Avvanzi fit-Terapija tal-Ġeni għall-Emofilja

Konsiderazzjonijiet Ewlenin:
Avvanzi fit-Terapija tal-Ġeni għall-Emofilja

Irrekordjat Live bħala Symposium Satellitari tal-Ġimgħa qabel it-62 laqgħa u Espożizzjoni Annwali ASH

Wara li jintemm kull vidjow, iscroll fuq il-paġna biex tiftaħ dak li jmiss

Introduzzjonijiet

Ippreżentat minn: Glenn F. Pierce, MD, PhD

Terapija tal-ġeni għandu ħafna wegħda għal individwi b'varjetà wiesgħa ta 'kundizzjonijiet, inklużi tipi ta' kanċer, AIDS, dijabete, mard tal-qalb, u emofilja. Dan l-approċċ innovattiv għat-trattament ibiddel il-ġeni ġewwa ċ-ċelloli tal-ġisem biex iwaqqaf il-marda. 

It-terapija tal-ġeni tipprova tissostitwixxi jew tiffissa ġeni mutati u tagħmel iċ-ċelloli morda aktar evidenti għas-sistema immunitarja. Emofilja A u B jintirtu bħala parti minn mudell riċessiv marbut max-X. Il-ġenetika tal-emofilja tinvolvi ġeni misjuba fil-kromożoma X, u tieħu ġene difettuż wieħed biss biex twassal għal dan id-disturb tal-fsada.

It-terapiji taċ-ċelloli u tal-ġeni għadhom qed jiġu studjati, iżda r-riżultati huma promettenti. Provi kliniċi wrew suċċess, u l-Food and Drug Administration (FDA) approva tip wieħed ta 'terapija taċ-ċelloli. Fil tagħna Konsiderazzjonijiet Ewlenin: Avvanzi fit-Terapija tal-Ġeni għall-Emofilja immexxi minn Glenn F. Pierce, niddiskutu ħarsa ġenerali tal-marda, l-istat attwali tat-terapija tal-ġeni, u aktar.