ISTH-conferentiebriefings

Fase I / II-studie met SPK-8011: stabiele en duurzame FVIII-expressie gedurende> 2 jaar met significante ABR-verbeteringen in initiële dosiscohorten na AAV-gemedieerde FVIII-genoverdracht voor hemofilie A

Fase I / II-studie met SPK-8011: stabiele en duurzame FVIII-expressie gedurende> 2 jaar met significante ABR-verbeteringen in initiële dosiscohorten na AAV-gemedieerde FVIII-genoverdracht voor hemofilie A

Lindsey A. George, MD

HORLOGE
Eerste vier jaar durend follow-uponderzoek bij mensen naar duurzame therapeutische werkzaamheid en veiligheid: AAV-gentherapie met valoctocogeen Roxaparvovec voor ernstige hemofilie A

Vectorgenoomuitkomsten op lange termijn en immunogeniciteit van AAV FVIII-genoverdracht in het hemofilie A-hondenmodel

Paul Batty, MBBS, PhD

HORLOGE
Een nieuwe Adeno Associated Virus (AAV) gentherapie (FLT180a) bereikt normale FIX-activiteitsniveaus bij patiënten met ernstige hemofilie B (HB) (B-AMAZE-onderzoek)

Vectorgenoomuitkomsten op lange termijn en immunogeniciteit van AAV FVIII-genoverdracht in het hemofilie A-hondenmodel

Pratima Chowdary, MRCP, FRCPath

HORLOGE
Frequentie, locatie en aard van AAV-vectorinserties na langdurige follow-up van FVIII-transgene toediening in een hemofilie A-hondenmodel

Vectorgenoomuitkomsten op lange termijn en immunogeniciteit van AAV FVIII-genoverdracht in het hemofilie A-hondenmodel

Paul Batty, MBBS, PhD

HORLOGE

Briefings van de WFH-conferentie

Recente vooruitgang bij de ontwikkeling van AMT-061 (Etranacogene Dezaparvovec) voor personen met ernstige of matig ernstige hemofilie B

Recente vooruitgang bij de ontwikkeling van AMT-061 (Etranacogene Dezaparvovec) voor personen met ernstige of matig ernstige hemofilie B

Steven W. Pipe, MD

HORLOGE
Eerste vier jaar durend follow-uponderzoek bij mensen naar duurzame therapeutische werkzaamheid en veiligheid: AAV-gentherapie met valoctocogeen Roxaparvovec voor ernstige hemofilie A

Eerste vier jaar durend follow-uponderzoek bij mensen naar duurzame therapeutische werkzaamheid en veiligheid: AAV-gentherapie met valoctocogeen Roxaparvovec voor ernstige hemofilie A

John Pasi, MB ChB, PhD, FRCP, FRCPath, FRCPCH

HORLOGE

ASGCT-conferentiebriefings

Eerste gentherapieonderzoek bij de mens naar AAVhu37 capside-vectortechnologie bij ernstige hemofilie A: veiligheids- en FVIII-activiteitsresultaten

Eerste gentherapieonderzoek bij de mens naar AAVhu37 capside-vectortechnologie bij ernstige hemofilie A: veiligheids- en FVIII-activiteitsresultaten

Steven W. Pipe, MD

HORLOGE
Aferese gebruiken om neutraliserende AAV-antilichamen te verwijderen bij patiënten die eerder waren uitgesloten van gentherapie

Aferese gebruiken om neutraliserende AAV-antilichamen te verwijderen bij patiënten die eerder waren uitgesloten van gentherapie

Glen F. Pierce, MD, PhD

HORLOGE
Ontwikkeling van een klinische kandidaat-AAV3-vector voor gentherapie van hemofilie B

Ontwikkeling van een klinische kandidaat-AAV3-vector voor gentherapie van hemofilie B

Alok Srivastava, FRACP, FRCPA, FRCP

HORLOGE
AAV-integratieanalyse na langdurige follow-up bij hemofilie A-honden onthullen de genetische gevolgen van door AAV gemedieerde gencorrectie

AAV-integratieanalyse na langdurige follow-up bij hemofilie A-honden onthullen de genetische gevolgen van door AAV gemedieerde gencorrectie

Glen F. Pierce, MD, PhD

HORLOGE

Conferentiedekking vanuit Orlando

Conference Coverage uit Orlando, met interviews met experts over de nieuwste ontwikkelingen in gentherapie.

VERDIEN CME KREDIET

Conferentiedekking - Live vanaf Orlando 2019

Recente updates over klinische proeven met gentherapie bij hemofilie B
Langetermijngegevens over veiligheid en werkzaamheid van gentherapieonderzoeken bij hemofilie zorgen voor optimisme
Lange termijn expressie van AAV-gemedieerde FVIII-genoverdracht en vectorintegratie-gebeurtenissen in hemofilie
Nieuwe benaderingen van hemofilie-gentherapie bij preklinische ontwikkeling
Bestaande antilichamen tegen AAV en gevolgen voor hemofilie-gentherapie
De toekomst van hemofilie-gentherapie
Voorbereiding op de goedkeuring van gentherapie voor hemofilie