Dutch Dutch
en Englishaf Afrikaanssq Albanianar Arabichy Armenianaz Azerbaijanieu Basquebe Belarusianbg Bulgarianca Catalanzh-CN Chinese (Simplified)zh-TW Chinese (Traditional)hr Croatiancs Czechda Danishnl Dutchet Estoniantl Filipinofi Finnishfr Frenchgl Galicianka Georgiande Germanel Greekht Haitian Creoleiw Hebrewhi Hindihu Hungarianis Icelandicid Indonesianga Irishit Italianja Japaneseko Koreanlv Latvianlt Lithuanianmk Macedonianms Malaymt Malteseno Norwegianfa Persianpl Polishpt Portuguesero Romanianru Russiansr Serbiansk Slovaksl Slovenianes Spanishsw Swahilisv Swedishth Thaitr Turkishuk Ukrainianur Urduvi Vietnamesecy Welshyi Yiddish

Educatie

Updates over drie lopende klinische onderzoeken bij volwassenen met ernstige hemofilie B

Conferentiedekking

Steven W. Pijp, MD

Snelle klaring van vector na AAV-gemedieerde FVIII-genoverdracht in de fase I/II-studie van SPK-8011 bij mensen met hemofilie A

Conferentiedekking

Benjamin J. Samelson Jones, MD, PhD

Hemofilie-gentherapie — Klaar voor klinische zorg: webinarserie

Interactieve webinars

Relatie tussen transgen-geproduceerde FVIII en bloedingspercentages 2 jaar na genoverdracht met Valoctocogene Roxaparvovec: resultaten van Gener8-1

Conferentiedekking

Johnny Mahlangu, BSc, MBBCh, MMed, FCPath

Opheldering van het mechanisme achter de van AAV afgeleide factor VIII-assaydiscrepantie

Conferentiedekking

 Anna Sternberg, PhD

Resultaten van B-LIEVE, een fase 1/2 dosisbevestigingsonderzoek van FLT180a AAV-gentherapie bij patiënten met hemofilie B

Conferentiedekking

Kerel Jong, MD

Verbeteringen in gezondheidsgerelateerde kwaliteit van leven bij volwassenen met ernstige of matig ernstige hemofilie B na ontvangst van gentherapie met etranacogene dezaparvovec

Conferentiedekking

Steven W. Pijp, MD

Stabiele hemostatische correctie en verbeterde hemofiliegerelateerde kwaliteit van leven: definitieve analyse van de cruciale fase 3 HOPE-B-studie van Etranacogene Dezaparvovec

Conferentiedekking

Steven W. Pijp, MD

Levering van CRISPR/Cas9-mRNA-LNP's om een ​​kleine deletie in het FVIII-gen bij hemofilie te herstellen A-muizen

Conferentiedekking

Chun-Yu Chen, PhD

Stabilin-2-promotor moduleert de immuunrespons op FVIII na lentivirale vectorafgifte bij hemofiele muizen

Conferentiedekking

Antonia Follenzi, MD, PhD

Een factor VIII-variant met eliminatie van de N-glycosyleringsplaats bij 2118 Verminderde anti-FVIII-immuunresponsen in gentherapie Behandelde hemofilie A Muizen

Conferentiedekking

Carol H. Miao, arts

Gebruik maken van de World Federation of Haemophilia Gen Therapy Registry voor de langetermijnfollow-up van hemofiliepatiënten die met gentherapie worden behandeld

Conferentiedekking

Barbara A. Konkle, MD

Impact van Valoctocogene Roxaparvovec-genoverdracht voor ernstige hemofilie A op gezondheidsgerelateerde kwaliteit van leven

Conferentiedekking

Johnny Mahlangu, BSc, MBBCh, MMed, FCPath

Dosisselectie en onderzoeksopzet voor B-LIEVE, een klinische proef met fase 1/2 dosisbevestiging van FLT180A-gentherapie voor patiënten met hemofilie B

Conferentiedekking

Pratima Chowdary, MRCP, FRCPath

Definitieve analyse van de cruciale fase 3 HOPE-B gentherapie-studie: stabiele steady-state werkzaamheid en veiligheid van etranacogene dezaparvovec bij volwassenen met ernstige of matig ernstige hemofilie B

Conferentiedekking

Wolfgang Miesbach, MD

Werkzaamheid en veiligheid van Valoctocogene Roxaparvovec-genoverdracht voor ernstige hemofilie A: resultaten van de tweejarige GENEr8-1-analyse

Conferentiedekking

Steven W. Pijp, MD

Transgene tolerantie doorbreken via immunosuppressie

Conferentiedekking

Valder R. Arruda, MD, PhD

Samenvatting en implicaties van AAV-integratie

Conferentiedekking

Frederic D. Bushman, PhD

Relatie tussen endogene, transgene FVIII-expressie en bloedingsgebeurtenissen na Valoctocogene Roxaparvovec-genoverdracht voor ernstige hemofilie A: een post-hocanalyse van het GENEr8-1 fase 3-onderzoek

Conferentiedekking

Steven W. Pijp, MD

Bloedingsgegevens over baseline FIX-expressieniveaus bij mensen met hemofilie B: een analyse met behulp van de 'Factor Expression Study'

Conferentiedekking

Steven W. Pijp, MD

Gericht op sinusoiaal endotheel

Conferentiedekking

Valder R. Arruda, MD, PhD

Follow-up van meer dan 5 jaar in een cohort van patiënten met hemofilie B die werden behandeld met gentherapie met Fidanacogene Elaparvovec Adeno-geassocieerd virus

Conferentiedekking

Steven W. Pijp, MD

Factor IX-expressie binnen het normale bereik voorkomt spontane bloedingen die behandeling vereisen na FLT180a-gentherapie bij patiënten met ernstige hemofilie B: langetermijnvervolgonderzoek van het B-Amaze-programma

Conferentiedekking

Pratima Chowdary, MRCP, FRCPath

Gentherapie als wereldwijde oplossing

podcasts

Gepresenteerd door Daniel Hart, BSc, MBChB, MRCP, FRCPath, PhD en Johnny Mahlangu, BSc, MBBCh, MMed, FCPath

 

subcategorieën

Interactieve webinars

Interviews met deskundige van de maand

Terug naar boven
Beeld

Please enable the javascript to submit this form

Over

Ondersteund door educatieve subsidies van Bayer, BioMarin, CSL Behring, Freeline Therapeutics Limited, Pfizer Inc., Spark Therapeutics en uniQure, Inc.

Essentiële SSL