Hoogtepunten van het 15e jaarlijkse congres van EAHAD
Dosisselectie en onderzoeksopzet voor B-LIEVE, een klinische proef met fase 1/2 dosisbevestiging van FLT180A-gentherapie voor patiënten met hemofilie B
Werkzaamheid en veiligheid van Valoctocogene Roxaparvovec-genoverdracht voor ernstige hemofilie A: resultaten van de tweejarige GENEr8-1-analyse
Steven W. Pipe, MD
Impact van Valoctocogene Roxaparvovec-genoverdracht voor ernstige hemofilie A op gezondheidsgerelateerde kwaliteit van leven
Johnny Mahlangu, BSc, MBBCh, MMed, FCPath
Hoogtepunten van NHF's 16e workshop over nieuwe technologieën en genoverdracht voor hemofilie
Hoogtepunten van de 63e ASH-jaarvergadering
Relatie tussen endogene, transgene FVIII-expressie en bloedingsgebeurtenissen na Valoctocogene Roxaparvovec-genoverdracht voor ernstige hemofilie A: een post-hocanalyse van het GENEr8-1 fase 3-onderzoek
Bloedingsgegevens over baseline FIX-expressieniveaus bij mensen met hemofilie B: een analyse met behulp van de 'Factor Expression Study'
Follow-up van meer dan 5 jaar in een cohort van patiënten met hemofilie B die werden behandeld met gentherapie met Fidanacogene Elaparvovec Adeno-geassocieerd virus
Ben J. Samelson-Jones, MD, PhD
Factor IX-expressie binnen het normale bereik voorkomt spontane bloedingen die behandeling vereisen na FLT180a-gentherapie bij patiënten met ernstige hemofilie B: langetermijnvervolgonderzoek van het B-Amaze-programma
Pratima Chowdary, MRCP, FRCPath
Monitoring van vectorintegratiesites in in vivo gentherapiebenaderingen door middel van Liquid-Biopsy-Integration-Site Sequencing
Reeds bestaande immuniteit tegen anti-AAV overwinnen om veilige en efficiënte genoverdracht in klinische instellingen te bereiken.
Giuseppe Ronzitti, PhD
Huidige update van klinische onderzoeken naar gentherapie voor hemofilie
Wolfgang Miesbach, MD
Werkzaamheid en veiligheid van Valoctocogene Roxaparvovec Adeno-geassocieerde virusgenoverdracht voor ernstige hemofilie A: resultaten van de fase 3 GENEr8-1-studie
Margareth C. Ozelo, MD, PhD
Leverveiligheidsrapport van de fase 3 HOPE-B-gentherapiestudie bij volwassenen met hemofilie B
Steven W. Pipe, MD
Werkzaamheid en veiligheid op 52 weken van Etranacogene Dezaparvovec bij volwassenen met ernstige of matig-ernstige hemofilie B: gegevens uit de fase 3 HOPE-B gentherapiestudie
Steven W. Pipe, MD
Onderzoek naar vroege resultaten na adeno-geassocieerde virale gentherapie in een hemofiliemodel bij honden
David Lillicrap, MD, FRCPC
Klinische resultaten bij volwassenen met hemofilie B met en zonder reeds bestaande neutraliserende antilichamen tegen AAV5: 6 maanden gegevens uit de fase 3 Etranacogene Dezaparvovec HOPE-B gentherapiestudie
Wolfgang A. Miesbach, MD, PhD
Evolutie van AAV-vectorgentherapie is aan de gang bij hemofilie. Komen de unieke kenmerken van BAY 2599023 tegemoet aan de openstaande behoeften?
Steven W. Pipe, MD
Werkzaamheid en veiligheid van Etranacogene Dezaparvovec bij volwassenen met ernstige of matig-ernstige hemofilie B: eerste gegevens uit het fase 3 Hope-B-gentherapieonderzoek
Steven W. Pipe, MD
Karakterisering van Adeno-Associated Virus Vector Persistentie na langdurige follow-up in het hemofilie a Dog-model
Paul Batty, MBBS, PhD
Etranacogene Dezaparvovec (AAV5-Padua hFIX-variant), een verbeterde vector voor genoverdracht bij volwassenen met ernstige of matig-ernstige hemofilie B: gegevens over twee jaar uit een fase 2b-onderzoek
Annette von Drygalski, MD, PharmD
AMT-060 Gentherapie bij volwassenen met ernstige of matig-ernstige hemofilie B Bevestig stabiele FIX-expressie en duurzame vermindering van bloeding en factor IX-consumptie gedurende maximaal 5 jaar
Frank WG Leebeek, MD, PhD
Follow-up van een nieuwe gentherapie met adeno-geassocieerd virus (AAV) (FLT180a) om normale FIX-activiteitsniveaus te bereiken bij patiënten met ernstige hemofilie B (HB) (B-AMAZE-onderzoek)
Pratima Chowdary, MRCP, FRCPath
Eerste in menselijke gentherapie-studie van AAVhu37 Capsid Vector-technologie bij ernstige hemofilie A - BAY 2599023 heeft brede geschiktheid voor patiënten en stabiele en aanhoudende langetermijnuitdrukking van FVIII
Steven W. Pipe, MD
AMT-060 Gentherapie bij volwassenen met ernstige of matig-ernstige hemofilie B Bevestig stabiele FIX-expressie en duurzame vermindering van bloeding en factor IX-consumptie gedurende maximaal 5 jaar
Wolfgang A. Miesbach, MD, PhD
Eerste gegevens van het fase 3-onderzoek naar HOPE-B-gentherapie: werkzaamheid en veiligheid van Etranacogen Dezaparvovec (AAV5-Padua hFIX-variant; AMT-061) bij volwassenen met ernstige of matig-ernstige hemofilie B die worden behandeld, ongeacht de reeds bestaande anti-capside-neutralisatie
Steven W. Pipe, MD
Etranacogene Dezaparvovec (AAV5-Padua hFIX-variant), een verbeterde vector voor genoverdracht bij volwassenen met ernstige of matig-ernstige hemofilie B: gegevens over twee jaar uit een fase 2b-onderzoek
Steven W. Pipe, MD
Bijgewerkte follow-up van de Alta-studie, een fase 1/2-studie van Giroctocogene Fitelparvovec (SB-525) gentherapie bij volwassenen met ernstige hemofilie
Barbara A. Konkle, MD
ISTH-conferentiebriefings
Fase I / II-studie met SPK-8011: stabiele en duurzame FVIII-expressie gedurende> 2 jaar met significante ABR-verbeteringen in initiële dosiscohorten na AAV-gemedieerde FVIII-genoverdracht voor hemofilie A
Lindsey A. George, MD
Vectorgenoomuitkomsten op lange termijn en immunogeniciteit van AAV FVIII-genoverdracht in het hemofilie A-hondenmodel
Paul Batty, MBBS, PhD
Een nieuwe Adeno Associated Virus (AAV) gentherapie (FLT180a) bereikt normale FIX-activiteitsniveaus bij patiënten met ernstige hemofilie B (HB) (B-AMAZE-onderzoek)
Pratima Chowdary, MRCP, FRCPath
Frequentie, locatie en aard van AAV-vectorinserties na langdurige follow-up van FVIII-transgene toediening in een hemofilie A-hondenmodel
Paul Batty, MBBS, PhD
Briefings van de WFH-conferentie
Recente vooruitgang bij de ontwikkeling van AMT-061 (Etranacogene Dezaparvovec) voor personen met ernstige of matig ernstige hemofilie B
Steven W. Pipe, MD
Eerste vier jaar durend follow-uponderzoek bij mensen naar duurzame therapeutische werkzaamheid en veiligheid: AAV-gentherapie met valoctocogeen Roxaparvovec voor ernstige hemofilie A
John Pasi, MB ChB, PhD, FRCP, FRCPath, FRCPCH
ASGCT-conferentiebriefings
Eerste gentherapieonderzoek bij de mens naar AAVhu37 capside-vectortechnologie bij ernstige hemofilie A: veiligheids- en FVIII-activiteitsresultaten
Steven W. Pipe, MD
Aferese gebruiken om neutraliserende AAV-antilichamen te verwijderen bij patiënten die eerder waren uitgesloten van gentherapie
Glenn F. Pierce, MD, PhD
Ontwikkeling van een klinische kandidaat-AAV3-vector voor gentherapie van hemofilie B
Alok Srivastava, FRACP, FRCPA, FRCP
AAV-integratieanalyse na langdurige follow-up bij hemofilie A-honden onthullen de genetische gevolgen van door AAV gemedieerde gencorrectie
Glenn F. Pierce, MD, PhD
Conferentiedekking vanuit Orlando
Conference Coverage uit Orlando, met interviews met experts over de nieuwste ontwikkelingen in gentherapie.
Conferentiedekking - Live vanaf Orlando 2019






