Steven W. Pipe, MD
Hoogtepunten van het ISTH 2021-congres

Leverveiligheidsrapport van de fase 3 HOPE-B-gentherapiestudie bij volwassenen met hemofilie B

M. Schmidt1, GR Foster2, M. Coppens3, H. Thomsen1, D. Cooper4, R. Dolmetsch4, EK Sawyer4, L. Heijink5, SW-pijp6

1GeneWerk GmbH, Heidelberg, Duitsland

2Barts Liver Centre, Queen Mary University of London, Londen, Verenigd Koninkrijk

3Amsterdam Universitair Medisch Centrum, Amsterdam, Nederland

4uniQure Inc, Lexington, Verenigde Staten

5uniQure BV, Amsterdam, Nederland

6Universiteit van Michigan, Ann Arbor, Verenigde Staten

Belangrijke gegevenspunten

  • 69-jarige, blanke niet-Spaanse man met matig ernstige hemofilie B
  • 1980-Gediagnosticeerd met HBV (+ve voor anti-HBs, en anti-HBc en anti-HBe antilichamen)
  • 1983-Gediagnosticeerd met niet-A/niet-N hepatitis
  • 2003-Bevestigd positief voor HCV wanneer testen beschikbaar zijn
  • 2015-Geëvalueerd voor HCV-eradicatietherapie, genotype 1a, geen significante fibrose (Fibroscan 5.7 kPa)
  • 2015-Behandeld met paritaprevir/ombitasvir/ritonavir, dasabuvir en ribavirine; het bereiken van een aanhoudende virologische respons
  • Sociale geschiedenis opmerkelijk voor eerder roken, alcoholgebruik van 0-2 eenheden/week
  • Familiale geschiedenis opmerkelijk voor kanker

Levergerelateerde medische geschiedenis van een patiënt met hemofilie B in de HOPE-B-studie die hepatocellulair carcinoom ervoer tijdens deelname aan het onderzoek. Zijn medische geschiedenis bevat verschillende risicofactoren voor de ontwikkeling van HCC, waaronder hepatitis B en C, hoge leeftijd en alcoholgebruik.

Samenvatting van HCC-moleculaire analyses
Een jaar na de infusie onthulde een echo per protocol een subcapsulaire leverlaesie. Deze tabel geeft een samenvatting van de daaropvolgende analyse van de moleculaire integratieplaats en de sequentiebepaling van het hele genoom, uitgevoerd op weggesneden tumorweefsel, inclusief verwachte bevindingen als de HCC afhankelijk was van (kolom 1) of onafhankelijk van (kolom 1) AAV-integratie. De feitelijke bevindingen van de analyses staan ​​in kolom 2.

GERELATEERDE INHOUD

Interactieve webinars
Beeld

Please enable the javascript to submit this form

Ondersteund door educatieve subsidies van Bayer, BioMarin, Freeline Therapeutics Limited, Pfizer Inc., Shire, Spark Therapeutics en uniQure, Inc.

Essentiële SSL