vectorgenoomuitkomsten op lange termijn en immunogeniciteit van AAV FVIII-genoverdracht in het hemofilie A-hondenmodel
Paul Batty, MBBS, PhD
Een nieuwe Adeno Associated Virus (AAV) gentherapie (FLT180a) bereikt normale FIX-activiteitsniveaus bij patiënten met ernstige hemofilie B (HB) (B-AMAZE-onderzoek)
Pratima Chowdary, MRCP, FRCPath
Frequentie, locatie en aard van AAV-vectorinserties na langdurige follow-up van FVIII-transgene toediening in een hemofilie A-hondenmodel
Paul Batty, MBBS, PhD
Briefings van de WFH-conferentie
Recente vooruitgang bij de ontwikkeling van AMT-061 (Etranacogene Dezaparvovec) voor personen met ernstige of matig ernstige hemofilie B
Steven W. Pipe, MD
Eerste vier jaar durend follow-uponderzoek bij mensen naar duurzame therapeutische werkzaamheid en veiligheid: AAV-gentherapie met valoctocogeen Roxaparvovec voor ernstige hemofilie A
John Pasi, MB ChB, PhD, FRCP, FRCPath, FRCPCH
ASGCT-conferentiebriefings
Eerste gentherapieonderzoek bij de mens naar AAVhu37 capside-vectortechnologie bij ernstige hemofilie A: veiligheids- en FVIII-activiteitsresultaten
Steven W. Pipe, MD
Aferese gebruiken om neutraliserende AAV-antilichamen te verwijderen bij patiënten die eerder waren uitgesloten van gentherapie
Glen F. Pierce, MD, PhD
Ontwikkeling van een klinische kandidaat-AAV3-vector voor gentherapie van hemofilie B
Alok Srivastava, FRACP, FRCPA, FRCP
AAV-integratieanalyse na langdurige follow-up bij hemofilie A-honden onthullen de genetische gevolgen van door AAV gemedieerde gencorrectie
Glen F. Pierce, MD, PhD
Conferentiedekking vanuit Orlando
Conference Coverage uit Orlando, met interviews met experts over de nieuwste ontwikkelingen in gentherapie.
Conferentiedekking - Live vanaf Orlando 2019






