AMT-060 Gentherapie bij volwassenen met ernstige of matig-ernstige hemofilie B Bevestig stabiele FIX-expressie en duurzame vermindering van bloeding en factor IX-consumptie gedurende maximaal 5 jaar
Hoogtepunten van het 14e jaarlijkse congres van EAHAD

AMT-060 Gentherapie bij volwassenen met ernstige of matig-ernstige hemofilie B Bevestig stabiele FIX-expressie en duurzame vermindering van bloeding en factor IX-consumptie gedurende maximaal 5 jaar

Frank WG Leebeek, MD, PhD1, Karina Meijer, MD, PhD2, Michiel Coppens, MD, PhD3Peter Kampmann, MD4, Robert Klamroth, MD5, Roger Schutgens, MD, PhD, MSc6Giancarlo Castaman, MD7, Erhard Seifried, MD, PhD8Joachim Schwaeble, MD9Halvard Bönig, MD1,10, Eileen K. Sawyer, PhD11, en Wolfgang Miesbach, MD, PhD12

1Erasmus Universitair Medisch Centrum, Rotterdam, Nederland

2Universitair Medisch Centrum Groningen, Groningen, Nederland

3Amsterdam Universitair Medisch Centrum, Amsterdam, Nederland

4Rigshospitalet, Kopenhagen, Denemarken

5Vivantes Klinikum, Berlijn, Duitsland

6Van Creveldkliniek, Universitair Medisch Centrum Utrecht, Universiteit Utrecht, Utrecht, Nederland

7Azienda Ospedaliera Universitaria Careggi, Florence, Italië

8Instituut Frankfurt, Duitse Rode Kruis Bloeddienst Baden Wurttemberg-Hessen, Frankfurt, Duitsland

9Instituut Frankfurt, Duitse Rode Kruis Bloeddienst Baden Wurttemberg-Hessen, Frankfurt, Duitsland

10Universiteit van Washington, Seattle, WA

11uniQure Inc., Lexington, MA

12Universitair Ziekenhuis Frankfurt, Frankfurt, Duitsland

Belangrijke gegevenspunten

FIX-activiteit gedurende 4.5–5 jaar aangehouden in 2 dosiscohorten
AMT-060 werd toegediend in doses van 5x1012 gc / kg (cohort 1, N = 5) en 2x1013 gc / kg (cohort 2, n = 5). Gedurende 5 jaar (cohort 1) en 4.5 jaar (cohort 2) follow-up was de gemiddelde endogene FIX-activiteit 5.2% (95% BI 2.0-8.4) in cohort 1 en 7.4% (95% BI 4.2-10.6) in cohort 2. FIX-activiteit was dosisafhankelijk en stabiel tijdens de follow-upperiode voor beide cohorten. Waarden tussen haakjes vertegenwoordigen de gemiddelde FIX-activiteit in de loop van de tijd. Alleen waarden ten minste 10 dagen na de laatste toediening van FIX-concentraat zijn inbegrepen.
Aanhoudende vermindering van bloedingen en geschat FIX-gebruik

* Profylaxe werd geleidelijk afgebouwd en na 12 weken stopgezet als de FIX-activiteit op ≥ 2% werd gehandhaafd; * Cohort 2-gegevens voor jaar 5 vertegenwoordigen 6 maanden. FIX, factor IX

In beide dosiscohorten daalde de gemiddelde ABR- en FIX-substitutietherapie sterk tijdens het eerste jaar na infusie en bleven laag gedurende de daaropvolgende jaren. In cohort 1 was het gebruik van FIX verminderd met 84% en het ABR met 55% na 5 jaar ten opzichte van het niveau van voorbehandeling. Voor cohort 2 waren FIX-gebruik en ABR beide met ~ 100% verminderd 4.5 jaar na infusie.

GERELATEERDE INHOUD