Li tuża Apheresis biex Neħħi l-Antikorpi AAV Neutralizzanti f'pazjenti Preċedenti Esklużi mit-Terapija tal-Ġene
Jenfasizza mill-ASGCT 23 Laqgħa Annwali

Li tuża Apheresis biex Neħħi l-Antikorpi AAV Neutralizzanti f'pazjenti Preċedenti Esklużi mit-Terapija tal-Ġene

Jonathan H. Foley1, Erald Shehu1, Allison Dane1, Rose Sheridan1, Rebecca Alade1, Thorold Guy1, Jenny McIntosh2, Hattie Ollerton1, Sophie Williams1, Romuald Corbau1, Helen Jones2, Nathan Davies2, Andrew Davenport2, David Briggs3, Amit Nathwani2

1Freeline, Stevenage, ir-Renju Unit

2University College London, Londra, ir-Renju Unit

3NHS Blood and Transplant, Birmingham, ir-Renju Unit

Punti Ewlenin tad-Dejta

Sa 70% tal-pazjenti b'emofilja jistgħu jesprimu antikorpi li jipprevjenu trattament b'vetturi AAV għal terapija tal-ġeni. Dan l-istudju juri li plasmapheresis ta 'filtrazzjoni doppja (DFPP) tista' tintuża biex tnaqqas it-titli ta 'antikorpi (NAb) li jinnewtralizzaw AAVS3 biex tallinja mal-kriterji ta' eliġibbiltà ta 'prova.

Riżultati minn pazjenti bi jew mingħajr ċikli ta 'DFPP konsekuttivi bl-użu ta' test ta 'inibizzjoni ta' transduction luciferase qawwi (BL-TIA). Iċ-ċikli konsekuttivi kienu aktar effettivi minn ċikli mhux konsekuttivi fit-tnaqqis tat-titri ta 'Nab. L-analiżi tar-rigressjoni bassret li 5 ċikli jnaqqsu t-titlu tal-bidu ta 'AAVS3 NAb b'94%, li jippermetti t-trattament ta' 60% tal-pazjenti.

KONTENUT RELATAT