Routekaart voor gentherapie

Gentherapie voor hemofilie omvat het gebruik van een gemodificeerd virus om een ​​werkende kopie van een disfunctioneel gen af ​​te leveren. Lijders aan hemofilie missen factoren die een normale stolling mogelijk maken. De kopie die ze van gentherapie ontvangen, codeert voor deze essentiële stollingsfactoren, waardoor de stolling normaal kan verlopen.

Hoe gentherapie hemofilie kan helpen

Onderzoek naar gentherapie biedt hoop op een eenmalige genezing voor mensen met hemofilie. Klinische onderzoeken bieden veelbelovende resultaten, aangezien veel deelnemers hoge niveaus van kritische stollingsfactoren hebben kunnen behouden.

De routekaart voor gentherapie

Patiënten maken zich vaak zorgen over de veiligheid en werkzaamheid (effectiviteit) van de behandeling. Studies tonen echter aan dat bijna 90 procent van de deelnemers aan de proef normale of bijna normale niveaus van antistollingsfactoractiviteit ziet.

Genoverdracht vindt plaats met behulp van een niet-pathogeen en replicatie-deficiënt virus, dus de veiligheidsproblemen zijn minimaal. Er is echter altijd een risico op infusiereacties van de experimentele gentherapie, evenals op bijwerkingen van immunosuppressietherapie, als dit nodig is om verhogingen van leverenzymen te verminderen.

Het is ook belangrijk om te weten dat gentherapie alleen effectief is bij de behandeling van de patiënt. Het corrigeert niet het gemuteerde gen dat hemofilie veroorzaakt of voorkomt dat een ouder dat gen aan zijn kind doorgeeft.

Het Internationale Vereniging voor Trombose en Hemostase (ISTH) bestaat uit wereldberoemde experts in de wereldwijde hemofiliegemeenschap. Bovendien ontwikkelt ISTH's educatieve middelen die patiënten en families een plaats op de eerste rij bieden bij de ontwikkeling van dit geweldige nieuwe behandelprotocol.

ISTH helpt patiënten gentherapie begrijpen en hoe het ooit een remedie kan zijn voor een aandoening die momenteel een levenslange behandeling vereist.

Beeld