Aferese gebruiken om neutraliserende AAV-antilichamen te verwijderen bij patiënten die eerder waren uitgesloten van gentherapie
Hoogtepunten van de ASGCT 23e jaarlijkse bijeenkomst

Aferese gebruiken om neutraliserende AAV-antilichamen te verwijderen bij patiënten die eerder waren uitgesloten van gentherapie

Jonathan H. Foley1, Erald Shehu1, Allison Dane1, Rose Sheridan1, Rebecca Alade1, Thorold Guy1Jenny McIntosh2, Hattie Ollerton1Sophie Williams1, Romuald Corbau1, Helen Jones2, Nathan Davies2, Andrew Davenport2, David Briggs3, Amit Nathwani2

1Freeline, Stevenage, Verenigd Koninkrijk

2University College London, Londen, Verenigd Koninkrijk

3NHS Blood and Transplant, Birmingham, Verenigd Koninkrijk

Belangrijke gegevenspunten

Tot 70% van de patiënten met hemofilie kan antilichamen tot expressie brengen die behandeling met AAV-vectoren voor gentherapie verhinderen. Deze studie toont aan dat plasmaferese met dubbele filtratie (DFPP) kan worden gebruikt om AAVS3-neutraliserende antilichaamtiters (NAb) te verlagen om te voldoen aan de criteria om in aanmerking te komen voor de studie.

Resultaten van patiënten met of zonder opeenvolgende DFPP-cycli met behulp van heldere luciferase-transductie-remmingstest (BL-TIA). Opeenvolgende cycli waren effectiever dan niet-opeenvolgende cycli bij het verminderen van Nab-titers. Regressie-analyse voorspelde dat 5 cycli de start-AAVS3 NAb-titer met 94% zouden verminderen, wat behandeling van 60% van de patiënten mogelijk zou maken.

GERELATEERDE INHOUD