Hoogtepunten uit de 15e NHF-workshop over nieuwe technologieën en genoverdracht voor hemofilie

Hoogtepunten uit de 15e NHF-workshop over nieuwe technologieën en genoverdracht voor hemofilie

Gepresenteerd door: David Lillicrap, MD en Glenn F. Pierce, MD, PhD
13-14 september 2019 • Washington, DC

Beeld


Inleiding
Gepresenteerd door Dr. Lillicrap

Uitdagingen geassocieerd met AAV als een hulpmiddel voor het afleveren van therapeutische transgenen
Gepresenteerd door Dr. Pierce

FDA-leidraad voor klinische ontwikkeling van hemofilie-gentherapie
Gepresenteerd door Dr. Pierce

Factor IX Update voor klinische proeven met gentherapie
Gepresenteerd door Dr. Lillicrap


Genbewerking en op cellen gebaseerde therapie voor hemofilie
Gepresenteerd door Dr. Pierce



Optimisme vooruitkijken
Gepresenteerd door Dr. Pierce

Factor VIII Update voor klinische proeven met gentherapie
Gepresenteerd door Dr. Lillicrap


Volgende generatie gentherapieën voor hemofilie
Gepresenteerd door Dr. Lillicrap

Reactie op AAV Vector Delivery
Gepresenteerd door Dr. Lillicrap


Gentherapie uitbreiden tot kinderen met hemofilie
Gepresenteerd door Dr. Lillicrap