Dutch Dutch
en Englishaf Afrikaanssq Albanianar Arabichy Armenianaz Azerbaijanieu Basquebe Belarusianbg Bulgarianca Catalanzh-CN Chinese (Simplified)zh-TW Chinese (Traditional)hr Croatiancs Czechda Danishnl Dutchet Estoniantl Filipinofi Finnishfr Frenchgl Galicianka Georgiande Germanel Greekht Haitian Creoleiw Hebrewhi Hindihu Hungarianis Icelandicid Indonesianga Irishit Italianja Japaneseko Koreanlv Latvianlt Lithuanianmk Macedonianms Malaymt Malteseno Norwegianfa Persianpl Polishpt Portuguesero Romanianru Russiansr Serbiansk Slovaksl Slovenianes Spanishsw Swahilisv Swedishth Thaitr Turkishuk Ukrainianur Urduvi Vietnamesecy Welshyi Yiddish
AAV-integratieanalyse na langdurige follow-up bij hemofilie A-honden onthullen de genetische gevolgen van door AAV gemedieerde gencorrectie
Hoogtepunten van de ASGCT 23e jaarlijkse bijeenkomst

AAV-integratieanalyse na langdurige follow-up bij hemofilie A-honden onthullen de genetische gevolgen van door AAV gemedieerde gencorrectie

John K Everett1Giang N. Nguyen2Hayley Raymond1, Aiofe Roche1, Samita Kafle2, Christelijk Hout2, Jacob Leiby1, Elizabeth P. Merricks3Haig H. Kazazian4Timothy C. Nichols3, Frederic D. Bushman1Denise E. Sabatino2,5

1Afdeling Microbiologie, Perelman School of Medicine, The University of Pennsylvania, Philadelphia, PA

2Het Raymond G. Perelman Center for Cellular and Molecular Therapeutics, The Children's Hospital of Philadelphia, Philadelphia, PA

3Afdeling Pathologie en Laboratoriumgeneeskunde, Universiteit van North Carolina, Chapel Hill, NC

4Instituut voor Genetische Geneeskunde, Johns Hopkins School of Medicine, Baltimore, MD

5Afdeling Kindergeneeskunde, Perelman School of Medicine, The University of Pennsylvania, Philadelphia, PA

Belangrijke gegevenspunten

Deze studie omvatte langdurige (tot 10 jaar) follow-up van 9 hemofilie A-honden die werden behandeld met canine FVIII (cFVIII) gentherapie. Het cFVIII-gen werd afgeleverd aan HA-honden met gebruikmaking van AAV8 of AAV9 met behulp van twee afleveringsbenaderingen: aflevering met twee ketens die de zware keten en de lichte keten co-afleverden in 2 afzonderlijke vectoren, of met B-domein verwijderde cFVIII in een enkele AAV8-vector.

Vectorkopieaantal en integratiedoelplaatsanalyses toonden geëxpandeerde klonen met geïntegreerde AAV-moleculen, waaronder een kloon die een intacte vector bevat. Geen enkele hond vertoonde bewijs van tumorigenese, wat suggereert dat de klonale expansie- en integratie-evenementen niet geassocieerd waren met maligniteiten.

GERELATEERDE INHOUD

Interactieve webinars
Super User
Super User
Terug naar boven
Beeld

Please enable the javascript to submit this form

Over

Ondersteund door educatieve subsidies van Bayer, BioMarin, CSL Behring, Freeline Therapeutics Limited, Pfizer Inc., Spark Therapeutics en uniQure, Inc.

Essentiële SSL