Wolfgang A. Miesbach, MD, PhD
Hoogtepunten van het ISTH 2021-congres

Klinische resultaten bij volwassenen met hemofilie B met en zonder reeds bestaande neutraliserende antilichamen tegen AAV5: 6 maanden gegevens uit de fase 3 Etranacogene Dezaparvovec HOPE-B gentherapiestudie

FW Leebeek1, W. Miesbach2, M. Recht3, NS-sleutel4, S. Lattimore3, G. Castaman5, EK Sawyer6,7, D. Cooper6,7, V. Ferriera6,7, SW-pijp8, HOPE-B-onderzoekers

1Erasmus Universitair Medisch Centrum, Rotterdam, Nederland

2Universitair Ziekenhuis Frankfurt, Frankfurt, Duitsland

3Oregon Health & Science University, Portland, Verenigde Staten

Universiteit van North Carolina, Chapel Hill, Verenigde Staten

5Centrum voor bloedingsstoornissen en bloedstolling, Careggi University Hospital, Florence, Italië

6uniQure BV, Amsterdam, Nederland

7uniQure Inc, Lexington, Verenigde Staten

8Universiteit van Michigan, Ann Arbor, Verenigde Staten

Belangrijke gegevenspunten

FIX-activiteit bij patiënten met en zonder AAV5-neutraliserende antilichamen

In de HOPE-B-studie hadden 23 van de 54 initiële deelnemers detecteerbare neutraliserende AAV5-antilichaamtiters (Nabs) bij aanvang, en het was mogelijk om de resultaten te evalueren op correlatie tussen NAbs en FIX-activiteit. De verticale as is de waargenomen FIX-activiteit van 6 maanden van degenen die een volledige dosis vector hebben gekregen. Patiënten met niet-detecteerbare NAbs werden uitgezet bij 7 op de horizontale as (de drempel van de test). De horizontale as toont de titers van de andere deelnemers over een bereik van 7-700. Er was één niet-reagerende deelnemer met een titer > 3200, die niet is opgenomen. Zoals te zien is in de grafiek, was de FIX-activiteit bij deelnemers met en zonder reeds bestaande NAbs vergelijkbaar met AAV5 tot een titer van 678.

Bijwerkingen van het HOPE-B-onderzoek
Deze tabel van de HOPE-B-studie toont bijwerkingen na transgene infusie voor patiënten met (n = 23) en zonder (n = 31) detecteerbare AAV5-neutraliserende antilichamen (NAbs) bij aanvang. Net als bij de FIX-spiegels was er geen duidelijk verschil in bijwerkingen voor patiënten met en zonder AAV5-NAbs.

GERELATEERDE INHOUD

Interactieve webinars
Beeld

Please enable the javascript to submit this form

Ondersteund door educatieve subsidies van Bayer, BioMarin, Freeline Therapeutics Limited, Pfizer Inc., Shire, Spark Therapeutics en uniQure, Inc.

Essentiële SSL