Steven W. Pijp, MD
Hoogtepunten van het ISTH 2021-congres

Werkzaamheid en veiligheid op 52 weken van Etranacogene Dezaparvovec bij volwassenen met ernstige of matig-ernstige hemofilie B: gegevens uit de fase 3 HOPE-B gentherapiestudie

SW-pijp1, FW Leebeek2, M.Recht3, NS-sleutel4, S.Lattimore3, G. Castaman5, EK Sawyer6,7, S. Verweij6,7, V.Colletta6,7, D Cooper6,7, R. Dolmetsch6,7, W. Miesbach8, HOPE-B-onderzoekers

1Universiteit van Michigan, Ann Arbor, Verenigde Staten

2Erasmus Universitair Medisch Centrum, Rotterdam, Nederland

3Oregon Health & Science University, Portland, Verenigde Staten

4Universiteit van North Carolina, Chapel Hill, Verenigde Staten

5Centrum voor bloedingsstoornissen en bloedstolling, Careggi University Hospital, Florence, Italië

6uniQure Inc, Lexington, Verenigde Staten

7uniQure BV, Amsterdam, Nederland

8Universitair Ziekenhuis Frankfurt, Frankfurt, Duitsland

Belangrijke gegevenspunten

FIX-activiteit gedurende 52 weken na infusie

Gemiddelde en mediane FIX-activiteit voor alle deelnemers aan de HOPE-B-studie gedurende 52 weken na toediening van 2×1013 gc/kg (N = 54). Na behandeling nam de FIX-activiteit snel toe tot een gemiddelde van 39.0 IE/dl in week 26 en 41.5 IE/dl in week 52.

Aan de behandeling gerelateerde bijwerkingen

Meest voorkomende behandelingsgerelateerde bijwerkingen (mogelijk gerelateerd of gerelateerd) met een incidentie van ≥ 5% in de veiligheidspopulatie tijdens de periode na de behandeling. Er waren 408 bijwerkingen bij 53 deelnemers, waarvan 91 (van 39 deelnemers) werden beschouwd als behandelingsgerelateerde bijwerkingen (TRAE's).

GERELATEERDE INHOUD

Interactieve webinars
Beeld

Please enable the javascript to submit this form

Ondersteund door educatieve subsidies van Bayer, BioMarin, CSL Behring, Freeline Therapeutics Limited, Pfizer Inc., Spark Therapeutics en uniQure, Inc.

Essentiële SSL