Negħlbu l-immunità pre-eżistenti kontra l-AAV biex jinkiseb trasferiment sikur u effiċjenti tal-ġeni f'ambjenti kliniċi
Punti ewlenin Mit-28 Kungress Annwali tal-ESGCT

Negħlbu l-Immunità Preeżistenti Anti-AAV biex Tikseb Trasferiment tal-Ġeni Sikur u Effiċjenti f'Settings Kliniċi.

Giuseppe Ronzitti, PhD
Genethon, UMR_S951, Inserm, Univ Evry, Université Paris Saclay, EPHE

Punti Ewlenin tad-Dejta

Negħlbu l-immunità pre-eżistenti kontra l-AAV biex jinkiseb trasferiment sikur u effiċjenti tal-ġeni f'ambjenti kliniċi

(A) L-effikaċja tal-espressjoni transġene bl-użu ta 'vettori AAV tista' titnaqqas minħabba l-immunità innata. (B) F'dan l-istudju tal-prova tal-kunċett li jinvolvi primati mhux umani b'antikorpi anti-AAV, intużat l-imlifidase endopeptidated (IdeS) biex tiddetermina jekk id-degradazzjoni ta 'IgG li jiċċirkola setgħetx ittejjeb l-espressjoni medjata mill-AAV ta' hFIX.

Effikaċja mtejba tat-terapija tal-ġeni f'primati mhux umani seropożittivi b'IdeS

Fi primati mhux umani kkurati b'AAV8 li fihom FIX, l-espressjoni ta' hFIX fil-plażma kienet ogħla b'mod sinifikanti f'annimal ikkurat b'IdeS meta mqabbel ma' wieħed mingħajr trattament b'IdeS. Dawn ir-riżultati jissuġġerixxu li d-degradazzjoni sistemika ta' IgG tista' tippermetti terapija tal-ġeni b'vetturi AAV f'pazjenti sero-pożittivi b'emofilja kif ukoll amministrazzjoni mill-ġdid f'pazjenti kkurati qabel b'espressjoni ta' fattur li jonqos.

KONTENUT RELATAT

Webinars interattivi
Image

Please enable the javascript to submit this form

Appoġġjati minn għotjiet edukattivi minn Bayer, BioMarin, CSL Behring, Freeline Therapeutics Limited, Pfizer Inc., Spark Therapeutics, u uniQure, Inc.

SSL essenzjali