Dutch
English
Afrikaans
Albanian
Arabic
Armenian
Azerbaijani
Basque
Belarusian
Bulgarian
Catalan
Chinese (Simplified)
Chinese (Traditional)
Croatian
Czech
Danish
Dutch
Estonian
Filipino
Finnish
French
Galician
Georgian
German
Greek
Haitian Creole
Hebrew
Hindi
Hungarian
Icelandic
Indonesian
Irish
Italian
Japanese
Korean
Latvian
Lithuanian
Macedonian
Malay
Maltese
Norwegian
Persian
Polish
Portuguese
Romanian
Russian
Serbian
Slovak
Slovenian
Spanish
Swahili
Swedish
Thai
Turkish
Ukrainian
Urdu
Vietnamese
Welsh
Yiddish
Hoogtepunten van het ISTH 2021-congres
Werkzaamheid en veiligheid op 52 weken van Etranacogene Dezaparvovec bij volwassenen met ernstige of matig-ernstige hemofilie B: gegevens uit de fase 3 HOPE-B gentherapiestudie
SW-pijp1, FW Leebeek2, M.Recht3, NS-sleutel4, S.Lattimore3, G. Castaman5, EK Sawyer6,7, S. Verweij6,7, V.Colletta6,7, D Cooper6,7, R. Dolmetsch6,7, W. Miesbach8, HOPE-B-onderzoekers
1Universiteit van Michigan, Ann Arbor, Verenigde Staten
2Erasmus Universitair Medisch Centrum, Rotterdam, Nederland
3Oregon Health & Science University, Portland, Verenigde Staten
4Universiteit van North Carolina, Chapel Hill, Verenigde Staten
5Centrum voor bloedingsstoornissen en bloedstolling, Careggi University Hospital, Florence, Italië
6uniQure Inc, Lexington, Verenigde Staten
7uniQure BV, Amsterdam, Nederland
8Universitair Ziekenhuis Frankfurt, Frankfurt, Duitsland
Belangrijke gegevenspunten
Gemiddelde en mediane FIX-activiteit voor alle deelnemers aan de HOPE-B-studie gedurende 52 weken na toediening van 2×1013 gc/kg (N = 54). Na behandeling nam de FIX-activiteit snel toe tot een gemiddelde van 39.0 IE/dl in week 26 en 41.5 IE/dl in week 52.
Meest voorkomende behandelingsgerelateerde bijwerkingen (mogelijk gerelateerd of gerelateerd) met een incidentie van ≥ 5% in de veiligheidspopulatie tijdens de periode na de behandeling. Er waren 408 bijwerkingen bij 53 deelnemers, waarvan 91 (van 39 deelnemers) werden beschouwd als behandelingsgerelateerde bijwerkingen (TRAE's).
GERELATEERDE INHOUD
