Bloedingsgegevens over baseline FIX-expressieniveaus bij mensen met hemofilie B: een analyse met behulp van de 'Factor Expression Study'
Hoogtepunten van de 63e ASH-jaarvergadering

Bloedingsgegevens over baseline FIX-expressieniveaus bij mensen met hemofilie B: een analyse met behulp van de 'Factor Expression Study'

Tom Burke, MSc1,2 *, Anum Shaikho2*, Talaha Ali3*, Nanxin Li, PhD, MBA4, Barbara A Konkle, MD5, Declan Niemand, MSc6*, Brian O'Mahony, FACSLM7,8 *, Steven W. Pijp, MD9, en Jamie O'Hara, MSc1,2 *

1Faculteit Gezondheid en Maatschappelijke Zorg, Universiteit van Chester, Chester, Verenigd Koninkrijk
2HCD Economics, Daresbury, Verenigd Koninkrijk
3uniQure, Lexington, MA
4uniQure, Lexington, MA
5Universiteit van Washington, Washington Centrum voor bloedingsstoornissen, Seattle, WA
6Europees hemofilieconsortium, Brussel, België
7Trinity College Dublin, Dublin, Ierland
8Irish Haemophilia Society, Dublin, Ierland
9Afdelingen Kindergeneeskunde en Pathologie, Universiteit van Michigan, Ann Arbor, MI

Belangrijke gegevenspunten

Voorspelde bloedingen in een gegeneraliseerd lineair model van factorexpressieniveau

Gegevens uit twee onderzoeken naar de ziektelast (CHESS EU I-II en CHESS US/US+) werden gebruikt in een gegeneraliseerd lineair model (GLM), met log-link om de associatie tussen ABR- en FIX-expressieniveaus (FEL) bij patiënten met hemofilie te evalueren. B. Van alle patiënten die in de analyse waren opgenomen (N = 407), was de gemiddelde FEL (SD) 9.95 IE/dL (10.5) en de gemiddelde ABR (SD) 2.4 bloedingen/jaar (3.6). De voorspelde bloedingen als functie van FEL geproduceerd door het model zijn hierboven weergegeven. Na correctie voor leeftijd, BMI en door bloed overgedragen virussen, nam de gemiddelde ABR in het model af met 0.8 eenheden voor elke toename van 1% in FEL (P <0.001).

GERELATEERDE INHOUD

Interactieve webinars
Beeld

Please enable the javascript to submit this form

Ondersteund door educatieve subsidies van Bayer, BioMarin, CSL Behring, Freeline Therapeutics Limited, Pfizer Inc., Spark Therapeutics en uniQure, Inc.

Essentiële SSL