Hoogtepunten van het 30e congres van ISTH

Opheldering van het mechanisme achter de van AAV afgeleide factor VIII-assaydiscrepantie

Opheldering van het mechanisme achter de van AAV afgeleide factor VIII-assaydiscrepantie

Anna Sternberg, PhD

Relatie tussen transgen-geproduceerde FVIII en bloedingspercentages 2 jaar na genoverdracht met Valoctocogene Roxaparvovec: resultaten van Gener8-1

Relatie tussen transgen-geproduceerde FVIII en bloedingspercentages 2 jaar na genoverdracht met Valoctocogene Roxaparvovec: resultaten van Gener8-1

Johnny Mahlangu, BSc, MBBCh, MMed, FCPath

Resultaten van B-LIEVE, een fase 1/2 dosisbevestigingsonderzoek van FLT180a AAV-gentherapie bij patiënten met hemofilie B

Resultaten van B-LIEVE, een fase 1/2 dosisbevestigingsonderzoek van FLT180a AAV-gentherapie bij patiënten met hemofilie B

Guy Young, MD

Verbeteringen in gezondheidsgerelateerde kwaliteit van leven bij volwassenen met ernstige of matig ernstige hemofilie B na ontvangst van gentherapie met etranacogene dezaparvovec

Verbeteringen in gezondheidsgerelateerde kwaliteit van leven bij volwassenen met ernstige of matig ernstige hemofilie B na ontvangst van gentherapie met etranacogene dezaparvovec

Steven W. Pipe, M

Hoogtepunten van de 25e jaarvergadering van ASGCT

Stabiele hemostatische correctie en verbeterde hemofiliegerelateerde kwaliteit van leven: definitieve analyse van de cruciale fase 3 HOPE-B-studie van Etranacogene Dezaparvovec

Stabiele hemostatische correctie en verbeterde hemofiliegerelateerde kwaliteit van leven: definitieve analyse van de cruciale fase 3 HOPE-B-studie van Etranacogene Dezaparvovec

Steven W. Pipe, MD

Levering van CRISPR/Cas9-mRNA-LNP's om een kleine deletie in het FVIII-gen bij hemofilie te herstellen A-muizen

Levering van CRISPR/Cas9-mRNA-LNP's om een kleine deletie in het FVIII-gen bij hemofilie te herstellen A-muizen

Chun-Yu Chen, PhD

Een factor VIII-variant met eliminatie van de N-glycosyleringsplaats bij 2118 Verminderde anti-FVIII-immuunresponsen in gentherapie Behandelde hemofilie A Muizen

Een factor VIII-variant met eliminatie van de N-glycosyleringsplaats bij 2118 Verminderde anti-FVIII-immuunresponsen in gentherapie Behandelde hemofilie A Muizen

Carol H. Miao, MD

Stabilin-2-promotor moduleert de immuunrespons op FVIII na lentivirale vectorafgifte bij hemofiele muizen

Stabilin-2-promotor moduleert de immuunrespons op FVIII na lentivirale vectorafgifte bij hemofiele muizen

Antonia Follenzi, MD, PhD

Hoogtepunten van het WFH 2022 Wereldcongres

Gebruik maken van de World Federation of Haemophilia Gen Therapy Registry voor de langetermijnfollow-up van hemofiliepatiënten die met gentherapie worden behandeld

Gebruik maken van de World Federation of Haemophilia Gen Therapy Registry voor de langetermijnfollow-up van hemofiliepatiënten die met gentherapie worden behandeld

Barbara Konkle, MD

Beschikbaar voor CME-tegoed!

Topic: Gentherapie bij hemofilie
Accreditatietype: AMA PRA Categorie 1 krediet (en)™
Release Date: 6 June 2022
Vervaldatum: 5 June 2023
Geschatte tijd om activiteit te voltooien: 15 minuten

Hoogtepunten van het 15e jaarlijkse congres van EAHAD

Dosisselectie en onderzoeksopzet voor B-LIEVE, een klinische proef met fase 1/2 dosisbevestiging van FLT180A-gentherapie voor patiënten met hemofilie B

Dosisselectie en onderzoeksopzet voor B-LIEVE, een klinische proef met fase 1/2 dosisbevestiging van FLT180A-gentherapie voor patiënten met hemofilie B

Pratima Chowdary, MRCP, FRCPath

Definitieve analyse van de cruciale fase 3 HOPE-B gentherapie-studie: stabiele steady-state werkzaamheid en veiligheid van etranacogene dezaparvovec bij volwassenen met ernstige of matig ernstige hemofilie B

Definitieve analyse van de cruciale fase 3 HOPE-B gentherapie-proef

Wolfgang Miesbach, MD

Werkzaamheid en veiligheid van Valoctocogene Roxaparvovec-genoverdracht voor ernstige hemofilie A: resultaten van de tweejarige GENEr8-1-analyse

Werkzaamheid en veiligheid van Valoctocogene Roxaparvovec-genoverdracht voor ernstige hemofilie A: resultaten van de tweejarige GENEr8-1-analyse

Steven W. Pipe, MD

Impact van Valoctocogene Roxaparvovec-genoverdracht voor ernstige hemofilie A op gezondheidsgerelateerde kwaliteit van leven

Impact van Valoctocogene Roxaparvovec-genoverdracht voor ernstige hemofilie A op gezondheidsgerelateerde kwaliteit van leven

Johnny Mahlangu, BSc, MBBCh, MMed, FCPath

Hoogtepunten van NHF's 16e workshop over nieuwe technologieën en genoverdracht voor hemofilie

Samenvatting en implicaties van AAV-integratie

Samenvatting en implicaties van AAV-integratie

Frederic D. Bushman, PhD

Transgentolerantie doorbreken via immunosuppressie

Transgene tolerantie doorbreken via immunosuppressie

Valder R. Arruda, MD, PhD

Gericht op sinusoiaal endotheel

Gericht op sinusoiaal endotheel

Antonia Follenzi, MD, PhD

Hoogtepunten van de 63e ASH-jaarvergadering

Een post-hoc analyse van de GENEr8-1 fase 3-studie

Relatie tussen endogene, transgene FVIII-expressie en bloedingsgebeurtenissen na Valoctocogene Roxaparvovec-genoverdracht voor ernstige hemofilie A: een post-hocanalyse van het GENEr8-1 fase 3-onderzoek

Steven W. Pipe, MD

Bloedingsgegevens over baseline FIX-expressieniveaus bij mensen met hemofilie B: een analyse met behulp van de 'Factor Expression Study'

Bloedingsgegevens over baseline FIX-expressieniveaus bij mensen met hemofilie B: een analyse met behulp van de 'Factor Expression Study'

Steven W. Pipe, MD

Follow-up van meer dan 5 jaar in een cohort van patiënten met hemofilie B die werden behandeld met gentherapie met Fidanacogene Elaparvovec Adeno-geassocieerd virus

Follow-up van meer dan 5 jaar in een cohort van patiënten met hemofilie B die werden behandeld met gentherapie met Fidanacogene Elaparvovec Adeno-geassocieerd virus

Ben J. Samelson-Jones, MD, PhD

Factor IX-expressie binnen het normale bereik voorkomt spontane bloedingen die behandeling vereisen na FLT180a-gentherapie bij patiënten met ernstige hemofilie B: langetermijnvervolgonderzoek van het B-Amaze-programma

Factor IX-expressie binnen het normale bereik voorkomt spontane bloedingen die behandeling vereisen na FLT180a-gentherapie bij patiënten met ernstige hemofilie B: langetermijnvervolgonderzoek van het B-Amaze-programma

Pratima Chowdary, MRCP, FRCPath

Hoogtepunten van het 28e jaarlijkse ESGCT-congres

Monitoring van vectorintegratiesites in in vivo gentherapiebenaderingen door middel van Liquid-Biopsy-Integration-Site Sequencing

Monitoring van vectorintegratiesites in in vivo gentherapiebenaderingen door middel van Liquid-Biopsy-Integration-Site Sequencing

Daniela Cesana, PhD

Het overwinnen van reeds bestaande immuniteit tegen AAV om veilige en efficiënte genoverdracht in klinische omgevingen te bereiken.

Reeds bestaande immuniteit tegen anti-AAV overwinnen om veilige en efficiënte genoverdracht in klinische instellingen te bereiken.

Giuseppe Ronzitti, PhD

Lentivirale gentherapie voor de lever voor hemofilie en daarbuiten

Lentivirale gentherapie voor de lever voor hemofilie en daarbuiten

Alessio Cantore, PhD

Huidige update van klinische onderzoeken naar gentherapie voor hemofilie

Huidige update van klinische onderzoeken naar gentherapie voor hemofilie

Wolfgang Miesbach, MD

Hoogtepunten van het ISTH 2021-congres

Werkzaamheid en veiligheid van Valoctocogene Roxaparvovec Adeno-geassocieerde virusgenoverdracht voor ernstige hemofilie A: resultaten van de fase 3 GENEr8-1-studie

Werkzaamheid en veiligheid van Valoctocogene Roxaparvovec Adeno-geassocieerde virusgenoverdracht voor ernstige hemofilie A: resultaten van de fase 3 GENEr8-1-studie

Margareth C. Ozelo, MD, PhD

Leverveiligheidsrapport van de fase 3 HOPE-B-gentherapiestudie bij volwassenen met hemofilie B

Leverveiligheidsrapport van de fase 3 HOPE-B-gentherapiestudie bij volwassenen met hemofilie B

Steven W. Pipe, MD

Werkzaamheid en veiligheid op 52 weken van Etranacogene Dezaparvovec bij volwassenen met ernstige of matig-ernstige hemofilie B: gegevens uit de fase 3 HOPE-B gentherapiestudie

Werkzaamheid en veiligheid op 52 weken van Etranacogene Dezaparvovec bij volwassenen met ernstige of matig-ernstige hemofilie B: gegevens uit de fase 3 HOPE-B gentherapiestudie

Steven W. Pipe, MD

Onderzoek naar vroege resultaten na adeno-geassocieerde virale gentherapie in een hemofiliemodel bij honden

Onderzoek naar vroege resultaten na adeno-geassocieerde virale gentherapie in een hemofiliemodel bij honden

David Lillicrap, MD, FRCPC

Klinische resultaten bij volwassenen met hemofilie B met en zonder reeds bestaande neutraliserende antilichamen tegen AAV5: 6 maanden gegevens uit de fase 3 Etranacogene Dezaparvovec HOPE-B gentherapiestudie

Klinische resultaten bij volwassenen met hemofilie B met en zonder reeds bestaande neutraliserende antilichamen tegen AAV5: 6 maanden gegevens uit de fase 3 Etranacogene Dezaparvovec HOPE-B gentherapiestudie

Wolfgang A. Miesbach, MD, PhD

Evolutie van AAV-vectorgentherapie is aan de gang bij hemofilie. Komen de unieke kenmerken van BAY 2599023 tegemoet aan de openstaande behoeften?

Evolutie van AAV-vectorgentherapie is aan de gang bij hemofilie. Komen de unieke kenmerken van BAY 2599023 tegemoet aan de openstaande behoeften?

Steven W. Pipe, MD

Hoogtepunten van het EAHAD 2021 Virtual Congress

Werkzaamheid en veiligheid van Etranacogene Dezaparvovec bij volwassenen met ernstige of matig-ernstige hemofilie B: eerste gegevens uit het fase 3 Hope-B-gentherapieonderzoek

Werkzaamheid en veiligheid van Etranacogene Dezaparvovec bij volwassenen met ernstige of matig-ernstige hemofilie B: eerste gegevens uit het fase 3 Hope-B-gentherapieonderzoek

Steven W. Pipe, MD

Karakterisering van Adeno-Associated Virus Vector Persistentie na langdurige follow-up in het hemofilie a Dog-model

Karakterisering van Adeno-Associated Virus Vector Persistentie na langdurige follow-up in het hemofilie a Dog-model

Paul Batty, MBBS, PhD

Etranacogene Dezaparvovec (AAV5-Padua hFIX-variant), een verbeterde vector voor genoverdracht bij volwassenen met ernstige of matig-ernstige hemofilie B: gegevens over twee jaar uit een fase 2b-onderzoek

Etranacogene Dezaparvovec (AAV5-Padua hFIX-variant), een verbeterde vector voor genoverdracht bij volwassenen met ernstige of matig-ernstige hemofilie B: gegevens over twee jaar uit een fase 2b-onderzoek

Annette von Drygalski, MD, PharmD

AMT-060 Gentherapie bij volwassenen met ernstige of matig-ernstige hemofilie B Bevestig stabiele FIX-expressie en duurzame vermindering van bloeding en factor IX-consumptie gedurende maximaal 5 jaar

AMT-060 Gentherapie bij volwassenen met ernstige of matig-ernstige hemofilie B Bevestig stabiele FIX-expressie en duurzame vermindering van bloeding en factor IX-consumptie gedurende maximaal 5 jaar

Frank WG Leebeek, MD, PhD

Follow-up van een nieuwe gentherapie met adeno-geassocieerd virus (AAV) (FLT180a) om normale FIX-activiteitsniveaus te bereiken bij patiënten met ernstige hemofilie B (HB) (B-AMAZE-onderzoek)

Follow-up van een nieuwe gentherapie met adeno-geassocieerd virus (AAV) (FLT180a) om normale FIX-activiteitsniveaus te bereiken bij patiënten met ernstige hemofilie B (HB) (B-AMAZE-onderzoek)

Pratima Chowdary, MRCP, FRCPath

ASH-conferentiebriefings

VERDIEN CME KREDIET

Eerste in menselijke gentherapie-studie van AAVhu37 Capsid Vector-technologie bij ernstige hemofilie A - BAY 2599023 heeft brede geschiktheid voor patiënten en stabiele en aanhoudende langetermijnuitdrukking van FVIII

Eerste in menselijke gentherapie-studie van AAVhu37 Capsid Vector-technologie bij ernstige hemofilie A - BAY 2599023 heeft brede geschiktheid voor patiënten en stabiele en aanhoudende langetermijnuitdrukking van FVIII

Steven W. Pipe, MD

Het register van de Wereldfederatie van gentherapie voor hemofilie

Het register van de Wereldfederatie van gentherapie voor hemofilie

Barbara A. Konkle, MD

AMT-060 Gentherapie bij volwassenen met ernstige of matig-ernstige hemofilie B Bevestig stabiele FIX-expressie en duurzame vermindering van bloeding en factor IX-consumptie gedurende maximaal 5 jaar

AMT-060 Gentherapie bij volwassenen met ernstige of matig-ernstige hemofilie B Bevestig stabiele FIX-expressie en duurzame vermindering van bloeding en factor IX-consumptie gedurende maximaal 5 jaar

Wolfgang A. Miesbach, MD, PhD

Eerste gegevens van het fase 3-onderzoek naar HOPE-B-gentherapie: werkzaamheid en veiligheid van Etranacogen Dezaparvovec (AAV5-Padua hFIX-variant; AMT-061) bij volwassenen met ernstige of matig-ernstige hemofilie B die worden behandeld, ongeacht de reeds bestaande anti-capside-neutralisatie

Eerste gegevens van het fase 3-onderzoek naar HOPE-B-gentherapie: werkzaamheid en veiligheid van Etranacogen Dezaparvovec (AAV5-Padua hFIX-variant; AMT-061) bij volwassenen met ernstige of matig-ernstige hemofilie B die worden behandeld, ongeacht de reeds bestaande anti-capside-neutralisatie

Steven W. Pipe, MD

Etranacogene Dezaparvovec (AAV5-Padua hFIX-variant), een verbeterde vector voor genoverdracht bij volwassenen met ernstige of matig-ernstige hemofilie B: gegevens over twee jaar uit een fase 2b-onderzoek

Etranacogene Dezaparvovec (AAV5-Padua hFIX-variant), een verbeterde vector voor genoverdracht bij volwassenen met ernstige of matig-ernstige hemofilie B: gegevens over twee jaar uit een fase 2b-onderzoek

Steven W. Pipe, MD

Bijgewerkte follow-up van de Alta-studie, een fase 1/2-studie van Giroctocogene Fitelparvovec (SB-525) gentherapie bij volwassenen met ernstige hemofilie

Bijgewerkte follow-up van de Alta-studie, een fase 1/2-studie van Giroctocogene Fitelparvovec (SB-525) gentherapie bij volwassenen met ernstige hemofilie

Barbara A. Konkle, MD

ISTH-conferentiebriefings

Fase I / II-studie met SPK-8011: stabiele en duurzame FVIII-expressie gedurende> 2 jaar met significante ABR-verbeteringen in initiële dosiscohorten na AAV-gemedieerde FVIII-genoverdracht voor hemofilie A

Fase I / II-studie met SPK-8011: stabiele en duurzame FVIII-expressie gedurende> 2 jaar met significante ABR-verbeteringen in initiële dosiscohorten na AAV-gemedieerde FVIII-genoverdracht voor hemofilie A

Lindsey A. George, MD

Vier jaar durende follow-upstudie bij de mens naar duurzame therapeutische werkzaamheid en veiligheid: AAV-gentherapie met Valoctocogene Roxaparvovec voor ernstige hemofilie A

Vectorgenoomuitkomsten op lange termijn en immunogeniciteit van AAV FVIII-genoverdracht in het hemofilie A-hondenmodel

Paul Batty, MBBS, PhD

Een nieuwe Adeno Associated Virus (AAV) gentherapie (FLT180a) bereikt normale FIX-activiteitsniveaus bij patiënten met ernstige hemofilie B (HB) (B-AMAZE-onderzoek)

Een nieuwe Adeno Associated Virus (AAV) gentherapie (FLT180a) bereikt normale FIX-activiteitsniveaus bij patiënten met ernstige hemofilie B (HB) (B-AMAZE-onderzoek)

Pratima Chowdary, MRCP, FRCPath

Frequentie, locatie en aard van AAV-vectorinserties na langdurige follow-up van FVIII-transgenlevering in een hemofilie A-hondmodel

Frequentie, locatie en aard van AAV-vectorinserties na langdurige follow-up van FVIII-transgenlevering in een hemofilie A-hondmodel

Paul Batty, MBBS, PhD

Briefings van de WFH-conferentie

Recente vooruitgang bij de ontwikkeling van AMT-061 (Etranacogene Dezaparvovec) voor personen met ernstige of matig ernstige hemofilie B

Recente vooruitgang bij de ontwikkeling van AMT-061 (Etranacogene Dezaparvovec) voor personen met ernstige of matig ernstige hemofilie B

Steven W. Pipe, MD

Vier jaar durende follow-upstudie bij de mens naar duurzame therapeutische werkzaamheid en veiligheid: AAV-gentherapie met Valoctocogene Roxaparvovec voor ernstige hemofilie A

Vier jaar durende follow-upstudie bij de mens naar duurzame therapeutische werkzaamheid en veiligheid: AAV-gentherapie met Valoctocogene Roxaparvovec voor ernstige hemofilie A

John Pasi, MB ChB, PhD, FRCP, FRCPath, FRCPCH

ASGCT-conferentiebriefings

VERDIEN CME KREDIET

Eerste gentherapieonderzoek bij de mens naar AAVhu37 capside-vectortechnologie bij ernstige hemofilie A: veiligheids- en FVIII-activiteitsresultaten

Eerste gentherapieonderzoek bij de mens naar AAVhu37 capside-vectortechnologie bij ernstige hemofilie A: veiligheids- en FVIII-activiteitsresultaten

Steven W. Pipe, MD

Aferese gebruiken om neutraliserende AAV-antilichamen te verwijderen bij patiënten die eerder waren uitgesloten van gentherapie

Aferese gebruiken om neutraliserende AAV-antilichamen te verwijderen bij patiënten die eerder waren uitgesloten van gentherapie

Glenn F. Pierce, MD, PhD

Ontwikkeling van een klinische kandidaat-AAV3-vector voor gentherapie van hemofilie B

Ontwikkeling van een klinische kandidaat-AAV3-vector voor gentherapie van hemofilie B

Alok Srivastava, FRACP, FRCPA, FRCP

AAV-integratieanalyse na langdurige follow-up bij hemofilie A-honden onthullen de genetische gevolgen van door AAV gemedieerde gencorrectie

AAV-integratieanalyse na langdurige follow-up bij hemofilie A-honden onthullen de genetische gevolgen van door AAV gemedieerde gencorrectie

Glenn F. Pierce, MD, PhD

Conferentiedekking vanuit Orlando

Conference Coverage uit Orlando, met interviews met experts over de nieuwste ontwikkelingen in gentherapie.

VERDIEN CME KREDIET

Conferentiedekking - Live vanaf Orlando 2019

Recente updates over klinische proeven met gentherapie bij hemofilie B

Langetermijngegevens over veiligheid en werkzaamheid van gentherapieonderzoeken bij hemofilie zorgen voor optimisme

Lange termijn expressie van AAV-gemedieerde FVIII-genoverdracht en vectorintegratie-gebeurtenissen in hemofilie

Nieuwe benaderingen van hemofilie-gentherapie bij preklinische ontwikkeling

Bestaande antilichamen tegen AAV en gevolgen voor hemofilie-gentherapie

De toekomst van hemofilie-gentherapie

Voorbereiding op de goedkeuring van gentherapie voor hemofilie

Hoogtepunten uit de 15e NHF-workshop over nieuwe technologieën en genoverdracht voor hemofilie

Gepresenteerd door: David Lillicrap, MD en Glenn F. Pierce, MD, PhD
13-14 september 2019 • Washington, DC

Beeld

Conferentiedekking vanaf ISTH 2019 in Melbourne

Conferentiedekking van ISTH 2019 in Melbourne, met interviews met experts over de nieuwste ontwikkelingen in gentherapie.

VERDIEN CME KREDIET

Conference Coverage - ISTH 2019 in Melbourne

De ALTA-studie: SB-525 Gentherapie bij volwassenen met hemofilie A

Prevalentie van reeds bestaande AAV-antilichamen en implicaties voor gentherapie bij hemofilie

Resultaten van de proeven met gentherapie AMT-060 en AMT-061 bij patiënten met hemofilie B

Eerste resultaten van de fase 1/2 Alta-studie: SB-525 gentherapie bij volwassenen met hemofilie A

Eén jaar follow-up van patiënten met hemofilie B na SPK-9001 genoverdracht

AMT-061 Gentransfer bij volwassenen met hemofilie B: vroege resultaten van een fase 2b-studie

Huidige status van gentherapie voor hemofilie

FLT180a: AAV-vector van de volgende generatie voor hemofilie B

Stabiele expressie van FIX: bijgewerkte resultaten van de AMT-060-gentherapie-studie bij patiënten met hemofilie B.

Lentivirale vectorgebaseerde factor VIII en factor IX-gentherapie bij niet-menselijke primaten

Valoctocogene Roxaparvovec AAV Gentherapie voor patiënten met hemofilie A: nieuwe resultaten

Vooruitkijkend naar gentherapie voor hemofilie

Persoon op straat - ISTH 2019 in Melbourne

Kijk hoe bezoekers van het ISTH 2019-congres in Melbourne, Australië, hun reacties op de sessie over gentherapie in hemofilie bespreken.

Producttheater - ISTH 2019 Melbourne

Kijk hoe Flora Peyvandi, MD, PhD en K. John Pasi, MB ChB, PhD, FRCP, FRCPath, FRCPCH de lancering van gentherapie bij hemofilie aankondigen: een ISTH Education Initiative

Basislijn enquêteposter

Poster

Poster gepresenteerd op het ISTH 2019 Congress
Zondag 7 juli • 18:30 - 19:30
Samenvatting / Poster #: PB1724
Melbourne, Australië

Begin 2019 organiseerde ISTH een groep wereldberoemde experts van de wereldwijde hemofiliegemeenschap om een onderzoek te ontwikkelen om onvervulde educatieve behoeften te identificeren die specifiek zijn voor gentherapie bij hemofilie. De enquête werd online verspreid onder een internationaal publiek. De resultaten toonden aan dat velen meer kennis nodig hebben over de basisprincipes van gentherapie en een beter begrip van gentherapie als behandelingsbenadering voor hemofilie A en B.

Educatieve routekaart

ISTH's educatieve routekaart: leidend onderwijs voor de toekomst
Je voorbereiden om deze kritische vragen te beantwoorden

Beeld

Terug naar boven

Ik ben het eens met de Voorwaarden en condities en Privacy policy

Over ons

Ondersteund door educatieve subsidies van Bayer, BioMarin, CSL Behring, Freeline Therapeutics Limited, Pfizer Inc., Spark Therapeutics en uniQure, Inc.

Essentiële SSL