Dutch Dutch
en Englishaf Afrikaanssq Albanianar Arabichy Armenianaz Azerbaijanieu Basquebe Belarusianbg Bulgarianca Catalanzh-CN Chinese (Simplified)zh-TW Chinese (Traditional)hr Croatiancs Czechda Danishnl Dutchet Estoniantl Filipinofi Finnishfr Frenchgl Galicianka Georgiande Germanel Greekht Haitian Creoleiw Hebrewhi Hindihu Hungarianis Icelandicid Indonesianga Irishit Italianja Japaneseko Koreanlv Latvianlt Lithuanianmk Macedonianms Malaymt Malteseno Norwegianfa Persianpl Polishpt Portuguesero Romanianru Russiansr Serbiansk Slovaksl Slovenianes Spanishsw Swahilisv Swedishth Thaitr Turkishuk Ukrainianur Urduvi Vietnamesecy Welshyi Yiddish

Conferentiebriefings

Bijgewerkte follow-up van de Alta-studie, een fase 1/2-studie van Giroctocogene Fitelparvovec (SB-525) gentherapie bij volwassenen met ernstige hemofilie

Barbara A. Konkle, MD

Vectorgenoomuitkomsten op lange termijn en immunogeniciteit van AAV FVIII-genoverdracht in het hemofilie A-hondenmodel

Paul Batty, MBBS, PhD

Frequentie, locatie en aard van AAV-vectorinserties na langdurige follow-up van FVIII-transgenlevering in een hemofilie A-hondmodel

Paul Batty, MBBS, PhD 

Recente vooruitgang bij de ontwikkeling van AMT-061 (Etranacogene Dezaparvovec) voor personen met ernstige of matig ernstige hemofilie B

Steven W. Pijp, MD

Een nieuwe Adeno Associated Virus (AAV) gentherapie (FLT180a) bereikt normale FIX-activiteitsniveaus bij patiënten met ernstige hemofilie B (HB) (B-AMAZE-onderzoek)

Pratima Chowdary, MRCP, FRCPath

Vier jaar durende follow-upstudie bij de mens naar duurzame therapeutische werkzaamheid en veiligheid: AAV-gentherapie met Valoctocogene Roxaparvovec voor ernstige hemofilie A

John Pasi, MB ChB, PhD, FRCP, FRCPath, FRCPCH

Fase I / II-studie met SPK-8011: stabiele en duurzame FVIII-expressie gedurende> 2 jaar met significante ABR-verbeteringen in initiële dosiscohorten na AAV-gemedieerde FVIII-genoverdracht voor hemofilie A

Gepresenteerd door Lindsey A. George, MD

Eerste gentherapieonderzoek bij de mens naar AAVhu37 capside-vectortechnologie bij ernstige hemofilie A: veiligheids- en FVIII-activiteitsresultaten

Steven W. Pijp, MD

Terug naar boven
Beeld

Please enable the javascript to submit this form

Over

Ondersteund door educatieve subsidies van Bayer, BioMarin, CSL Behring, Freeline Therapeutics Limited, Pfizer Inc., Spark Therapeutics en uniQure, Inc.

Essentiële SSL