Hoogtepunten van de 64e ASH jaarlijkse bijeenkomst en expositie
Updates over drie lopende klinische onderzoeken bij volwassenen met ernstige hemofilie B
Snelle klaring van vector na AAV-gemedieerde FVIII-genoverdracht in de fase I/II-studie van SPK-8011 bij mensen met hemofilie A
Hoogtepunten van het 30e congres van ISTH
Opheldering van het mechanisme achter de van AAV afgeleide factor VIII-assaydiscrepantie
Relatie tussen transgen-geproduceerde FVIII en bloedingspercentages 2 jaar na genoverdracht met Valoctocogene Roxaparvovec: resultaten van Gener8-1
Resultaten van B-LIEVE, een fase 1/2 dosisbevestigingsonderzoek van FLT180a AAV-gentherapie bij patiënten met hemofilie B
Verbeteringen in gezondheidsgerelateerde kwaliteit van leven bij volwassenen met ernstige of matig ernstige hemofilie B na ontvangst van gentherapie met etranacogene dezaparvovec
Hoogtepunten van de 25e jaarvergadering van ASGCT
Stabiele hemostatische correctie en verbeterde hemofiliegerelateerde kwaliteit van leven: definitieve analyse van de cruciale fase 3 HOPE-B-studie van Etranacogene Dezaparvovec
Levering van CRISPR/Cas9-mRNA-LNP's om een kleine deletie in het FVIII-gen bij hemofilie te herstellen A-muizen
Een factor VIII-variant met eliminatie van de N-glycosyleringsplaats bij 2118 Verminderde anti-FVIII-immuunresponsen in gentherapie Behandelde hemofilie A Muizen
Stabilin-2-promotor moduleert de immuunrespons op FVIII na lentivirale vectorafgifte bij hemofiele muizen
Hoogtepunten van het WFH 2022 Wereldcongres
Gebruik maken van de World Federation of Haemophilia Gen Therapy Registry voor de langetermijnfollow-up van hemofiliepatiënten die met gentherapie worden behandeld
Beschikbaar voor CME-tegoed!
Topic: Gentherapie bij hemofilie
Accreditatietype: AMA PRA Categorie 1 krediet (en)™
Release Date: 6 June 2022
Vervaldatum: 5 June 2023
Geschatte tijd om activiteit te voltooien: 15 minuten
Hoogtepunten van het 15e jaarlijkse congres van EAHAD
Dosisselectie en onderzoeksopzet voor B-LIEVE, een klinische proef met fase 1/2 dosisbevestiging van FLT180A-gentherapie voor patiënten met hemofilie B
Werkzaamheid en veiligheid van Valoctocogene Roxaparvovec-genoverdracht voor ernstige hemofilie A: resultaten van de tweejarige GENEr8-1-analyse
Steven W. Pijp, MD
Impact van Valoctocogene Roxaparvovec-genoverdracht voor ernstige hemofilie A op gezondheidsgerelateerde kwaliteit van leven
Johnny Mahlangu, BSc, MBBCh, MMed, FCPath
Hoogtepunten van NHF's 16e workshop over nieuwe technologieën en genoverdracht voor hemofilie
Hoogtepunten van de 63e ASH-jaarvergadering
Relatie tussen endogene, transgene FVIII-expressie en bloedingsgebeurtenissen na Valoctocogene Roxaparvovec-genoverdracht voor ernstige hemofilie A: een post-hocanalyse van het GENEr8-1 fase 3-onderzoek
Bloedingsgegevens over baseline FIX-expressieniveaus bij mensen met hemofilie B: een analyse met behulp van de 'Factor Expression Study'
Follow-up van meer dan 5 jaar in een cohort van patiënten met hemofilie B die werden behandeld met gentherapie met Fidanacogene Elaparvovec Adeno-geassocieerd virus
Ben J. Samelson-Jones, MD, PhD
Factor IX-expressie binnen het normale bereik voorkomt spontane bloedingen die behandeling vereisen na FLT180a-gentherapie bij patiënten met ernstige hemofilie B: langetermijnvervolgonderzoek van het B-Amaze-programma
Pratima Chowdary, MRCP, FRCPath
Monitoring van vectorintegratiesites in in vivo gentherapiebenaderingen door middel van Liquid-Biopsy-Integration-Site Sequencing
Reeds bestaande immuniteit tegen anti-AAV overwinnen om veilige en efficiënte genoverdracht in klinische instellingen te bereiken.
Giuseppe Ronzitti, PhD
Huidige update van klinische onderzoeken naar gentherapie voor hemofilie
Wolfgang Miesbach, MD
Werkzaamheid en veiligheid van Valoctocogene Roxaparvovec Adeno-geassocieerde virusgenoverdracht voor ernstige hemofilie A: resultaten van de fase 3 GENEr8-1-studie
Margareth C. Ozelo, MD, PhD
Leverveiligheidsrapport van de fase 3 HOPE-B-gentherapiestudie bij volwassenen met hemofilie B
Steven W. Pijp, MD
Werkzaamheid en veiligheid op 52 weken van Etranacogene Dezaparvovec bij volwassenen met ernstige of matig-ernstige hemofilie B: gegevens uit de fase 3 HOPE-B gentherapiestudie
Steven W. Pijp, MD
Onderzoek naar vroege resultaten na adeno-geassocieerde virale gentherapie in een hemofiliemodel bij honden
David Lillicrap, MD, FRCPC
Klinische resultaten bij volwassenen met hemofilie B met en zonder reeds bestaande neutraliserende antilichamen tegen AAV5: 6 maanden gegevens uit de fase 3 Etranacogene Dezaparvovec HOPE-B gentherapiestudie
Wolfgang A. Miesbach, MD, PhD
Evolutie van AAV-vectorgentherapie is aan de gang bij hemofilie. Komen de unieke kenmerken van BAY 2599023 tegemoet aan de openstaande behoeften?
Steven W. Pijp, MD
Werkzaamheid en veiligheid van Etranacogene Dezaparvovec bij volwassenen met ernstige of matig-ernstige hemofilie B: eerste gegevens uit het fase 3 Hope-B-gentherapieonderzoek
Steven W. Pijp, MD
Karakterisering van Adeno-Associated Virus Vector Persistentie na langdurige follow-up in het hemofilie a Dog-model
Paul Batty, MBBS, PhD
Etranacogene Dezaparvovec (AAV5-Padua hFIX-variant), een verbeterde vector voor genoverdracht bij volwassenen met ernstige of matig-ernstige hemofilie B: gegevens over twee jaar uit een fase 2b-onderzoek
Annette von Drygalski, MD, PharmD
AMT-060 Gentherapie bij volwassenen met ernstige of matig-ernstige hemofilie B Bevestig stabiele FIX-expressie en duurzame vermindering van bloeding en factor IX-consumptie gedurende maximaal 5 jaar
Frank WG Leebeek, MD, PhD
Follow-up van een nieuwe gentherapie met adeno-geassocieerd virus (AAV) (FLT180a) om normale FIX-activiteitsniveaus te bereiken bij patiënten met ernstige hemofilie B (HB) (B-AMAZE-onderzoek)
Pratima Chowdary, MRCP, FRCPath
Eerste in menselijke gentherapie-studie van AAVhu37 Capsid Vector-technologie bij ernstige hemofilie A - BAY 2599023 heeft brede geschiktheid voor patiënten en stabiele en aanhoudende langetermijnuitdrukking van FVIII
Steven W. Pijp, MD
AMT-060 Gentherapie bij volwassenen met ernstige of matig-ernstige hemofilie B Bevestig stabiele FIX-expressie en duurzame vermindering van bloeding en factor IX-consumptie gedurende maximaal 5 jaar
Wolfgang A. Miesbach, MD, PhD
Eerste gegevens van het fase 3-onderzoek naar HOPE-B-gentherapie: werkzaamheid en veiligheid van Etranacogen Dezaparvovec (AAV5-Padua hFIX-variant; AMT-061) bij volwassenen met ernstige of matig-ernstige hemofilie B die worden behandeld, ongeacht de reeds bestaande anti-capside-neutralisatie
Steven W. Pijp, MD
Etranacogene Dezaparvovec (AAV5-Padua hFIX-variant), een verbeterde vector voor genoverdracht bij volwassenen met ernstige of matig-ernstige hemofilie B: gegevens over twee jaar uit een fase 2b-onderzoek
Steven W. Pijp, MD
Bijgewerkte follow-up van de Alta-studie, een fase 1/2-studie van Giroctocogene Fitelparvovec (SB-525) gentherapie bij volwassenen met ernstige hemofilie
Barbara A. Konkle, MD
ISTH-conferentiebriefings
Fase I / II-studie met SPK-8011: stabiele en duurzame FVIII-expressie gedurende> 2 jaar met significante ABR-verbeteringen in initiële dosiscohorten na AAV-gemedieerde FVIII-genoverdracht voor hemofilie A
Lindsey A.George, MD
Vectorgenoomuitkomsten op lange termijn en immunogeniciteit van AAV FVIII-genoverdracht in het hemofilie A-hondenmodel
Paul Batty, MBBS, PhD
Een nieuwe Adeno Associated Virus (AAV) gentherapie (FLT180a) bereikt normale FIX-activiteitsniveaus bij patiënten met ernstige hemofilie B (HB) (B-AMAZE-onderzoek)
Pratima Chowdary, MRCP, FRCPath
Frequentie, locatie en aard van AAV-vectorinserties na langdurige follow-up van FVIII-transgenlevering in een hemofilie A-hondmodel
Paul Batty, MBBS, PhD
Briefings van de WFH-conferentie
Recente vooruitgang bij de ontwikkeling van AMT-061 (Etranacogene Dezaparvovec) voor personen met ernstige of matig ernstige hemofilie B
Steven W. Pijp, MD
Vier jaar durende follow-upstudie bij de mens naar duurzame therapeutische werkzaamheid en veiligheid: AAV-gentherapie met Valoctocogene Roxaparvovec voor ernstige hemofilie A
John Pasi, MB ChB, PhD, FRCP, FRCPath, FRCPCH
ASGCT-conferentiebriefings
Eerste gentherapieonderzoek bij de mens naar AAVhu37 capside-vectortechnologie bij ernstige hemofilie A: veiligheids- en FVIII-activiteitsresultaten
Steven W. Pijp, MD
Aferese gebruiken om neutraliserende AAV-antilichamen te verwijderen bij patiënten die eerder waren uitgesloten van gentherapie
Glenn F. Pierce, MD, PhD
Ontwikkeling van een klinische kandidaat-AAV3-vector voor gentherapie van hemofilie B
Alok Srivastava, FRACP, FRCPA, FRCP
AAV-integratieanalyse na langdurige follow-up bij hemofilie A-honden onthullen de genetische gevolgen van door AAV gemedieerde gencorrectie
Glenn F. Pierce, MD, PhD
Conferentiedekking vanuit Orlando
Conference Coverage uit Orlando, met interviews met experts over de nieuwste ontwikkelingen in gentherapie.
Conferentiedekking - Live vanaf Orlando 2019






