Hoogtepunten van de 62e ASH jaarvergadering en expositie
Eerste gegevens van het fase 3-onderzoek naar HOPE-B-gentherapie: werkzaamheid en veiligheid van Etranacogen Dezaparvovec (AAV5-Padua hFIX-variant; AMT-061) bij volwassenen met ernstige of matig-ernstige hemofilie B die worden behandeld, ongeacht de reeds bestaande anti-capside-neutralisatie Antilichamen
Steven W. Pijp, MD1, Michael Recht, MD, PhD2Nigel S. Key, MD3, Frank WG Leebeek, MD, PhD4Giancarlo Castaman, MD5, Susan U. Lattimore, RN6, Paul van der Valk7,8,9Kathelijne Peerlinck, MD, PhD10Michiel Coppens, MD11, Niamh O'Connell, MD, PhD12, John Pasi, MB, CHB, PhD, FRCP, FRCPath, FRCPCH13Peter Kampmann, MD14, Karina Meijer, MD, PhD15Annette von Drygalski, MD, PharmD16, Kerel Jong, MD17, Cedric Hermans, MD, MRCP, PhD18, Jan Astermark, MD, PhD19,20, Robert Klamroth, MD, PhD21, Richard S. Citroenen, MD22, Nathan Visweshwar, MD23, Shelley Crary, MD, MS24, Rashid Kazmi, MBBS25, Emily Symington26, Miguel A. Escobar, MD27, Esteban Gomez, MD28, Rebecca Kruse-Jarres, MD29Adam Kotowski, MD30Doris Quon, MD, PhD31, Michael Wang, MD32Allison P. Wheeler, MD33, Eileen K. Sawyer, PhD34, Stephanie Verweij, BSc35, Valerie Colletta, MSc36, Naghmana Bajma, MD37, Robert Gut, MD, PhD36 en Wolfgang A. Miesbach, MD, PhD38
1Universiteit van Michigan, Ann Arbor, MI
2Oregon Health & Science University, Portland, OR
3Universiteit van North Carolina, Chapel Hill, NC
4Erasmus MC, Universitair Medisch Centrum Rotterdam, Rotterdam, Nederland
5Azienda Ospedaliera Universitaria Careggi, Florence, Italië
6Oregon Health & Science University, Portland
7Vrije Universiteit Medisch Centrum, Amsterdam, NLD
8Universitair Medisch Centrum Utrecht, Utrecht, Nederland
9Van Creveldkliniek, Universitair Medisch Centrum Utrecht, Utrecht, Nederland
10Afdeling Vasculaire Geneeskunde en Hemostase en Hemofilie Centrum, Universitaire Ziekenhuizen Leuven, Leuven, België
11Amsterdam Universitair Medische Centra, Universiteit van Amsterdam, Amsterdam, Nederland
12Het National Coagulation Centre, St James Hospital, Dublin, Ierland
13Royal London Haemophilia Centre, Barts en de London School of Medicine and Dentistry, Londen, Verenigd Koninkrijk
14Rigshospitalet, Kopenhagen, Denemarken
15Universitair Medisch Centrum Groningen, Groningen, Nederland
16Universiteit van Californië, San Diego, La Jolla, CA
17University of Southern California Keck School of Medicine, Children's Hospital Los Angeles, Los Angeles, CA
18Cliniques Universitaires Saint-Luc, Universite Catholique de Louvain, Brussel, België
19Afdeling Translationele Geneeskunde-Klinische Coagulatie, Universiteit van Lund, Malmö, Zweden
20Skane University Hospital, Malmö, Zweden
21Vivantes Klinikum im Friedrichshain, Berlijn, Duitsland
22Universiteit van Utah, Salt Lake City, UT
23Universiteit van Zuid-Florida, Tampa, FL
24Universiteit van Arkansas voor medische wetenschappen, Little Rock, AR
25University Hospital Southampton NHS Foundation Trust, Southampton, Verenigd Koninkrijk
26Cambridge University – Addenbrooke's Hospital, Cambridge, Verenigd Koninkrijk
27Universiteit van Texas Health Science Center in Houston, Houston, TX
28Phoenix Children's Hospital, Phoenix, AZ
29Bloodworks-Noordwesten, Seattle, WA
30Hemofiliecentrum van West-New York, New York
31Orthopedisch ziekenhuis in Los Angeles, Behandelcentrum voor orthopedische hemofilie, Los Angeles, CA
32Anschutz Medical Campus, Universiteit van Colorado, School of Medicine, Hemophilia and Thrombosis Center, Aurora, CO
33Universitair Medisch Centrum Vanderbilt, Nashville, TN
34uniQure Inc, Lexington, MA
35uniQure, Lexington, MA
36uniQure Inc, Lexington, MA
37Uniqure Inc, Lexington, MA
38Universitair Ziekenhuis Frankfurt, Frankfurt, Duitsland
Steven W. Pijp, MD1, Michael Recht, MD, PhD2Nigel S. Key, MD3, Frank WG Leebeek, MD, PhD4Giancarlo Castaman, MD5, Susan U. Lattimore, RN6, Paul van der Valk7,8,9Kathelijne Peerlinck, MD, PhD10Michiel Coppens, MD11, Niamh O'Connell, MD, PhD12, John Pasi, MB, CHB, PhD, FRCP, FRCPath, FRCPCH13Peter Kampmann, MD14, Karina Meijer, MD, PhD15Annette von Drygalski, MD, PharmD16, Kerel Jong, MD17, Cedric Hermans, MD, MRCP, PhD18, Jan Astermark, MD, PhD19,20, Robert Klamroth, MD, PhD21, Richard S. Citroenen, MD22, Nathan Visweshwar, MD23, Shelley Crary, MD, MS24, Rashid Kazmi, MBBS25, Emily Symington26, Miguel A. Escobar, MD27, Esteban Gomez, MD28, Rebecca Kruse-Jarres, MD29Adam Kotowski, MD30Doris Quon, MD, PhD31, Michael Wang, MD32Allison P. Wheeler, MD33, Eileen K. Sawyer, PhD34, Stephanie Verweij, BSc35, Valerie Colletta, MSc36, Naghmana Bajma, MD37, Robert Gut, MD, PhD36 en Wolfgang A. Miesbach, MD, PhD38
1Universiteit van Michigan, Ann Arbor, MI
2Oregon Health & Science University, Portland, OR
3Universiteit van North Carolina, Chapel Hill, NC
4Erasmus MC, Universitair Medisch Centrum Rotterdam, Rotterdam, Nederland
5Azienda Ospedaliera Universitaria Careggi, Florence, Italië
6Oregon Health & Science University, Portland
7Vrije Universiteit Medisch Centrum, Amsterdam, NLD
8Universitair Medisch Centrum Utrecht, Utrecht, Nederland
9Van Creveldkliniek, Universitair Medisch Centrum Utrecht, Utrecht, Nederland
10Afdeling Vasculaire Geneeskunde en Hemostase en Hemofilie Centrum, Universitaire Ziekenhuizen Leuven, Leuven, België
11Amsterdam Universitair Medische Centra, Universiteit van Amsterdam, Amsterdam, Nederland
12Het National Coagulation Centre, St James Hospital, Dublin, Ierland
13Royal London Haemophilia Centre, Barts en de London School of Medicine and Dentistry, Londen, Verenigd Koninkrijk
14Rigshospitalet, Kopenhagen, Denemarken
15Universitair Medisch Centrum Groningen, Groningen, Nederland
16Universiteit van Californië, San Diego, La Jolla, CA
17University of Southern California Keck School of Medicine, Children's Hospital Los Angeles, Los Angeles, CA
18Cliniques Universitaires Saint-Luc, Universite Catholique de Louvain, Brussel, België
19Afdeling Translationele Geneeskunde-Klinische Coagulatie, Universiteit van Lund, Malmö, Zweden
20Skane University Hospital, Malmö, Zweden
21Vivantes Klinikum im Friedrichshain, Berlijn, Duitsland
22Universiteit van Utah, Salt Lake City, UT
23Universiteit van Zuid-Florida, Tampa, FL
24Universiteit van Arkansas voor medische wetenschappen, Little Rock, AR
25University Hospital Southampton NHS Foundation Trust, Southampton, Verenigd Koninkrijk
26Cambridge University – Addenbrooke's Hospital, Cambridge, Verenigd Koninkrijk
27Universiteit van Texas Health Science Center in Houston, Houston, TX
28Phoenix Children's Hospital, Phoenix, AZ
29Bloodworks-Noordwesten, Seattle, WA
30Hemofiliecentrum van West-New York, New York
31Orthopedisch ziekenhuis in Los Angeles, Behandelcentrum voor orthopedische hemofilie, Los Angeles, CA
32Anschutz Medical Campus, Universiteit van Colorado, School of Medicine, Hemophilia and Thrombosis Center, Aurora, CO
33Universitair Medisch Centrum Vanderbilt, Nashville, TN
34uniQure Inc, Lexington, MA
35uniQure, Lexington, MA
36uniQure Inc, Lexington, MA
37Uniqure Inc, Lexington, MA
38Universitair Ziekenhuis Frankfurt, Frankfurt, Duitsland