Vooruitgang in gentherapie voor hemofilie

Belangrijkste overwegingen:
Vooruitgang in gentherapie voor hemofilie

Live opgenomen als een satellietsymposium op vrijdag voorafgaand aan de 62e ASH Jaarvergadering en Expositie

Adeno-geassocieerde virale vectoren (AAV)

Lindsey George, MD

AAV-expressiecassette

Lindsey George, MD

AAV-genoverdracht voor hemofilie

Lindsey George, MD

Veiligheid op korte termijn

Lindsey George, MD

Duurzaamheid van expressie

Lindsey George, MD

Optimalisatie van transgene

Barbara A. Konkle, MD

FIX Padua-variant

Barbara A. Konkle, MD

SPK-9001

Barbara A. Konkle, MD

Huidige AAV Hemofilie B gentherapie-onderzoeken

Barbara A. Konkle, MD

AAV5-FVIII

Glenn F. Pierce, MD, PhD

BMN 270- Gegevens over 4 jaar

Glenn F. Pierce, MD, PhD

Lopende hemofilie A gentherapieproeven

Glenn F. Pierce, MD, PhD

Giroctocogene Fitelparvovec Fase 1/2-proef

Glenn F. Pierce, MD, PhD

SPK8011 AAV-FVIII Fase 1/2-onderzoek

Glenn F. Pierce, MD, PhD

BAY 2599023 Fase 1/2 proef

Glenn F. Pierce, MD, PhD

AAV-pad naar FVIII-expressie

Glenn F. Pierce, MD, PhD

Live biopsieën van AAV-FVIII

Glenn F. Pierce, MD, PhD

Canine Studies van AAV-gemedieerde genoverdracht

Glenn F. Pierce, MD, PhD

Paneldiscussie: de mogelijkheid van gentherapie aan een patiënt presenteren

Glenn F. Pierce, MD, PhD, Barbara A. Konkle, MD, Lindsey George, MD, Alfonso Iorio, MD

Gentherapie houdt veel belofte in voor mensen met een grote verscheidenheid aan aandoeningen, waaronder soorten kanker, aids, diabetes, hartaandoeningen en hemofilie. Deze innovatieve benadering van behandeling verandert genen in de lichaamscellen om de ziekte te stoppen. 

Gentherapie probeert gemuteerde genen te vervangen of te repareren en zieke cellen duidelijker te maken voor het immuunsysteem. Hemofilie A en B worden overgeërfd als onderdeel van een X-gebonden recessief patroon. Bij hemofilie-genetica zijn genen betrokken die in het X-chromosoom worden aangetroffen, en er is slechts één defect gen nodig om tot deze bloedingsstoornis te leiden. 

Cel- en gentherapieën worden nog bestudeerd, maar de resultaten zijn veelbelovend. Klinische onderzoeken hebben succes laten zien en de Food and Drug Administration (FDA) heeft één type celtherapie goedgekeurd. In onze Belangrijkste overwegingen: vooruitgang in gentherapie voor hemofilie onder leiding van Glenn F. Pierce bespreken we een overzicht van de ziekte, de huidige staat van gentherapie en meer.