Hoogtepunten van het 28e jaarlijkse ESGCT-congres

Monitoring van vectorintegratiesites in in vivo gentherapiebenaderingen door middel van Liquid-Biopsy-Integration-Site Sequencing

Monitoring van vectorintegratiesites in in vivo gentherapiebenaderingen door middel van Liquid-Biopsy-Integration-Site Sequencing

Daniela Cesana, PhD
HORLOGE
Het overwinnen van reeds bestaande immuniteit tegen AAV om veilige en efficiënte genoverdracht in klinische omgevingen te bereiken.

Reeds bestaande immuniteit tegen anti-AAV overwinnen om veilige en efficiënte genoverdracht in klinische instellingen te bereiken.

Giuseppe Ronzitti, PhD

HORLOGE
Lentivirale gentherapie voor de lever voor hemofilie en daarbuiten

Lentivirale gentherapie voor de lever voor hemofilie en daarbuiten

Alessio Cantore, PhD

HORLOGE
Huidige update van klinische onderzoeken naar gentherapie voor hemofilie

Huidige update van klinische onderzoeken naar gentherapie voor hemofilie

Wolfgang Miesbach, MD

HORLOGE

Hoogtepunten van het ISTH 2021-congres

Werkzaamheid en veiligheid van Valoctocogene Roxaparvovec Adeno-geassocieerde virusgenoverdracht voor ernstige hemofilie A: resultaten van de fase 3 GENEr8-1-studie

Werkzaamheid en veiligheid van Valoctocogene Roxaparvovec Adeno-geassocieerde virusgenoverdracht voor ernstige hemofilie A: resultaten van de fase 3 GENEr8-1-studie

Margareth C. Ozelo, MD, PhD

HORLOGE
Leverveiligheidsrapport van de fase 3 HOPE-B-gentherapiestudie bij volwassenen met hemofilie B

Leverveiligheidsrapport van de fase 3 HOPE-B-gentherapiestudie bij volwassenen met hemofilie B

Steven W. Pipe, MD

HORLOGE
Werkzaamheid en veiligheid op 52 weken van Etranacogene Dezaparvovec bij volwassenen met ernstige of matig-ernstige hemofilie B: gegevens uit de fase 3 HOPE-B gentherapiestudie

Werkzaamheid en veiligheid op 52 weken van Etranacogene Dezaparvovec bij volwassenen met ernstige of matig-ernstige hemofilie B: gegevens uit de fase 3 HOPE-B gentherapiestudie

Steven W. Pipe, MD

HORLOGE
Onderzoek naar vroege resultaten na adeno-geassocieerde virale gentherapie in een hemofiliemodel bij honden

Onderzoek naar vroege resultaten na adeno-geassocieerde virale gentherapie in een hemofiliemodel bij honden

David Lillicrap, MD, FRCPC

HORLOGE
Klinische resultaten bij volwassenen met hemofilie B met en zonder reeds bestaande neutraliserende antilichamen tegen AAV5: 6 maanden gegevens uit de fase 3 Etranacogene Dezaparvovec HOPE-B gentherapiestudie

Klinische resultaten bij volwassenen met hemofilie B met en zonder reeds bestaande neutraliserende antilichamen tegen AAV5: 6 maanden gegevens uit de fase 3 Etranacogene Dezaparvovec HOPE-B gentherapiestudie

Wolfgang A. Miesbach, MD, PhD

HORLOGE
Evolutie van AAV-vectorgentherapie is aan de gang bij hemofilie. Komen de unieke kenmerken van BAY 2599023 tegemoet aan de openstaande behoeften?

Evolutie van AAV-vectorgentherapie is aan de gang bij hemofilie. Komen de unieke kenmerken van BAY 2599023 tegemoet aan de openstaande behoeften?

Steven W. Pipe, MD

HORLOGE

Hoogtepunten van het EAHAD 2021 Virtual Congress

Werkzaamheid en veiligheid van Etranacogene Dezaparvovec bij volwassenen met ernstige of matig-ernstige hemofilie B: eerste gegevens uit het fase 3 Hope-B-gentherapieonderzoek

Werkzaamheid en veiligheid van Etranacogene Dezaparvovec bij volwassenen met ernstige of matig-ernstige hemofilie B: eerste gegevens uit het fase 3 Hope-B-gentherapieonderzoek

Steven W. Pipe, MD

HORLOGE
Karakterisering van Adeno-Associated Virus Vector Persistentie na langdurige follow-up in het hemofilie a Dog-model

Karakterisering van Adeno-Associated Virus Vector Persistentie na langdurige follow-up in het hemofilie a Dog-model

Paul Batty, MBBS, PhD

HORLOGE
Etranacogene Dezaparvovec (AAV5-Padua hFIX-variant), een verbeterde vector voor genoverdracht bij volwassenen met ernstige of matig-ernstige hemofilie B: gegevens over twee jaar uit een fase 2b-onderzoek

Etranacogene Dezaparvovec (AAV5-Padua hFIX-variant), een verbeterde vector voor genoverdracht bij volwassenen met ernstige of matig-ernstige hemofilie B: gegevens over twee jaar uit een fase 2b-onderzoek

Annette von Drygalski, MD, PharmD

HORLOGE
AMT-060 Gentherapie bij volwassenen met ernstige of matig-ernstige hemofilie B Bevestig stabiele FIX-expressie en duurzame vermindering van bloeding en factor IX-consumptie gedurende maximaal 5 jaar

AMT-060 Gentherapie bij volwassenen met ernstige of matig-ernstige hemofilie B Bevestig stabiele FIX-expressie en duurzame vermindering van bloeding en factor IX-consumptie gedurende maximaal 5 jaar

Frank WG Leebeek, MD, PhD

HORLOGE
Follow-up van een nieuwe gentherapie met adeno-geassocieerd virus (AAV) (FLT180a) om normale FIX-activiteitsniveaus te bereiken bij patiënten met ernstige hemofilie B (HB) (B-AMAZE-onderzoek)

Follow-up van een nieuwe gentherapie met adeno-geassocieerd virus (AAV) (FLT180a) om normale FIX-activiteitsniveaus te bereiken bij patiënten met ernstige hemofilie B (HB) (B-AMAZE-onderzoek)

Pratima Chowdary, MRCP, FRCPath

HORLOGE

ASH-conferentiebriefings

Eerste in menselijke gentherapie-studie van AAVhu37 Capsid Vector-technologie bij ernstige hemofilie A - BAY 2599023 heeft brede geschiktheid voor patiënten en stabiele en aanhoudende langetermijnuitdrukking van FVIII

Eerste in menselijke gentherapie-studie van AAVhu37 Capsid Vector-technologie bij ernstige hemofilie A - BAY 2599023 heeft brede geschiktheid voor patiënten en stabiele en aanhoudende langetermijnuitdrukking van FVIII

Steven W. Pipe, MD

HORLOGE
Het register van de Wereldfederatie van gentherapie voor hemofilie

Het register van de Wereldfederatie van gentherapie voor hemofilie

Barbara A. Konkle, MD

HORLOGE
AMT-060 Gentherapie bij volwassenen met ernstige of matig-ernstige hemofilie B Bevestig stabiele FIX-expressie en duurzame vermindering van bloeding en factor IX-consumptie gedurende maximaal 5 jaar

AMT-060 Gentherapie bij volwassenen met ernstige of matig-ernstige hemofilie B Bevestig stabiele FIX-expressie en duurzame vermindering van bloeding en factor IX-consumptie gedurende maximaal 5 jaar

Wolfgang A. Miesbach, MD, PhD

HORLOGE
Eerste gegevens van het fase 3-onderzoek naar HOPE-B-gentherapie: werkzaamheid en veiligheid van Etranacogen Dezaparvovec (AAV5-Padua hFIX-variant; AMT-061) bij volwassenen met ernstige of matig-ernstige hemofilie B die worden behandeld, ongeacht de reeds bestaande anti-capside-neutralisatie

Eerste gegevens van het fase 3-onderzoek naar HOPE-B-gentherapie: werkzaamheid en veiligheid van Etranacogen Dezaparvovec (AAV5-Padua hFIX-variant; AMT-061) bij volwassenen met ernstige of matig-ernstige hemofilie B die worden behandeld, ongeacht de reeds bestaande anti-capside-neutralisatie

Steven W. Pipe, MD

HORLOGE
Etranacogene Dezaparvovec (AAV5-Padua hFIX-variant), een verbeterde vector voor genoverdracht bij volwassenen met ernstige of matig-ernstige hemofilie B: gegevens over twee jaar uit een fase 2b-onderzoek

Etranacogene Dezaparvovec (AAV5-Padua hFIX-variant), een verbeterde vector voor genoverdracht bij volwassenen met ernstige of matig-ernstige hemofilie B: gegevens over twee jaar uit een fase 2b-onderzoek

Steven W. Pipe, MD

HORLOGE
Bijgewerkte follow-up van de Alta-studie, een fase 1/2-studie van Giroctocogene Fitelparvovec (SB-525) gentherapie bij volwassenen met ernstige hemofilie

Bijgewerkte follow-up van de Alta-studie, een fase 1/2-studie van Giroctocogene Fitelparvovec (SB-525) gentherapie bij volwassenen met ernstige hemofilie

Barbara A. Konkle, MD

HORLOGE

ISTH-conferentiebriefings

Fase I / II-studie met SPK-8011: stabiele en duurzame FVIII-expressie gedurende> 2 jaar met significante ABR-verbeteringen in initiële dosiscohorten na AAV-gemedieerde FVIII-genoverdracht voor hemofilie A

Fase I / II-studie met SPK-8011: stabiele en duurzame FVIII-expressie gedurende> 2 jaar met significante ABR-verbeteringen in initiële dosiscohorten na AAV-gemedieerde FVIII-genoverdracht voor hemofilie A

Lindsey A. George, MD

HORLOGE
Eerste vier jaar durend follow-uponderzoek bij mensen naar duurzame therapeutische werkzaamheid en veiligheid: AAV-gentherapie met valoctocogeen Roxaparvovec voor ernstige hemofilie A

Vectorgenoomuitkomsten op lange termijn en immunogeniciteit van AAV FVIII-genoverdracht in het hemofilie A-hondenmodel

Paul Batty, MBBS, PhD

HORLOGE
Een nieuwe Adeno Associated Virus (AAV) gentherapie (FLT180a) bereikt normale FIX-activiteitsniveaus bij patiënten met ernstige hemofilie B (HB) (B-AMAZE-onderzoek)

Een nieuwe Adeno Associated Virus (AAV) gentherapie (FLT180a) bereikt normale FIX-activiteitsniveaus bij patiënten met ernstige hemofilie B (HB) (B-AMAZE-onderzoek)

Pratima Chowdary, MRCP, FRCPath

HORLOGE
Frequentie, locatie en aard van AAV-vectorinserties na langdurige follow-up van FVIII-transgene toediening in een hemofilie A-hondenmodel

Frequentie, locatie en aard van AAV-vectorinserties na langdurige follow-up van FVIII-transgene toediening in een hemofilie A-hondenmodel

Paul Batty, MBBS, PhD

HORLOGE

Briefings van de WFH-conferentie

Recente vooruitgang bij de ontwikkeling van AMT-061 (Etranacogene Dezaparvovec) voor personen met ernstige of matig ernstige hemofilie B

Recente vooruitgang bij de ontwikkeling van AMT-061 (Etranacogene Dezaparvovec) voor personen met ernstige of matig ernstige hemofilie B

Steven W. Pipe, MD

HORLOGE
Eerste vier jaar durend follow-uponderzoek bij mensen naar duurzame therapeutische werkzaamheid en veiligheid: AAV-gentherapie met valoctocogeen Roxaparvovec voor ernstige hemofilie A

Eerste vier jaar durend follow-uponderzoek bij mensen naar duurzame therapeutische werkzaamheid en veiligheid: AAV-gentherapie met valoctocogeen Roxaparvovec voor ernstige hemofilie A

John Pasi, MB ChB, PhD, FRCP, FRCPath, FRCPCH

HORLOGE

ASGCT-conferentiebriefings

Eerste gentherapieonderzoek bij de mens naar AAVhu37 capside-vectortechnologie bij ernstige hemofilie A: veiligheids- en FVIII-activiteitsresultaten

Eerste gentherapieonderzoek bij de mens naar AAVhu37 capside-vectortechnologie bij ernstige hemofilie A: veiligheids- en FVIII-activiteitsresultaten

Steven W. Pipe, MD

HORLOGE
Aferese gebruiken om neutraliserende AAV-antilichamen te verwijderen bij patiënten die eerder waren uitgesloten van gentherapie

Aferese gebruiken om neutraliserende AAV-antilichamen te verwijderen bij patiënten die eerder waren uitgesloten van gentherapie
 

Glenn F. Pierce, MD, PhD

HORLOGE
Ontwikkeling van een klinische kandidaat-AAV3-vector voor gentherapie van hemofilie B

Ontwikkeling van een klinische kandidaat-AAV3-vector voor gentherapie van hemofilie B
 

Alok Srivastava, FRACP, FRCPA, FRCP

HORLOGE
AAV-integratieanalyse na langdurige follow-up bij hemofilie A-honden onthullen de genetische gevolgen van door AAV gemedieerde gencorrectie

AAV-integratieanalyse na langdurige follow-up bij hemofilie A-honden onthullen de genetische gevolgen van door AAV gemedieerde gencorrectie

Glenn F. Pierce, MD, PhD

HORLOGE

Conferentiedekking vanuit Orlando

Conference Coverage uit Orlando, met interviews met experts over de nieuwste ontwikkelingen in gentherapie.

VERDIEN CME KREDIET

Conferentiedekking - Live vanaf Orlando 2019

Recente updates over klinische proeven met gentherapie bij hemofilie B
Langetermijngegevens over veiligheid en werkzaamheid van gentherapieonderzoeken bij hemofilie zorgen voor optimisme
Lange termijn expressie van AAV-gemedieerde FVIII-genoverdracht en vectorintegratie-gebeurtenissen in hemofilie
Nieuwe benaderingen van hemofilie-gentherapie bij preklinische ontwikkeling
Bestaande antilichamen tegen AAV en gevolgen voor hemofilie-gentherapie
De toekomst van hemofilie-gentherapie
Voorbereiding op de goedkeuring van gentherapie voor hemofilie

Hoogtepunten uit de 15e NHF-workshop over nieuwe technologieën en genoverdracht voor hemofilie

Gepresenteerd door: David Lillicrap, MD en Glenn F. Pierce, MD, PhD
13-14 september 2019 • Washington, DC

Beeld

Conferentiedekking vanaf ISTH 2019 in Melbourne

Conferentiedekking van ISTH 2019 in Melbourne, met interviews met experts over de nieuwste ontwikkelingen in gentherapie.

VERDIEN CME KREDIET

Conference Coverage - ISTH 2019 in Melbourne

De ALTA-studie: SB-525 Gentherapie bij volwassenen met hemofilie A
Prevalentie van reeds bestaande AAV-antilichamen en implicaties voor gentherapie bij hemofilie
Resultaten van de proeven met gentherapie AMT-060 en AMT-061 bij patiënten met hemofilie B
Eerste resultaten van de fase 1/2 Alta-studie: SB-525 gentherapie bij volwassenen met hemofilie A
Eén jaar follow-up van patiënten met hemofilie B na SPK-9001 genoverdracht
AMT-061 Gentransfer bij volwassenen met hemofilie B: vroege resultaten van een fase 2b-studie
Huidige status van gentherapie voor hemofilie
FLT180a: AAV-vector van de volgende generatie voor hemofilie B
Stabiele expressie van FIX: bijgewerkte resultaten van de AMT-060-gentherapie-studie bij patiënten met hemofilie B.
Lentivirale vectorgebaseerde factor VIII en factor IX-gentherapie bij niet-menselijke primaten
Valoctocogene Roxaparvovec AAV Gentherapie voor patiënten met hemofilie A: nieuwe resultaten
Vooruitkijkend naar gentherapie voor hemofilie

Persoon op straat - ISTH 2019 in Melbourne

Kijk hoe bezoekers van het ISTH 2019-congres in Melbourne, Australië, hun reacties op de sessie over gentherapie in hemofilie bespreken.

Producttheater - ISTH 2019 Melbourne

Kijk hoe Flora Peyvandi, MD, PhD en K. John Pasi, MB ChB, PhD, FRCP, FRCPath, FRCPCH de lancering van gentherapie bij hemofilie aankondigen: een ISTH Education Initiative

Basislijn enquêteposter

Poster

Poster gepresenteerd op het ISTH 2019 Congress
Zondag 7 juli • 18:30 - 19:30
Samenvatting / Poster #: PB1724
Melbourne, Australië

Begin 2019 organiseerde ISTH een groep wereldberoemde experts van de wereldwijde hemofiliegemeenschap om een ​​onderzoek te ontwikkelen om onvervulde educatieve behoeften te identificeren die specifiek zijn voor gentherapie bij hemofilie. De enquête werd online verspreid onder een internationaal publiek. De resultaten toonden aan dat velen meer kennis nodig hebben over de basisprincipes van gentherapie en een beter begrip van gentherapie als behandelingsbenadering voor hemofilie A en B.

 

Bekijk poster

Educatieve routekaart

ISTH's educatieve routekaart: leidend onderwijs voor de toekomst
Je voorbereiden om deze kritische vragen te beantwoorden


Beeld
Beeld

Please enable the javascript to submit this form

Ondersteund door educatieve subsidies van Bayer, BioMarin, Freeline Therapeutics Limited, Pfizer Inc., Shire, Spark Therapeutics en uniQure, Inc.

Essentiële SSL