Hoogtepunten van het EAHAD 2021 Virtual Congress

Werkzaamheid en veiligheid van Etranacogene Dezaparvovec bij volwassenen met ernstige of matig-ernstige hemofilie B: eerste gegevens uit het fase 3 Hope-B-gentherapieonderzoek

Werkzaamheid en veiligheid van Etranacogene Dezaparvovec bij volwassenen met ernstige of matig-ernstige hemofilie B: eerste gegevens uit het fase 3 Hope-B-gentherapieonderzoek

Steven W. Pipe, MD

HORLOGE
Karakterisering van Adeno-Associated Virus Vector Persistentie na langdurige follow-up in het hemofilie a Dog-model

Karakterisering van Adeno-Associated Virus Vector Persistentie na langdurige follow-up in het hemofilie a Dog-model

Paul Batty, MBBS, PhD

HORLOGE
Etranacogene Dezaparvovec (AAV5-Padua hFIX-variant), een verbeterde vector voor genoverdracht bij volwassenen met ernstige of matig-ernstige hemofilie B: gegevens over twee jaar uit een fase 2b-onderzoek

Etranacogene Dezaparvovec (AAV5-Padua hFIX-variant), een verbeterde vector voor genoverdracht bij volwassenen met ernstige of matig-ernstige hemofilie B: gegevens over twee jaar uit een fase 2b-onderzoek

Annette von Drygalski, MD, PharmD

HORLOGE
AMT-060 Gentherapie bij volwassenen met ernstige of matig-ernstige hemofilie B Bevestig stabiele FIX-expressie en duurzame vermindering van bloeding en factor IX-consumptie gedurende maximaal 5 jaar

AMT-060 Gentherapie bij volwassenen met ernstige of matig-ernstige hemofilie B Bevestig stabiele FIX-expressie en duurzame vermindering van bloeding en factor IX-consumptie gedurende maximaal 5 jaar

Frank WG Leebeek, MD, PhD

HORLOGE
Follow-up van een nieuwe gentherapie met adeno-geassocieerd virus (AAV) (FLT180a) om normale FIX-activiteitsniveaus te bereiken bij patiënten met ernstige hemofilie B (HB) (B-AMAZE-onderzoek)

Follow-up van een nieuwe gentherapie met adeno-geassocieerd virus (AAV) (FLT180a) om normale FIX-activiteitsniveaus te bereiken bij patiënten met ernstige hemofilie B (HB) (B-AMAZE-onderzoek)

Pratima Chowdary, MRCP, FRCPath

HORLOGE

ASH-conferentiebriefings

Eerste in menselijke gentherapie-studie van AAVhu37 Capsid Vector-technologie bij ernstige hemofilie A - BAY 2599023 heeft brede geschiktheid voor patiënten en stabiele en aanhoudende langetermijnuitdrukking van FVIII

Eerste in menselijke gentherapie-studie van AAVhu37 Capsid Vector-technologie bij ernstige hemofilie A - BAY 2599023 heeft brede geschiktheid voor patiënten en stabiele en aanhoudende langetermijnuitdrukking van FVIII

Steven W. Pipe, MD

HORLOGE
Het register van de Wereldfederatie van gentherapie voor hemofilie

Het register van de Wereldfederatie van gentherapie voor hemofilie

Barbara A. Konkle, MD

HORLOGE
AMT-060 Gentherapie bij volwassenen met ernstige of matig-ernstige hemofilie B Bevestig stabiele FIX-expressie en duurzame vermindering van bloeding en factor IX-consumptie gedurende maximaal 5 jaar

AMT-060 Gentherapie bij volwassenen met ernstige of matig-ernstige hemofilie B Bevestig stabiele FIX-expressie en duurzame vermindering van bloeding en factor IX-consumptie gedurende maximaal 5 jaar

Wolfgang A. Miesbach, MD, PhD

HORLOGE
Eerste gegevens van het fase 3-onderzoek naar HOPE-B-gentherapie: werkzaamheid en veiligheid van Etranacogen Dezaparvovec (AAV5-Padua hFIX-variant; AMT-061) bij volwassenen met ernstige of matig-ernstige hemofilie B die worden behandeld, ongeacht de reeds bestaande anti-capside-neutralisatie

Eerste gegevens van het fase 3-onderzoek naar HOPE-B-gentherapie: werkzaamheid en veiligheid van Etranacogen Dezaparvovec (AAV5-Padua hFIX-variant; AMT-061) bij volwassenen met ernstige of matig-ernstige hemofilie B die worden behandeld, ongeacht de reeds bestaande anti-capside-neutralisatie

Steven W. Pipe, MD

HORLOGE
Etranacogene Dezaparvovec (AAV5-Padua hFIX-variant), een verbeterde vector voor genoverdracht bij volwassenen met ernstige of matig-ernstige hemofilie B: gegevens over twee jaar uit een fase 2b-onderzoek

Etranacogene Dezaparvovec (AAV5-Padua hFIX-variant), een verbeterde vector voor genoverdracht bij volwassenen met ernstige of matig-ernstige hemofilie B: gegevens over twee jaar uit een fase 2b-onderzoek

Steven W. Pipe, MD

HORLOGE
Bijgewerkte follow-up van de Alta-studie, een fase 1/2-studie van Giroctocogene Fitelparvovec (SB-525) gentherapie bij volwassenen met ernstige hemofilie

Bijgewerkte follow-up van de Alta-studie, een fase 1/2-studie van Giroctocogene Fitelparvovec (SB-525) gentherapie bij volwassenen met ernstige hemofilie

Barbara A. Konkle, MD

HORLOGE

ISTH-conferentiebriefings

Fase I / II-studie met SPK-8011: stabiele en duurzame FVIII-expressie gedurende> 2 jaar met significante ABR-verbeteringen in initiële dosiscohorten na AAV-gemedieerde FVIII-genoverdracht voor hemofilie A

Fase I / II-studie met SPK-8011: stabiele en duurzame FVIII-expressie gedurende> 2 jaar met significante ABR-verbeteringen in initiële dosiscohorten na AAV-gemedieerde FVIII-genoverdracht voor hemofilie A

Lindsey A. George, MD

HORLOGE
Eerste vier jaar durend follow-uponderzoek bij mensen naar duurzame therapeutische werkzaamheid en veiligheid: AAV-gentherapie met valoctocogeen Roxaparvovec voor ernstige hemofilie A

Vectorgenoomuitkomsten op lange termijn en immunogeniciteit van AAV FVIII-genoverdracht in het hemofilie A-hondenmodel

Paul Batty, MBBS, PhD

HORLOGE
Een nieuwe Adeno Associated Virus (AAV) gentherapie (FLT180a) bereikt normale FIX-activiteitsniveaus bij patiënten met ernstige hemofilie B (HB) (B-AMAZE-onderzoek)

Een nieuwe Adeno Associated Virus (AAV) gentherapie (FLT180a) bereikt normale FIX-activiteitsniveaus bij patiënten met ernstige hemofilie B (HB) (B-AMAZE-onderzoek)

Pratima Chowdary, MRCP, FRCPath

HORLOGE
Frequentie, locatie en aard van AAV-vectorinserties na langdurige follow-up van FVIII-transgene toediening in een hemofilie A-hondenmodel

Frequentie, locatie en aard van AAV-vectorinserties na langdurige follow-up van FVIII-transgene toediening in een hemofilie A-hondenmodel

Paul Batty, MBBS, PhD

HORLOGE

Briefings van de WFH-conferentie

Recente vooruitgang bij de ontwikkeling van AMT-061 (Etranacogene Dezaparvovec) voor personen met ernstige of matig ernstige hemofilie B

Recente vooruitgang bij de ontwikkeling van AMT-061 (Etranacogene Dezaparvovec) voor personen met ernstige of matig ernstige hemofilie B

Steven W. Pipe, MD

HORLOGE
Eerste vier jaar durend follow-uponderzoek bij mensen naar duurzame therapeutische werkzaamheid en veiligheid: AAV-gentherapie met valoctocogeen Roxaparvovec voor ernstige hemofilie A

Eerste vier jaar durend follow-uponderzoek bij mensen naar duurzame therapeutische werkzaamheid en veiligheid: AAV-gentherapie met valoctocogeen Roxaparvovec voor ernstige hemofilie A

John Pasi, MB ChB, PhD, FRCP, FRCPath, FRCPCH

HORLOGE

ASGCT-conferentiebriefings

Eerste gentherapieonderzoek bij de mens naar AAVhu37 capside-vectortechnologie bij ernstige hemofilie A: veiligheids- en FVIII-activiteitsresultaten

Eerste gentherapieonderzoek bij de mens naar AAVhu37 capside-vectortechnologie bij ernstige hemofilie A: veiligheids- en FVIII-activiteitsresultaten

Steven W. Pipe, MD

HORLOGE
Aferese gebruiken om neutraliserende AAV-antilichamen te verwijderen bij patiënten die eerder waren uitgesloten van gentherapie

Aferese gebruiken om neutraliserende AAV-antilichamen te verwijderen bij patiënten die eerder waren uitgesloten van gentherapie
 

Glenn F. Pierce, MD, PhD

HORLOGE
Ontwikkeling van een klinische kandidaat-AAV3-vector voor gentherapie van hemofilie B

Ontwikkeling van een klinische kandidaat-AAV3-vector voor gentherapie van hemofilie B
 

Alok Srivastava, FRACP, FRCPA, FRCP

HORLOGE
AAV-integratieanalyse na langdurige follow-up bij hemofilie A-honden onthullen de genetische gevolgen van door AAV gemedieerde gencorrectie

AAV-integratieanalyse na langdurige follow-up bij hemofilie A-honden onthullen de genetische gevolgen van door AAV gemedieerde gencorrectie

Glenn F. Pierce, MD, PhD

HORLOGE

Conferentiedekking vanuit Orlando

Conference Coverage uit Orlando, met interviews met experts over de nieuwste ontwikkelingen in gentherapie.

VERDIEN CME KREDIET

Conferentiedekking - Live vanaf Orlando 2019

Recente updates over klinische proeven met gentherapie bij hemofilie B
Langetermijngegevens over veiligheid en werkzaamheid van gentherapieonderzoeken bij hemofilie zorgen voor optimisme
Lange termijn expressie van AAV-gemedieerde FVIII-genoverdracht en vectorintegratie-gebeurtenissen in hemofilie
Nieuwe benaderingen van hemofilie-gentherapie bij preklinische ontwikkeling
Bestaande antilichamen tegen AAV en gevolgen voor hemofilie-gentherapie
De toekomst van hemofilie-gentherapie
Voorbereiding op de goedkeuring van gentherapie voor hemofilie