Hoogtepunten van de 63e ASH-jaarvergadering
Bloedingsgegevens over baseline FIX-expressieniveaus bij mensen met hemofilie B: een analyse met behulp van de 'Factor Expression Study'
Tom Burke, MSc1,2 *, Anum Shaikho2*, Talaha Ali3*, Nanxin Li, PhD, MBA4, Barbara A Konkle, MD5, Declan Niemand, MSc6*, Brian O'Mahony, FACSLM7,8 *, Steven W. Pijp, MD9, en Jamie O'Hara, MSc1,2 *
1Faculteit Gezondheid en Maatschappelijke Zorg, Universiteit van Chester, Chester, Verenigd Koninkrijk
2HCD Economics, Daresbury, Verenigd Koninkrijk
3uniQure, Lexington, MA
4uniQure, Lexington, MA
5Universiteit van Washington, Washington Centrum voor bloedingsstoornissen, Seattle, WA
6Europees hemofilieconsortium, Brussel, België
7Trinity College Dublin, Dublin, Ierland
8Irish Haemophilia Society, Dublin, Ierland
9Afdelingen Kindergeneeskunde en Pathologie, Universiteit van Michigan, Ann Arbor, MI
GERELATEERDE INHOUD
Interactieve webinars
Resultaten op lange termijn: duurzaamheid en veiligheid
Gepresenteerd door Prof. Margareth C. Ozelo, MD, PhD...
Obstakels en kansen
Gepresenteerd door Frank WG Leebeek, MD, PhD...
Patiëntondersteuning, patiëntbegeleiding en monitoring
Gepresenteerd door Lindsey A. George, MD...
Gentherapie voor FVIII
Gepresenteerd door K. John Pasi, MB ChB, PhD, FRCP, FRCPath, FRCPC...
Update over de werkzaamheid van klinische onderzoeken
Gepresenteerd door Guy Young, MD...
Adeno-Associated Viral (AAV) Vector Gentherapie: toepassing op hemofilie
Gepresenteerd door Barbara A. Konkle, MD...
Gentherapie voor de behandeling van hemofilie: een inleiding tot met adeno geassocieerde virale vectorgenoverdracht
Gepresenteerd door Johnny Mahlangu, BSc, MBBCh, MMed, FCPath...
Gentherapie voor de behandeling van hemofilie: veel voorkomende problemen bij gentherapie
Gepresenteerd door Thierry VandenDriessche, PhD...
Gentherapie voor de behandeling van hemofilie: andere strategieën en doelen
Gepresenteerd door Glenn F. Pierce, MD, PhD...
Een geschiedenis van de behandeling van hemofilie: niet-vervangende therapie voor gentherapie
Gepresenteerd door Steven W. Pipe, MD...
Gentherapie leren kennen: terminologie en concepten
Gepresenteerd door David Lillicrap, MD...
podcasts