Dosisselectie en onderzoeksopzet voor B-LIEVE, een klinische proef met fase 1/2 dosisbevestiging van FLT180A-gentherapie voor patiënten met hemofilie B
Hoogtepunten van het 15e jaarlijkse congres van EAHAD

Dosisselectie en onderzoeksopzet voor B-LIEVE, een klinische proef met fase 1/2 dosisbevestiging van FLT180A-gentherapie voor patiënten met hemofilie B

G.Jong1,P.Chowdary, 2,3,S Barton4, Langs4

1Kinderziekenhuis Los Angeles, Universiteit van Zuid-Californië Keck School of Medicine, Los Angeles, Californië, Verenigde Staten;2 Katharine Dormandy hemofilie- en trombosecentrum, Royal Free Hospital;3 University College London, Verenigd Koninkrijk;4 Freeline, Stevenage, Verenigd Koninkrijk

Belangrijke gegevenspunten

B-AMAZE Dosisrespons

De B-LIEVE-studie is een fase 1/2-studie van commercieel vervaardigd FLT180a, ontworpen om een ​​streefdosis voor een fase 3-studie te bevestigen. De startdosis voor B-LIEVE was gebaseerd op resultaten van de B-AMAZE-studie, die aantoonde dat FIX-spiegels op dag 21 na infusie zeer voorspellend waren voor FIX-spiegels op dag 182 (week 26). een Emax dosis-responsmodel gaf aan dat een dosis van 7.7 x 1011 vg/kg zou een gemiddeld FIX-niveau van 67% van normaal moeten produceren op dag 21, wat overeenkomt met een gemiddeld FIX-niveau van 115% van normaal op dag 182.

Doseringsplan voor B-LIEVE-onderzoeksontwerp

Het adaptieve onderzoeksontwerp voor B-LIEVE omvat een startdosis FLT180a van 7.7 x 1011 vg/kg bij 3 deelnemers. De startdosis zal worden aangepast in volgende cohorten van 3 deelnemers, elk op basis van de FIX-niveaus op dag 21 in het vorige cohort. Maximaal 9 deelnemers (3 cohorten) zullen worden ingeschreven met een follow-upperiode van 52 weken om een ​​dosis voor een fase 3-onderzoek te bevestigen.

GERELATEERDE INHOUD

Interactieve webinars
Beeld

Please enable the javascript to submit this form

Ondersteund door educatieve subsidies van Bayer, BioMarin, CSL Behring, Freeline Therapeutics Limited, Pfizer Inc., Spark Therapeutics en uniQure, Inc.

Essentiële SSL