L-użu tar-Reġistru tal-Federazzjoni Dinjija tat-Terapija tal-Ġeni tal-Emofilja għas-Segwitu fit-Tul ta' Pazjenti bl-Emofilja Kkurati bit-Terapia tal-Ġeni

Punti ewlenin Mill-Kungress Dinji tal-WFH 2022

L-użu tar-Reġistru tal-Federazzjoni Dinjija tat-Terapija tal-Ġeni tal-Emofilja għas-Segwitu fit-Tul ta' Pazjenti bl-Emofilja Kkurati bit-Terapia tal-Ġeni

Ippreżentat minn: Barbara A. Konkle, MD, University of Washington, Seattle, Washington, USA

Barbara A. Konkle¹, Donna Tebut², Mayss Naccache², Cary Clark³, Lindsey A. George⁴, Alfonso Iorio⁵, Wolfgang Miesbach⁶, Declan Ħadd⁷, Flora Peyvandi⁸, Steven Pipe⁹, Michael Recht¹⁰, Mark Skinner¹¹, Leonard Valentino¹², Johnny N. Mahlangu¹³, Glenn F. Pierce²

¹Università ta’ Washington, Seattle, l-Istati Uniti
²Federazzjoni Dinjija tal-Emofilja, Montreal, Kanada
³Soċjetà Internazzjonali dwar Trombożi u Haemostasis, Carrboro, l-Istati Uniti
⁴L-Isptar tat-Tfal ta' Philadelphia, Philadelphia, l-Istati Uniti
⁵Dipartiment tal-Metodi tar-Riċerka tas-Saħħa, Evidenza, u Impatt, McMaster University, Hamilton, Kanada
⁶Klinika Medika 2/Istitut tat-Trasfużjoni Mediċina Isptar Universitarju Frankfurt, il-Ġermanja
⁷Konsorzju Ewropew għall-Emofilja, il-Belġju
⁸Università degli Studi di Milano, l-Italja
⁹Dipartimenti tal-Pedjatrija u l-Patoloġija, Università ta 'Michigan, Ann Arbor, l-Istati Uniti
¹⁰American Trombożi u Hemostasis Network, Rochester, l-Istati Uniti
¹¹Institutefor Policy Advancement Ltd., u Dipartiment tal-Metodi tar-Riċerka tas-Saħħa, Evidenza, u Impatt, McMaster University, Washington, Distrett ta’ Columbia
¹²National Hemophilia Foundation, New York, l-Istati Uniti
¹³Università ta ’Witwatersrand, l-Afrika t'Isfel

Ir-reġistru tat-terapija tal-ġeni tal-WFH (GTR) huwa reġistru prospettiv, ta’ osservazzjoni u lonġitudinali b’għan ġenerali li jiġbor data għall-pazjenti kollha li jirċievu terapija tal-ġeni għall-emofilja, kemm fi provi kliniċi kif ukoll f’fażi ta’ wara t-tqegħid fis-suq jekk u meta jiġu approvati. Dawn huma l-għanijiet primarji u sekondarji tar-reġistru.

Sabiex timplimenta l-GTR, il-WFH qed tilħaq ċentri individwali għat-trattament tal-emofilja (HTCs), li jibdew minn dawk involuti fi provi kliniċi tat-terapija tal-ġeni tal-emofilja. Ir-reġistri nazzjonali tal-emofilja se jintalbu jikkontribwixxu wkoll. Il-WFH qed taħdem ukoll mal-industrija biex tiżviluppa proċess biex tinkiseb data minn provi kliniċi kompluti.