L-użu tar-Reġistru tal-Federazzjoni Dinjija tat-Terapija tal-Ġeni tal-Emofilja għas-Segwitu fit-Tul ta' Pazjenti bl-Emofilja Kkurati bit-Terapia tal-Ġeni
Punti ewlenin Mill-Kungress Dinji tal-WFH 2022

L-użu tar-Reġistru tal-Federazzjoni Dinjija tat-Terapija tal-Ġeni tal-Emofilja għas-Segwitu fit-Tul ta' Pazjenti bl-Emofilja Kkurati bit-Terapia tal-Ġeni

Ippreżentat minn: Barbara A. Konkle, MD, University of Washington, Seattle, Washington, USA

Barbara A. Konkle1, Donna Tebut2, Mayss Naccache2, Cary Clark3, Lindsey A. George4, Alfonso Iorio5, Wolfgang Miesbach6, Declan Ħadd7, Flora Peyvandi8, Steven Pipe9, Michael Recht10, Mark Skinner11, Leonard Valentino12, Johnny N. Mahlangu13, Glenn F. Pierce2

1Università ta’ Washington, Seattle, l-Istati Uniti
2Federazzjoni Dinjija tal-Emofilja, Montreal, Kanada
3Soċjetà Internazzjonali dwar Trombożi u Haemostasis, Carrboro, l-Istati Uniti
4L-Isptar tat-Tfal ta' Philadelphia, Philadelphia, l-Istati Uniti
5Dipartiment tal-Metodi tar-Riċerka tas-Saħħa, Evidenza, u Impatt, McMaster University, Hamilton, Kanada
6Klinika Medika 2/Istitut tat-Trasfużjoni Mediċina Isptar Universitarju Frankfurt, il-Ġermanja
7Konsorzju Ewropew għall-Emofilja, il-Belġju
8Università degli Studi di Milano, l-Italja
9Dipartimenti tal-Pedjatrija u l-Patoloġija, Università ta 'Michigan, Ann Arbor, l-Istati Uniti
10American Trombożi u Hemostasis Network, Rochester, l-Istati Uniti
11Institutefor Policy Advancement Ltd., u Dipartiment tal-Metodi tar-Riċerka tas-Saħħa, Evidenza, u Impatt, McMaster University, Washington, Distrett ta’ Columbia
12National Hemophilia Foundation, New York, l-Istati Uniti
13Università ta ’Witwatersrand, l-Afrika t'Isfel

Punti Ewlenin tad-Dejta

WFH GTR Implimentazzjoni

Ir-reġistru tat-terapija tal-ġeni tal-WFH (GTR) huwa reġistru prospettiv, ta’ osservazzjoni u lonġitudinali b’għan ġenerali li jiġbor data għall-pazjenti kollha li jirċievu terapija tal-ġeni għall-emofilja, kemm fi provi kliniċi kif ukoll f’fażi ta’ wara t-tqegħid fis-suq jekk u meta jiġu approvati. Dawn huma l-għanijiet primarji u sekondarji tar-reġistru.

Għanijiet tal-WFH GTR

Sabiex timplimenta l-GTR, il-WFH qed tilħaq ċentri individwali għat-trattament tal-emofilja (HTCs), li jibdew minn dawk involuti fi provi kliniċi tat-terapija tal-ġeni tal-emofilja. Ir-reġistri nazzjonali tal-emofilja se jintalbu jikkontribwixxu wkoll. Il-WFH qed taħdem ukoll mal-industrija biex tiżviluppa proċess biex tinkiseb data minn provi kliniċi kompluti.

KONTENUT RELATAT

Webinars interattivi
Image

Please enable the javascript to submit this form

Appoġġjati minn għotjiet edukattivi minn Bayer, BioMarin, CSL Behring, Freeline Therapeutics Limited, Pfizer Inc., Spark Therapeutics, u uniQure, Inc.

SSL essenzjali